CGT業界の次は？リーダーシップチームからの中間チェックイン

2025年も半ばを過ぎ、細胞・遺伝子治療（CGT）は岐路に立たされている。技術革新は進み続けているが、商業化をサポートするために必要なインフラは依然として逼迫している。業界の現状と今後の展望を見極めるため、クライオポート・システムズは、製品開発、商業戦略からオペレーション、顧客エンゲージメントに至るまで、各機能の社内リーダーから率直な洞察を集めました。

彼らの見解を総合すると、CGTの状況は戦略的、経営的、さらには地理的にも変化していることがわかる。特に資金調達、複雑化する規制環境、急速に変化する地政学的逆風など、課題は山積しているが、迅速に適応し、賢く提携し、実行を優先する企業にはチャンスがあふれている。

首脳陣のコメントを紹介しよう。

CGTの現状：執行にとって重要な年

マクロ経済的な圧力にもかかわらず、CGTスポンサーの多くは、進歩に焦点を当てている。「Cryoport Systemsの最高経営責任者（CEO）であるMark Sawicki氏は言う。「エコシステムが追いつこうと奔走する一方で、画期的な治療が前進しているのです」。

トーマス・ハインゼン副社長（企業開発・投資家対応担当）は、これまでのところ、さまざまな出来事があったことを指摘している。「商業的治療を行っている私たちの顧客の中には、収益が順調に伸びているところもあれば、なかなか軌道に乗らないところもあります。

フィル・ウィルソン最高執行責任者（COO）は、多くの人が期待していたよりもゆっくりとではあるが、勢いが戻りつつあることに同意している。「パイプラインはまだ有望だが、進展は遅い。「承認は回復しつつあるが、FDAの最近の変更の影響で、多くの企業は様子見をしている。

欧州・中東・アフリカ地域（EMEA）事業開発担当副社長のアリソン・プリチャード（Alison Pritchard）氏は、グローバルな視点からこう語る。「リスク管理、インフラの成熟度、商業的スケーラビリティへのシフトが進んでいます。「もはや科学的な実現可能性だけではありません。市場全体における再現性と、ロジスティクス、品質システム、薬事規制の経路が、いかにグローバルな展開をサポートできるかということです」。

また、製品開発担当シニア・ディレクターのコア・トランによれば、米国の政治情勢はさらなる不確実性をもたらしている。「治療法が臨床段階にとどまる期間が長くなる可能性は、商業化への進展を妨げる可能性がある。そのため、CGT領域の全体的な軌道が遅れる可能性があります」と彼は指摘する。

資金調達のプレッシャーがイノベーションとパートナー戦略を再構築する

2025年を決定づける要因として、リーダーたちは軒並み、厳しい資金調達環境を挙げた。「資本の制約により、アーリーステージの企業は実行に集中せざるを得なくなっています。「イノベーションは減速していないが、価値への明確な道筋のないリスクに対する意欲ははるかに低下している。

チーフ・コマーシャル・オフィサーのアルナ・モーも同意見だ。「社内のチームには、より少ないコストでより多くのことをこなさなければならないというプレッシャーが高まっています。「これには、価格だけでなく、社内の負担をどれだけ軽減できるかという点で、あらゆるベンダーを評価することが含まれます」。

つまり、パートナーの状況は進化しているのだ。「トランザクション的なベンダーとの関係から、より戦略的な協力関係へのシフトが見られます。「クライアントは、複雑さを軽減し、規制上の信頼を得て、運用のオーバーヘッドをすべて背負うことなく規模を拡大できるようなパートナーシップに傾倒しています」。

バイオサービス社グローバルアカウント担当副社長のマシュー・フラゼッタ氏も同意見だ。”クライアントは全てのコストを押し付けることを求められています。「私たちのシングルベンダーの価値提案は、総合的に提示すれば、非常に好評です。しかし、より多くの意思決定者の前に出て、すべてがどのようにつながっているかを示す必要があります」。

「私たちは、このシフトを目の当たりにしています」とフラゼッタは説明する。「顧客は、私たちとの取引範囲を、単独の極低温物流から、凍結保存、生物学的保管、包装、ラベリング、規制サービスなどの統合サービスへとますます拡大しており、単一ベンダーのサプライチェーン管理モデルへの合理化を図りながら、プロトコールの承認を迅速化し、最初の患者までの時間を短縮することを可能にしています」。

商業モデルと顧客の期待は成熟しつつある

市場が再調整されるにつれ、期待も変化している。ウィルソンによれば、「より広範で包括的なサービス提供を求める既存顧客から、別の機会が生まれている。企業は、プロバイダーを統合し、業務を合理化したいと考えています」。

サヴィッキ氏も同じことを指摘し、「アウトソーシングシフトの全体的なペースは、予想よりも速かった。スポンサーは、”商品としてのベンダー “という考え方から脱却し、ロジスティクス、バイオストレージ、凍結保存のような機能においても、真のパートナーシップモデルを受け入れつつあります」。

その進化は、バイオファーマの顧客がクライオポート・システムズとどのように関わっているかを見れば明らかだ、とモルは指摘する。「顧客は以前はロジスティクスのために私たちを訪れていました。今では、規制に関するコンサルティング、輸送レーンの資格、温度帯の柔軟性、リスクマッピングなどを求めてきます。また、輸出入記録サービスや、臨床材料をサポートする短期バイオ保管の支援も求めています。彼らは、臨床から商業規模までサポートできるプロバイダーを本当に求めているのです」。

初期段階のバイオテクノロジーと後期段階や商業段階のプログラムでは、ニーズが大きく異なるとプリチャード氏は強調する。「新興のスポンサーは柔軟なモジュール式ソリューションと薬事申請のサポートを必要とするかもしれませんが、商業段階の企業は規模、グローバルな冗長性、コストの最適化を優先します。「クライオポート・システムズは、的を絞ったコンサルティングやアドバイザリーサービス、プログラムの進捗に合わせて拡張可能なインフラ、各段階で必要なものを正確に提供するバンドルサービスなどを通じて、その両方を満たすサービスを提供しています。

オペレーションの統合が新たな課題

サプライチェーン・サービス業界全体において、リーダーたちの意見は一致している。

「断片化は依然として、回避可能な多くの問題の根本原因です」とサヴィッキは言う。「サプライチェーンが複雑であればあるほど、その脆弱性は増す。だからこそ、単一ベンダーの統合が非常に重要なのです」。

ウィルソンは、「価値の高い医薬品スペースを保管に使うことは、もはや経済的な意味を成しません。アウトソーシングのトレンドは今後も続くでしょうし、価格圧力や業務効率の追求も続くでしょう。

バイオサービスのレンズを通して、フラゼッタは分裂を見ている：「初期の段階では、社内でより多くのことができる顧客もいます。しかし、後期段階や商業段階に進むにつれて、アウトソーシングが戦略的優位性を持つようになります。重要なのは、臨床プログラムが進むにつれて迅速に対応できるよう、早い段階で基礎を固めておくことです」。

プリチャードは、クライオポート・システムズがその移行において果たす戦略的役割を指摘し、次のように語っている。「私たちのインフラは規模に合わせて構築されていますが、クライアントが私たちを最も必要とするところに差し込めるよう、機敏に対応しています。凍結保存の標準化であれ、カスタムキットの構築であれ、それぞれの段階で測定可能な価値を提供することです”

グローバルな力が戦略とリスクを再構築する

関税、規制の変更、地政学的な変化など、すべてが業務に影響を及ぼしている。「地政学的な不確実性は、サプライチェーンの継続性と規制の整合性を圧迫しています。「私たちの顧客にとって、ネットワーク設計によるリスク回避は、重要な資材の製造・保管・流通先を含むグローバル・サプライチェーンの構造を見直し、地域間のエクスポージャーを減らし、コンプライアンスを維持することを意味します。これは今年後半の戦略的優先事項となるでしょう」。

ウィルソンも同様の見方をしており、「米国と世界の関税の状況は、バイオ医薬品業界全体にとって破壊的である。私は、第3四半期と第4四半期には安定化が見られると思います。

「米英間の関税が比較的低いため、より多くのトライアルがこの地域にシフトする可能性があります」とフラゼッタは付け加える。「まだ完全な効果は出ていませんが、この地域での販売量は増加すると予想しています」。

先進治療薬（ATMP）に対するアプローチを見直す規制当局も出てきており、開発企業が新たな地域で臨床開発を開始したり拡大したりするための新たな道筋が生まれる可能性がある。今年後半に入り、最も成功するのは、このような変化を、より機敏なオペレーションを構築する機会として捉える組織だと思います。”

テクノロジー、データ、そしてAIの可能性

どのリーダーも、より良いデータ統合が不可欠であることに同意している。「AIを無視することはできない」とハインゼンは指摘する。

「測定できないものを最適化することはできません。「そして、アクセスできないものは測定できません。ですから私たちは、患者による出発材料の収集から治療薬の投与まで、サプライチェーン全体のデータを一元化するプラットフォームに投資しているのです」。

私が考える最大の課題は、CGTのデータ環境がAIを完全に活用するにはまだ断片的すぎることです。ツールやプラットフォームには事欠きませんが、欠けているのはサプライチェーン全体の統合です。各工程で材料の移動と状態を追跡し、トレースし、継続的に監視する必要があるため、システムがバラバラで、さらに複雑になっているのです。私たちはこれらの点を結びつける必要がある。

フラゼッタは「クライアントはイノベーションに飢えている。成功率を示すダッシュボード、ペイロードモデル、AIを活用したロジスティクス設計を求めている。そして、手作業をなくすシステム統合を望んでいるのです」。

しかし、技術革新はコンプライアンスとのバランスをとる必要がある、とプリチャードは指摘する。「ツールの構築と検証、そしてその使用に関する規制の道筋を確立するためには、業界全体の協力と連携が必要です」。

成功するリーダーは、コンプライアンスを制約ではなく、戦略的な能力として扱うだろう。AIツールは、単独ではなく、規制に関する洞察とともに構築されなければならない。

先手を打つための内部適応

クライオポート・システムズでは、今年の優先課題は、より多くの統合、より早い関与、より明確な顧客価値に対する市場の要求を反映している。

「サービス統合を深め、インフラと初期段階のコンサルティングに戦略的な投資を行ってきました」とサヴィッキは言う。「実行は、最初の出荷のずっと前から始まっています」。

モルによれば、社内の協力体制は非常に重要だったという。「商業チーム、オペレーションチーム、クライアント・サクセス・チームが、統一された目標のもとに団結するよう努力してきました。「私たちは、クライアントに私たちを、各部門の集合体ではなく、目標を共有する1つのチームとして体験してもらいたいのです」。

トランは、顧客との距離の近さの重要性を強調する。「製品チームが顧客先に出向くことで、現実の課題をより深く理解できるようになりました。その洞察が、私たちのイノベーション・ロードマップを形成しているのです”

プリチャード氏は、クライオポート・システムズ社が今年実施した社内改革の多くが、顧客や現場からの直接のフィードバックに基づいていることに同意する。「例えば、”私たちは最近、大量シッパーをアップグレードし、現場でのオペレーションをより良くサポートするために新しいCryoport^Express®HV3 Cryogenic Shipping Systemを設計しました。新しいシッパーは、ペイロードの保護を強化し、臨床スタッフの取り扱いを容易にし、現場レベルのワークフローに沿ったデザインで、パフォーマンスを最大化しながら、より使いやすくなっています。

何が勝者を決めるのか？

2025年後半を迎えるにあたり、クライオポート・システムズのリーダーたちは、成功する者と遅れをとる者を分けるものは何かについて明確にしている：

統合： 「今、一貫性のあるエンド・ツー・エンドのサプライ・チェーン・システムに投資する企業は、断片的なモデルで規模を拡大することによる成長痛を避けることができます」とサヴィッキ氏は言う。
実行：「複雑化は加速している。実行が戦略的差別化要因に急速になる」とモル氏は強調する。
データの完全性： 「試験デザインと正確なデータはこれまで以上に重要です」とハインゼンは指摘する。「データをサポートし、統合するパートナーシップは、現在重要であり、AIが参入するにつれてさらに重要になるだろう。
信頼と透明性： 「最高のパートナーシップは、可視化と計画の共有の上に築かれる」とウィルソンは言う。「パートナーを早い段階から戦略に参加させるのです」。
目的を持ったイノベーション “イノベーションとは、光り輝くツールのことではありません。”とプリチャードは言う。”凍結保存の標準化やスケーラブルなバイオサービスのように、重要な問題を解決することです”。

強いプログラムと回復力のある企業が生き残る。それ以外は再評価が必要だ。

最終的な感想

2025年の半ばを迎え、CGT業界は変曲点を迎えている。革新は目覚ましいペースで続いているが、発見から提供までの道のりは、より複雑になっている。初期の熱狂の時代は、卓越した実行力と現実世界のスケーラビリティを要求する段階へと進化している。CGT開発者にとっては、パイプラインを管理するだけでなく、研究室内だけでなく、市場や患者の生活の中で治療が成功するかどうかを決定するインフラ、パートナーシップ、意思決定の枠組みを構築することが非常に現実的に必要であることを意味する。

クライオポート・システムズ社全体で共有された見解から、成功する企業は、断片化されたベンダーネットワークの統合、弾力性のあるサプライチェーンインフラへの投資、ポイントソリューション以上のものを提供するパートナーシップの採用など、現状に挑戦する意思のある企業であることは明らかだ。プリチャードが言うように、「最高の戦略的価値は、複雑さが増すにつれて深まる関係から生まれる」。そして、モーが強調するように、”クライアントの進化するニーズに柔軟に適応し続ける能力は、もはや差別化要因ではなく、必要不可欠である”。

クライオポート・システムズでは、未来は今日それを築く人々のものであると信じています。洞察力をもってリードし、一貫性をもって提供することで、私たちは、お客様が前途の課題を乗り切るだけでなく、その課題を進歩のための触媒に変えるお手伝いをします。2025年後半は、軌道修正し、レベルアップし、リードするチャンスです。

状況が変化し続ける中、バイオファーマのリーダーには、早期に取り組み、前提を覆し、エンドツーエンドのサプライチェーン戦略を総合的に考えることをお勧めします。クライオポート・システムズは、あらゆる段階でサポートする準備ができています。

マーク・サウィッキ、アルナ・モル、フィル・ウィルソン、トーマス・ハインゼン、マシュー・フラゼッタ、アリソン・プリチャード、コア・トランの各氏には、貴重な時間と見識を共有していただき、心より感謝申し上げる。