何が治療から患者への旅を遅らせているのか？ATMPの運用上のハードルの内幕

より多くの先進治療薬（ATMP）が臨床試験から商業販売に移行する中、業界は重要な変曲点を迎えている。科学は進歩し、承認は加速しているが、患者は依然としてアクセスへの大きな障壁に直面している。

彼女の中で バイオテクノロジーを超えて Labiotechとのポッドキャストインタビューに応じたCryoport SystemsのEMEA事業開発担当副社長アリソン・プリチャード氏は、イノベーションと患者の利益の間に立ちはだかる業務上の現実について概説した。これらの課題は、製造能力、コールドチェーンインフラ、サイトコーディネーション、地域の複雑性に及んでいる。

「アリソンは、「私たちは、米国とヨーロッパ全体で、対象となる患者の20％程度にしかリーチしていません。「そして、その数は他の市場ではもっと少ないこともわかっています」。

何が市場を妨げているのか？問題は科学ではなく、システムだ。

増大するインフラへの負担

承認された治療法の数が増えれば増えるほど、それを支えるエコシステムへのプレッシャーも大きくなる。

「世界的に承認ペースが速くなっています」とアリソンは説明する。「しかし、それには負担が伴います。アフェレーシスの枠、製造の可用性、原材料へのアクセス、そして人材でさえもです」。

これは下流のあらゆる機能に影響する。開発者はクリニックに提供できる治療法を準備しているかもしれないが、スケジューリング、生産、ロジスティクスのボトルネックにより、デリバリーが遅れたり、治療を受けられる患者数が制限されたりすることがよくある。

「年間数千回分の投与量を製造しているにもかかわらず、アクセスの格差は依然として大きい」と彼女は指摘する。

スケーラブルなオペレーションを迅速に構築する必要性は、物理的・組織的インフラストラクチャーの可用性を上回っている。多くの場合、最も革新的で有望な治療法であっても、供給システムがまだ追いついていないため、需要を満たすことができない。

最初の1キロから最後の1キロまで複雑なロジスティクス

特に自家療法では、タイミングがすべてである。受け取り漏れや通関の遅れは、患者固有の投与量を使えなくする可能性がある。

「単にロジスティクスを管理するだけでなく、患者の診療予約を同期させ、アフェレシス採取を調整し、製造拠点への出荷を確実にし、最終製品を再灌流に間に合うように返送するのです」とアリソンは言う。「その連鎖のすべてのリンクが緊密に調整されていなければなりません」。

流通が国際的な国境を越える場合、その調整はさらに難しくなる。地域の規制、港の通関プロトコル、文書化に関するさまざまな期待事項が、すべて複雑さを増している。また、2～8℃、-80℃、極低温レベルなど、輸送の全期間を通じて特定の温度条件を維持する必要もある。

「適切な専門知識、システム、パートナーがいない限り、製品の完全性には非常に大きなリスクがある」と彼女は警告する。「そしてそれは、間違っても許されることではないのです」。

温度管理の枠を超える

クライオポート・システムズは、業界をリードする温度制御輸送システムで知られてきたが、アリソンは、今日のサプライチェーンの卓越性は、低温輸送以上のものであると強調した。

「もう温度を維持するだけではありません。「チェーン・オブ・^{コンプライアンス}®のことです。すべての動きをリアルタイムで追跡することです。すべてのステップで不測の事態に備えることです」。

そのため、Cryoport Systemsの統合状態監視システムは、温度だけでなく、方向、地理的位置、衝撃、湿度などの指標も追跡します。ほぼリアルタイムのアラートと過去の監査証跡により、出荷システムは問題が重大になる前に予防し、コンプライアンスに必要な証拠を提供するように設計されています。

コンティンジェンシープランニングがミッションクリティカルになるとき

混乱は避けられないものですが、企業がどのように対応するかで大きな違いが生まれます。アリソンは、ある治療薬開発企業が、バイオストレイジープロバイダーからの突然のサイト閉鎖に直面し、進行中の臨床試験で重要な製品の完全性と可用性を脅かされた例を紹介した。クライオポート・システムズのチームとプロセスは、すでにロジスティクスのサプライチェーン戦略に組み込まれていたため、迅速に対応することができました。

「私たちは、臨床スケジュールやすでに試験に登録されている患者に影響を与えることなく、迅速な緊急時対応計画を実行しました」と彼女は語った。

教訓は？レジリエンスは後付けできるものではない。適切なパートナー、綿密に計画されたSOP、有意義なコミュニケーション・プロトコルを用いて、最初から設計する必要がある。

「どんなに綿密に計画されたサプライチェーンでも、混乱には弱いものです」とアリソンは指摘する。「しかし、予期せぬことが起こったときに効果的に対応できるよう、俊敏なチームを作ることはできる。

次のプランニング

規模拡大の準備を進めているセラピーの開発者にとって、今日のオペレーションやサプライチェーンの課題は、一時的な成長痛として扱うべきものではない。それらは構造的なものであり、長期的な解決策が求められる。

「私たちがクライオポート・システムズで行っていることは、私たちが行うすべてのことをスケールアップすることです」とアリソンは強調した。”それは、インフラの拡張、システムの将来性、顧客が直面している課題を理解するために業界に深く入り込むことを含みます。”

この施設は、ロジスティクス、GMP保管、二次包装、適格者（QP）リリースのためのヨーロッパの中心的なハブとして機能し、摩擦を取り除き、EMEA全域でより信頼性の高いラスト・マイル・デリバリーを実現するように設計されている。

ATMPのデリバリーにおける真のボトルネックは、科学的な準備ではなく、運用の準備にある。そしてそれらは、深く統合されたパートナーシップと、各治療の旅路とともに進化するシステムによってのみ解決できる。

「私たちはただ箱を運んでいるのではありません。「私たちはセラピーの約束を守っているのです。