CGT 行业的下一步是什么？领导团队年中总结
2025 年已经过去一半，细胞和基因疗法（CGT）的发展正处于十字路口。创新在不断进步，但支持商业化所需的基础设施仍面临压力。为了评估该行业的现状和未来，Cryoport Systems 收集了我们内部各职能部门领导的坦诚见解，从产品开发和商业战略到运营和客户参与。
他们的共同观点揭示了 CGT 在战略、运营甚至地域上的变化。虽然挑战依然存在，尤其是在资金、日益复杂的监管环境和瞬息万变的地缘政治风向标方面，但对于快速适应、明智合作和优先执行的公司来说，机遇也比比皆是。
以下是我们领导团队的发言。
CGT 的现状：执行的关键之年
尽管面临宏观经济压力，但许多 CGT 赞助商仍专注于取得进展。”Cryoport Systems 首席执行官 Mark Sawicki 说：”科学的发展速度继续超过周围基础设施的发展速度。”这就是我们看到的全面紧张局势，突破性疗法正在向前推进，而生态系统却在奋力追赶。
企业发展与投资者关系副总裁托马斯-海因岑（Thomas Heinzen）指出，到目前为止，他所看到的是喜忧参半的一年。”他强调说：”我们一些采用商业疗法的客户的收入有了不错的增长，而另一些客户则在苦苦挣扎。
首席运营官菲尔-威尔逊（Phil Wilson）也认为，势头正在恢复，尽管比许多人希望的要慢。”他指出：”产品线仍然充满希望，但进展缓慢。”他指出：”批准数量正在回升，但由于美国食品及药物管理局最近发生的变化，许多公司采取了观望态度。
欧洲、中东和非洲地区业务发展副总裁 Alison Pritchard 提供了一个全球视角。”她强调说：”现在正朝着风险管理、基础设施成熟度和商业可扩展性的方向转变。她强调说：”这不再仅仅是科学可行性的问题。这关系到跨市场的可重复性，以及物流、质量体系和监管途径如何支持全球扩张。
产品开发高级总监 Khoa Tran 认为，美国的政治气候带来了更多的不确定性。他指出：”治疗方法在临床阶段停留时间更长的可能性会阻碍其商业化进程。他指出：”这可能会减缓 CGT 领域的整体发展速度。
资金压力重塑创新与合作伙伴战略
所有领导者都指出，充满挑战的融资环境是 2025 年的一个决定性因素。”萨维基说：”资金紧张迫使早期公司更加专注于执行。”创新并没有放缓，但在没有明确价值路径的情况下，人们对风险的胃口要小得多”。
首席商务官 Aruna Mor 对此表示赞同。”她指出：”内部团队面临的压力越来越大，他们需要用更少的资源做更多的事情。”她指出：”这包括评估每个供应商时，不仅要看价格，还要看他们在减轻内部负担方面做得如何。
这意味着合作伙伴的格局正在发生变化。”Mor 补充说：”我们看到的是从交易型供应商关系向更具战略性的合作关系转变。”客户正在向合作伙伴关系靠拢，在这种关系中，他们可以卸载复杂性，获得监管信心，并在不承担全部运营开销的情况下扩大规模。
BioServices 公司全球客户副总裁 Matthew Frazzetta 对此表示赞同。”他指出：”客户被要求承担所有成本。他指出：”我们的单一供应商价值主张在全面展示时非常受欢迎。但我们需要面对更多的决策者，向他们展示一切是如何联系在一起的。
“Frazzetta 解释说：”我们亲眼目睹了这一转变，客户与我们合作的范围日益扩大，从独立的低温物流扩展到低温保存、生物贮藏、包装、标签和监管服务等综合服务，使他们能够加快方案审批，缩短首例患者的就诊时间，同时简化为单一供应商供应链管理模式。”
商业模式和客户期望日趋成熟
随着市场的重新调整，人们的期望也在发生变化。Wilson 说：”我们从现有客户那里看到了其他机会，他们正在寻求更广泛、更全面的服务产品。公司希望整合供应商，简化运营”。
Sawicki 也注意到了这一点，他说：”外包转变的总体步伐比预期的要快。赞助商正在摆脱’供应商是商品’的思维模式，接受真正的合作模式，甚至在物流、生物储存和低温保存等功能方面也是如此”。
Mor 指出，生物制药客户与 Cryoport Systems 的合作方式明显体现了这种演变。”客户过去找我们是为了物流。现在他们询问的是监管咨询、运输通道资格、温度带灵活性和风险测绘。他们正在寻求进口商和出口商备案服务以及支持临床材料的短期生物储存方面的帮助。他们真正需要的是从临床到商业规模都能提供支持的供应商。
Pritchard 强调说，早期生物技术公司的需求与晚期或商业阶段项目的需求大不相同。”她补充说：”新兴赞助商可能需要灵活的模块化解决方案和监管申报支持，而商业阶段的公司则优先考虑规模、全球冗余和成本优化。”Cryoport Systems 正在通过有针对性的咨询和顾问服务、与项目进展同步进行的可扩展基础设施，以及在每个阶段都能准确提供所需服务的捆绑服务，调整其产品以满足这两方面的需求。
业务整合是新的当务之急
在整个供应链服务领域，领导者在一点上是一致的：各自为政是该行业的致命弱点。
“分散仍然是许多可避免问题的根源，”Sawicki 说。”供应链越复杂，就越脆弱。这就是单一供应商集成如此重要的原因。
Wilson 对这种紧迫感深有同感，他说：”将高价值的制药空间用于存储已不再具有经济意义。外包趋势将继续下去，定价压力和提高运营效率的动力也将继续下去。
通过生物服务的视角，Frazzetta 看到了一种分化：”在早期阶段，一些客户可以在内部完成更多工作。但当他们进入晚期和商业阶段时，外包就成了一种战略优势。关键是要尽早打好基础，以便随着临床项目的进展而快速推进。
Pritchard 指出了 Cryoport Systems 在这一转变过程中发挥的战略作用，他说：”我们的基础设施是为规模化而建，但我们足够灵活，可以在客户最需要我们的地方提供服务。无论是低温保存标准化还是定制试剂盒，我们都能在每个阶段提供可衡量的价值”。
全球力量正在重塑战略与风险
关税、监管变化和地缘政治变化都在影响着企业的运营。”地缘政治的不确定性给供应链的连续性和监管协调带来了压力，”Sawicki 说。”对于我们的客户来说，通过网络设计来降低风险意味着要重新考虑如何构建全球供应链，包括在哪里生产、存储和分销关键材料，以降低风险并保持跨地区的合规性。这将是今年下半年的战略重点。
威尔逊也持类似观点，他指出：”美国与世界其他国家的关税格局对整个生物制药行业造成了破坏。我认为第三季度和第四季度的情况会趋于稳定，这将有助于加快行业的发展”。
“Frazzetta 补充说：”美国和英国之间相对较低的关税可能会将更多试验转移到该地区。”我们还没有看到全面的影响，但我预计那里的产量会增加。
普里查德也有同感，他说：”我们看到一些监管机构正在重塑他们对先进治疗药物产品（ATMP）的态度，这可能会为开发商在新地区启动或扩大临床开发开辟新的途径。进入下半年，我认为最成功的机构将是那些把这些变化视为建立更灵活运营的机会的机构。
技术、数据和人工智能的前景
每位领导者都认为，更好的数据整合至关重要。海因岑指出：”人工智能不容忽视”，”因此必须接受它……而且要快”。
“你无法优化你无法测量的东西，”Sawicki 说。”你无法测量你无法获取的东西。这就是我们投资于平台的原因，这些平台可以统一整个供应链的数据，从患者收集起始材料到治疗药物的交付。
莫尔补充说：”我认为最大的挑战是，CGT 的数据环境仍然过于分散，无法充分利用人工智能。工具或平台并不缺乏，但缺少的是整个供应链的整合。由于需要跟踪、追溯和持续监控流程中每一步的物料流动和状况，因此相互脱节的系统变得更加复杂。我们需要将这些点连接起来。
Frazzetta 看到了眼前的潜力，他指出：”客户渴望创新。他们需要显示成功率的仪表板、有效载荷模型以及由人工智能驱动的物流设计。他们希望系统集成能够消除人工操作步骤。
但创新必须与合规性保持平衡，Pritchard 指出。”我们需要全行业的合作和协调，以建立和验证工具，并为工具的使用建立监管途径。
Sawicki 认为，合规性是做得好的公司的与众不同之处，他说：”成功的领导者会将合规性视为一种战略能力，而不是制约因素。人工智能工具的构建必须具有监管洞察力，而不是孤立的。
内部调整，保持领先
Cryoport Systems 今年的工作重点反映了市场对更多集成、更早参与和更明确客户价值的需求。
“我们深化了服务整合，并对基础设施和早期咨询进行了战略性投资，”Sawicki 说。”早在第一次发货之前，执行工作就已经开始了。
Mor 认为，内部协作至关重要。”她指出：”我们努力将商业、运营和客户成功团队团结在一起，实现统一的目标。”我们希望客户将我们视为一个拥有共同目标的团队，而不是一个部门的集合体。
Tran 强调了贴近客户的重要性：”让产品团队深入客户现场，有助于我们更好地了解现实世界的挑战。这种洞察力正在塑造我们的创新路线图”。
Pritchard 对此表示同意，并指出 Cryoport Systems 今年实施的许多内部改革都是基于客户和现场的直接反馈。”例如，”她指出，”我们最近升级了大批量运输系统，设计了新的 CryoportExpress®HV3 低温运输系统，以更好地支持现场操作。新的运输系统提供了更强的有效载荷保护，更便于临床工作人员操作，其设计符合现场工作流程，在最大限度提高性能的同时更方便用户使用。
展望未来，什么将决定胜负？
随着 2025 年下半年的到来，Cryoport Systems 的领导者们清楚地认识到，是什么将那些茁壮成长的企业与那些落后的企业区分开来：
- 整合： “Sawicki 说：”现在就投资于具有凝聚力的端到端供应链系统的公司，将避免在分散模式下扩大规模所带来的成长之痛。
- 执行：“复杂性正在加速。莫尔强调说：”执行力将迅速成为战略差异化因素。
- 数据完整性： “Heinzen指出：”试验设计和准确的数据比以往任何时候都更加重要。”支持和整合数据的合作伙伴关系现在很重要，随着人工智能的进入，这种关系将变得更加重要。
- 信任与透明： “威尔逊说：”最好的合作伙伴关系建立在可见性和共同规划的基础上。”尽早将合作伙伴纳入战略”。
- 有目的的创新： 普里查德说：”创新不是为了闪亮的工具”，”而是为了解决重要的问题，比如低温保存标准化和可扩展的生物服务”。
或者正如 Tran 总结的那样：”强大的项目和有韧性的公司将生存下来。其余的则需要重新评估”。
最终想法
当我们到达 2025 年的中点时，CGT 行业正处于一个拐点。创新仍在以惊人的速度继续，但从发现到交付的路径正变得越来越复杂，而不是越来越少。早期的热情时代已经演变为要求卓越执行和实际可扩展性的阶段。对于 CGT 开发人员来说，这意味着除了管理流水线之外，还非常需要建立基础设施、合作伙伴关系和决策框架，这将决定疗法能否成功，不仅是在实验室，而且是在市场和患者的生活中。
从 Cryoport Systems 分享的观点来看，能够蓬勃发展的公司显然是那些愿意挑战现状的公司，无论这意味着整合分散的供应商网络、投资于弹性供应链基础设施，还是接受提供比点解决方案更多的合作伙伴关系。正如普里查德所指出的，”最佳战略价值来自于随着复杂性的增加而不断深化的关系”。正如莫尔所强调的，”保持灵活性和适应客户不断变化的需求的能力不再是一个差异化因素，而是一种必要条件”。
在 Cryoport Systems，我们相信未来属于那些今天就为之奋斗的人。我们以独到的眼光引领未来，并始终如一地提供服务，帮助客户应对未来的挑战；我们还帮助客户将这些挑战转化为进步的催化剂。2025 年下半年是一个修正方向、提升水平和引领未来的机会。
随着形势的不断变化，我们鼓励生物制药行业的领导者及早参与，挑战假设，全面考虑他们的端到端供应链战略。Cryoport Systems 随时准备为每一步提供支持。
我们衷心感谢 Mark Sawicki、Aruna Mor、Phil Wilson、Thomas Heinzen、Matthew Frazzetta、Alison Pritchard 和 Khoa Tran 与我们分享他们的时间和见解。
