克服行业障碍，开发细胞和基因疗法
在飞速发展的细胞和基因疗法（CGT）开发领域，找到合适的解决方案来克服行业中的常见障碍是一项挑战，可能会影响整个生产时间表。 在将患者细胞转化为先进疗法的专业工作流程中，时间至关重要，因此解决这些难题对于确保患者生命不受威胁至关重要。
作为细胞和基因治疗领域供应链管理解决方案的主要提供商，Cryoport Systems 的服务平台专门用于支持这些特殊疗法的研究和开发。 以下是该行业面临的三个相关障碍，以及我们克服这些障碍的解决方案。
障碍：缺乏支持超低温储存能力所需的基础设施和知识
据《今日药物发现》上的一篇文章称，CGT 领域面临的最大挑战之一是缺乏可用的基础设施和知识来妥善储存这些不可替代的疗法。 调查对象包括 23 位来自全球最大制药公司的临床供应链高级领导，他们在过去五年中总共进行了 5,893 次临床 CGT 试验。 这项调查发现，”在 5 893 项研究中，只有不到 5%的研究需要在零下 70 摄氏度到零下 20 摄氏度之间进行调节，只有不到 2.5%的研究需要在零下 70 摄氏度以下进行调节”(1) 此外，他们还报告说，只有 17% 的调查参与者对其组织的冷链能力感到 “相当有信心”。 今日药物发现》理论上认为，这些数字反映了研究人员因缺乏适当的基础设施而总体上不愿意开展 CGT 研究。 Cryoport Systems 公司全球生物服务副总裁罗布-琼斯（Rob Jones）也有同感，他说：”缺乏适当的基础设施或设备来存放敏感材料正日益成为一个问题。这一领域的研究离不开它，但很少有机构能够支持制造这些疗法所需的内部受控温度存储。
解决方案：将受控温度存储外包给专家
Cryoport Systems 的精确控温存储解决方案由行业专家开发，可为集中存储客户的研究藏品、生物样本、临床试验材料和商业疗法提供所需的支持，同时遵守适当的合规协议。 我们的存储能力从可控室温（15°C 至 25°C）一直到低温（< -150°C ）。 我们采用最先进的云端温度监控系统对所有存储单元进行持续监控，我们训练有素的团队 24/7/365 全天候待命，随时响应任何警报。 这种符合 GMP 标准的生物库和控温生物贮藏外包支持为 CGT 领域的研究人员拯救生命的工作提供了支持，使客户能够利用我们最先进的贮藏设施和知识渊博的员工团队。
障碍：建立永不失败的闭环供应链
CGT 开发的起点和终点都是同一个地方–病人的床边。 这种闭环供应链需要一个可靠的身份和监管链，以保持一致的材料跟踪报告渠道。 德勤报告指出，要实现闭环供应链，企业需要建立健全的技术跟踪系统，记录整个供应链中的治疗情况。 这包括精确记录和文档编制方法，以 “保持患者特定产品批次和输液计划的可见性”(2)。
解决方案：合规链®的全面可视性和问责制
Cryoport Systems 的 Chain of Compliance® 精确流程可实现整个供应链的完全可追溯性。 Chain of Compliance®（合规链®）可完整识别整个供应链中用于管理商品环境控制的设备和流程，包括识别设备性能、重新认证历史、商品历史、快递处理和性能历史、校准历史以及可将现场事件与设备性能联系起来的相关能力。 这一流程的制定是为了在 Cryoport Systems 的所有服务和设施中满足并坚持 ISO 21973:2020 标准。 合规链® 提供强大的数据管理，以降低风险并更好地了解可变性。
障碍：战略性扩展业务的能力
企业无法扩大运营规模严重影响了 CGT 行业。埃森哲（Accenture）对美国 200 家不同规模公司的跨行业 CGT 部门负责人进行了调查，发现对更多人才和经验的普遍需求是制约扩大生产能力的因素。他们发现，96% 的受访者认为，在不久的将来，招聘顶尖人才所面临的挑战仍将是一个关键的限制因素。(3) 这表明了 CGT 行业内普遍存在的怀疑态度，即如果没有知识渊博的人才和强大、专业的项目支持等额外的内部协助，就不可能或不可能扩大运营规模。
解决方案：利用生物服务实现无缝可扩展性
Cryoport Systems 的生物服务产品可根据行业专家的意见进行扩展，以促进无缝增长。 我们在 CGT 领域的专家团队将与客户密切合作，从原始或初始细胞材料的初始阶段开始，一直到将制造好的疗法交付给患者，为客户制定存储、接收、分发和管理珍贵生物材料的战略。 我们的生物服务能力旨在为我们的 CGT 客户提供补充支持，使他们能够将更多精力放在拯救生命的研究上，而 Cryoport Systems 则为供应链的物流扩展提供便利，从而无需增加内部管理费用。
请与我们的团队联系，了解 Cryoport Systems 的兼容解决方案平台如何帮助贵组织克服这些障碍以及 CGT 研发面临的其他挑战。
- Fehm, T., Boehme, P., & Modak, N. (2023, February). 细胞和基因治疗药物的临床供应：未来的挑战. 今日药物发现 https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S1359644622004147?via%3Dihub
- 细胞与基因治疗领域的分销和供应链模式. (2021 年 6 月）。 德勤 https://www2.deloitte.com/content/dam/Deloitte/be/Documents/be_deloitte_distribution_and_supply_chain_models_in_the_cell_and_gene_therapy_landscape_paper.pdf
- 加快文化治疗. (2022 年，3 月 11 日）。 埃森哲 https://www.accenture.com/us-en/insights/life-sciences/cellandgenetherapy