遺伝子治療

クライオポート・システムズ社は、遺伝子治療開発者が、ドナー由来の細胞、プラスミド、ウイルスベクター成分などの重要な原材料や出発物質について、信頼性が高く、再現性のあるChain of Compliance®を確立できるよう、製造の上流工程で支援します。 私たちは、標準化された収集キットと事前に調整された出荷システムを供給元サイトに直接お届けし、規制遵守と一貫した取り扱いを最初から保証します。 材料はその後、温度管理された特殊な輸送システムを使って製造現場まで輸送されるか、あるいはジャスト・イン・タイムの納入のために安全な生物貯蔵所に直接輸送される。 当社のコンサルティングおよびアドバイザリーサービスは、リスク評価、荷送人および梱包の検証、世界的な輸送レーンの認定を提供し、初期段階のプランニングをサポートします。 統一されたネットワークにサービスを統合することで、ベクトル生産を遅らせ、製造を損なう可能性のある調整負担やばらつきを排除します。

製造の下流に位置するCryoport Systemsは、グローバルな臨床ネットワークにおいて、価値の高い遺伝子治療製品の正確でコンプライアンスに準拠した移動を可能にします。ウイルスベクター、最終製剤、補助コンポーネントのいずれを輸送する場合でも、当社の検証済みの輸送システムは、厳格な環境制御を維持し、輸送中も継続的にモニタリングします。当社の高度なBioServicesは、オーダーメイドのピック、パック、ラベル、配送のワークフローで物流を合理化し、カスタム二次包装の開発では特殊なフォーマットや付属品をサポートします。臨床試験の規模が拡大するにつれ、当社のチームは、地域要件への対応、新規施設の認定、欧州出荷のための有資格者（QP）リリースの管理を支援します。最終製品の流通から患者へのロジスティクスまで、当社の単一ベンダーモデルは一貫した品質を保証し、遅延を軽減します。

クライオポート・システムズは、遺伝子治療の開発および製造に携わるCDMOをサポートしています。材料の繊細さ、進化する規制要件、および圧縮されたタイムラインは、サプライチェーン全体にわたって完璧な実行を要求します。プラスミドとベクターの製造から最終的な医薬品の流通まで、当社の統合プラットフォームはCDMOに完全なコントロールと可視性を提供します。原材料の管理、温度の影響を受けやすい中間体の取り扱い、グローバルな臨床プログラムの立ち上げなど、当社のパッケージング、ロジスティクス、バイオサービス、バイオストレージ・ソリューションは、製造のあらゆる段階で各成分の同一性、完全性、コンプライアンスを維持するように設計されています。ウイルスベクターのワークフローをサポートした深い経験を持つ当社のチームは、CDMOと提携し、ハンドオフを合理化し、損失を防止し、複雑化するプログラム全体を効果的に拡大します。

クライオポート・システムズは、遺伝子治療製造のあらゆる段階において標準化、トレーサビリティ、グローバルなスケーラビリティを提供する、CDMOにとって信頼できるシングルベンダー・ソリューションです。

当社は、検証済みのパッケージング、安全で拡張可能なバイオ保管庫、GMP準拠の出荷システム、およびパッケージングの適格性確認、レーン検証、規制対応準備のためのコンサルティングガイダンスなど、精度を高めるために設計されたエンドツーエンドのインフラでCDMOをサポートします。当社のChain of Compliance®プラットフォームは、各出荷物の状態や所在を完全に可視化し、当社の有資格者（QP）サービスは、EUへのシームレスな輸入を可能にします。遺伝子治療プログラムが商業化に向けて進化する中、Cryoport Systemsは、最高レベルの品質で顧客をサポートするために必要な運用上の柔軟性とコンプライアンス規律をCDMOに提供します。

Cryoport SystemsはCROと提携し、遺伝子治療における臨床試験の実施からロジスティクスの不確実性を取り除き、最初の患者からグローバルサイトのアクティベーションまで試験が円滑に進むよう支援します。当社の統合プラットフォームは、国境、タイムゾーン、臨床試験のフェーズを越えて、価値の高い材料（ウイルスベクター、出発材料、治験薬を含む）の移動を簡素化します。治験施設間の出荷、コールドチェーン・キットの配布、患者への温度管理された配送の管理など、CROがスケジュールとコンプライアンスを維持するためのツールを提供します。ロジスティクス、パッケージング、バイオサービス、バイオ保管、そしてコンサルティングとアドバイザリーサポートをひとつ屋根の下に統合することで、CROが登録を遅らせたり、製品を無駄にしたり、試験データを損なったりする可能性のある、よくある断片化の落とし穴を回避できるよう支援します。

クライオポート・システムズは、CROが複雑な遺伝子治療試験を、より効率的に、より確実に管理することを可能にします。

当社のサービスは、高度な生物製剤や繊細なペイロードを含む試験のために構築されています。標準化されたキット製造、業界をリードする出荷システム、集中化されたバイオ保管、さまざまなプロトコルのニーズに対応する柔軟なバイオサービスを提供しています。当社のコンサルティングおよびアドバイザリーチームは、初期段階のレーン認定およびリアルタイムのトラブルシューティングをサポートし、Chain of Compliance®は遺伝子治療に必要な監査対応可能な文書を提供します。治験がグローバルに拡大したり、フェーズ間で迅速に軸足を移したりする中、Cryoport SystemsはCROに先手を打つ力を与え、リスクを最小限に抑えながら、デリバリーのスピードと品質を向上させます。

遺伝子治療のスポンサーにとって、成功するかどうかは、科学そのものと同様に堅牢で革新的なサプライチェーンにかかっています。クライオポート・システムズは、製品の完全性を保護し、タイムラインを短縮し、運用の複雑さを軽減する統合ネットワークで治療開発者をサポートします。AAVベースの治療法、レンチウイルスベクター、またはその他の遺伝子改変治療法の開発に関わらず、プラスミドDNAから最終的な医薬品に至るまで、各材料をライフサイクルにわたって管理するためのインフラと専門知識を提供します。パッケージング、ロジスティクス、生物学的保管、コンサルティングサービスを1つのパートナーに統合することで、開発者は、規制当局の監視や急速な成長をサポートするために構築された、予測可能でスケーラブルなサプライチェーンを得ることができます。

クライオポート・システムズ社は、遺伝子治療開発者が画期的な治療法をコンセプトからクリニック、そしてその先に届けるために必要な専門的なロジスティクスとバイオサービスを提供しています。

私たちのモデルは、精度と柔軟性を中心に構築されています。私たちは、あらゆる種類のペイロードに対して、すべてのハンドオフ時に状態と場所を完全に可視化できる、有効なコールドチェーン・ソリューションを提供します。当社の初期段階におけるコンサルティングとアドバイザリーサポートは、基盤となる出荷レーン、パッケージングプロトコル、規制経路の確立を支援し、バイオサービスと有資格者（QP）の監督は臨床の実施とグローバル展開を合理化します。IND申請の準備、後期臨床試験の管理、または商業的発売のいずれにおいても、遺伝子治療開発者は、リスクを最小限に抑え、品質を維持し、治療を前進させるためにCryoport Systemsを信頼しています。