欧洲、中东和非洲地区 ATMP 监管的下一步行动
对于进军欧洲的先进疗法开发商来说，监管审批仅仅是个开始。即使获得了欧洲药品管理局（EMA）的授权，公司也常常会发现自己陷入了各国规则、定价障碍、甚至准入延迟等错综复杂的困境。
她最近在 Beyond Biotech播客中，Cryoport Systems 欧洲、中东和非洲地区业务开发副总裁 Alison Pritchard 揭开了将先进疗法带给该地区患者的真正原因。
“艾莉森解释说：”虽然EMA对ATMP进行集中审批，但每个欧洲成员国仍会在定价、报销、当地实施和通关等方面采取自己的措施。”即使获得了欧洲药品管理局的批准，企业仍需通过复杂的逐国市场准入流程。
而对于自体细胞疗法等需要紧密同步、对温度敏感的物流的疗法来说，这些不一致不仅仅是不方便。它们可能直接威胁到产品的完整性和时限，并最终影响患者的治疗。
四分五裂
艾莉森介绍了最近的一个案例，突出说明了这一挑战。Cryoport Systems 的一个客户已获得美国、英国和瑞士的销售许可。但当产品上市时，由于监管分散，该公司不得不在每个国家重复流程。
“她说：”他们同时管理着不同的官僚机构，这最终意味着需要更长的时间才能将疗法送到医疗服务提供者和患者手中。
在欧盟以外地区，复杂性更加突出。英国、瑞士和中东国家都有自己的监管框架、海关要求和特定的港口清关流程。结果是什么？没有一种单一的供应链模式能够覆盖整个地区。开发商必须调整量身定制的、针对具体国家的战略，并及早进行规划。
延误的隐患
Cryoport 系统公司亲眼目睹了监管分散不仅会造成延误，还可能导致公司完全放弃某些市场。
“艾莉森说：”我们甚至看到一些疗法因为无法克服分销障碍而从某些地区撤出。
对于规模较小或资源有限的开发商来说，失去市场准入的风险尤其高。随着快速达到商业里程碑的压力越来越大，许多开发商不得不优先考虑监管途径更简化、可预测性更强的地区，通常会选择美国而不是欧洲。
然而，尽管情况复杂，欧洲仍然是世界上科学最发达、创新最丰富的地区之一。我们面临的挑战是如何将创新与基础设施和政策相结合，使其能够惠及患者。
迈向更加和谐的未来
尽管今天的现实是支离破碎的，但仍有令人鼓舞的进展迹象。艾莉森提到了再生医学联盟（ARM）发布的《欧盟政策蓝图》，该蓝图概述了在欧洲建立更加统一的监管环境的愿景。该蓝图既承认了该地区学术和科学基础的优势，也承认了有可能破坏这些优势的效率低下问题。
“该地区潜力巨大。我们拥有强大的科研能力和健全的学术网络，”艾莉森指出。”但同时也存在结构性效率低下、监管方法分散、各成员国之间缺乏协调等问题。
ARM 报告呼吁泛欧围绕政策、基础设施和监管框架进行协调，认为这样做将使欧洲成为 ATMP 领域的全球领导者。Cryoport Systems 作为主要监管和行业工作组的成员，正在积极推动这些努力。
“艾莉森说：”我们正在密切跟踪并参与协调工作。”艾莉森说：”最终，我认为这将在未来几年内真正实现简化，但现在还没有做到这一点。
围绕差距进行设计
在实现统一之前，疗法开发商必须制定供应链战略，以预测和适应这些司法差异。这可能包括根据特定国家的监管要求规划选择入境口岸，或确保为当地合格人员（QP）产品放行预留时间。疗法开发商需要确保海关文件符合当地预期，并应准备好同时管理多种报销和许可途径。
“这一切都增加了复杂性。增加了成本。如果在规划阶段没有及早考虑到这一点，还会增加潜在的风险，”艾莉森说。
因此，Cryoport Systems 与开发商携手设计分销战略，从临床前、临床试验到商业化的每个阶段，既考虑到 EMA 级别的批准，又考虑到本地化的实施。
伙伴关系是前进之路
艾莉森向开发商传达的信息很明确。法规不一定是拦路虎，只要有计划、有人员、有合作伙伴就可以了。
“她指出：”供应链规划不仅仅是把产品从甲地运到乙地。”她指出：”这关系到保障治疗质量、确保合规性、管理风险，更重要的是为扩大规模奠定基础。
Cryoport Systems 拥有不断扩大的全球网络、本地化基础设施（包括将于 2025 年底在巴黎投入使用的新设施）和深厚的监管专业知识，能够帮助生物技术公司在复杂的环境中找到发展方向，同时将注意力集中在这些疗法应该惠及的患者身上。
