2025年のATMP開発：将来性、プレッシャー、規模拡大への後押し
先進治療医薬品（ATMP）分野が2025年の半ばを迎えようとしている今、科学的な勢いには事欠かない。CRISPRを用いた画期的な治療法が話題を呼んでいる。細胞・遺伝子治療への患者アクセスは、アーリーアダプター市場以外にも拡大しつつある。そして、成熟しつつある世界的な規制環境は、ゆっくりと、しかし確実に、商業化の新たな機会を生み出している。しかし、このような期待とともにプレッシャーもある。
彼女は最近 との最近の会話で Beyond Biotech、ポッドキャストクライオポート・システムズのアリソン・プリチャード欧州・中東・アフリカ地域事業開発担当副社長は、この業界が現在どのような状況にあり、治療イノベーションの次の波を拡大するためには何が必要かを率直に語った。
「これまでの2025年は、細胞治療と遺伝子治療の治療効果と将来性を浮き彫りにしていると思います。「私たちは、これまで以上に多くの患者が実際にこれらの治療法にアクセスできるようになっているのを目の当たりにしています」。
意味のある変化だ。しかしアリソンが述べたように、この進歩は複雑さを伴わずにもたらされたわけではない。より制約の多い資金調達環境から持続的な運営上の非効率性まで、治療開発者はより少ないものでより多くのことをこなし、より早く、より少ないミスステップで行うことを余儀なくされている。
対照的な1年：科学的ブレークスルー vs. 体系的ひずみ
アリソンは、CRISPRに基づく治療法の最近の進歩を、この分野がどれほど進歩したかを示すものとして指摘した。しかしアリソンは、開発者に対するプレッシャーも同様に急速に高まっていることを指摘した。
「私たちは画期的なマイルストーンを目の当たりにしています……しかし、業界はより制約の多い資金調達環境の中で戦っていると言ってもいいと思います」と彼女は説明した。「世界的な規制力学の変化が見られ、標準化、スケーラビリティ、アクセスをめぐる根強い課題もまだ残っています」。
このようなブレークスルーとボトルネックの合流は、臨床試験デザインから商業的発売まで、バイオテクノロジー企業が治療法開発のあらゆる段階にアプローチする方法を再構築している。アリソンにとって、2025年の中心的な緊張は、イノベーションとインフラのバランスをとることにある。
「承認と技術革新のペース、患者アクセスの拡大、そしてこれらの治療法を長期的かつスケーラブルに提供するための持続可能なインフラと運営の構築が必要なのです」と彼女は指摘する。
依然として残るアクセス格差
治療法の承認は増加傾向にあるが、恩恵を受ける可能性のあるほとんどの患者にはまだ届いていないのが現実だ。
「業界として、私たちは現在、年間数万回分を製造しています。しかし、米国とヨーロッパ全体で、対象となる患者の20％程度にしか届いていません」とアリソンは語った。
アクセスは、商品コスト、償還のハードル、コールドチェーン物流、治療スケジュール、さらには適格な臨床施設への患者の物理的な近さなど、相互に関連する多くの要因によって形成される。要するに、科学技術の革新は、それを大規模に提供するために必要なインフラを上回っているのである。
「クリニカル・イノベーションは加速している。しかし、そのイノベーションを実現するインフラは遅れている」とアリソンは指摘する。
スケーラビリティはボルトオンではなく、デザインインでなければならない
アリソンのインタビューから明確に得られたことのひとつは、スケーラビリティを後回しにすることはできないということだ。
アーリーステージの開発者、特に自家療法の分野の開発者は、比較的少量で膨大な複雑さに取り組んでいる。しかし、これらの治療法が後期臨床試験や商業化に移行するにつれ、その複雑さは指数関数的に増大する。規模を拡大する計画がなければ、企業は上市が滞り、患者を逃すリスクがある。
「単にロジスティクスを管理するだけでなく、患者の診療予約と同期させ、アフェレーシスと製造の調整を行い、再灌流に間に合うように治療薬を戻す必要があるのです」とアリソンは指摘した。「その連鎖のすべてのリンクが本当に緊密に調整されていなければならないのです」。
そしてその調整は、地理的、規制的、技術的な境界を越えて行われなければならない。
戦略的サプライチェーンパートナーの役割
エンド・ツー・エンドの統合の必要性は、かつてないほど明確になっている。開発者が必要としているのは、単純なロジスティクス・サポート以上に、規制ガイダンス、GMPバイオ保管、有資格者（QP）リリース機能、継続的状態モニタリング、凍結保存サービスなどである。 そこでクライオポート・システムズの出番だ。
「私たちはもはや、単に材料を運ぶだけの存在ではありません。治療のライフサイクルにおいて、統合されたパートナーでなければなりません。「サプライチェーンは、最終的に治療法の約束を守るための戦略的な成功の原動力となるのです。
Cryoport Systemsの役割は反応的である以上に、協力的で先見的である。パリのような戦略的ハブでの施設建設からIntegriCell™のような凍結保存標準化プラットフォームまで、Cryoport Systemsはバイオテクノロジー企業が自信を持ってスケールアップできるようなインフラとパートナーシップに投資しています。
「細胞治療と遺伝子治療の最終的な成功は、ただひとつのものさしで測られます。「それが目標です。それがこの業界が目指す北極星なのです」。
この目標を達成するためには、最先端の科学だけでなく、規模を拡大するために構築されたシステム、緊急性と柔軟性をもって行動する用意のあるパートナー、そして後ではなく今すぐ患者中心のサプライチェーンを構築することへのコミットメントが必要となる。
「連鎖のすべてのリンクが、患者の転帰を可能にするのです」とアリソンは強調した。「それを認識することで、より良いシステム、回復力のあるシステム、俊敏なネットワーク、そして患者中心の戦略を設計することができます。今日の需要を満たすだけでなく、将来に向けて拡張していくのです」。
