实现成果通过提高患者 无障碍

细胞与基因治疗（CGT）已成为现代医学中最具变革性的领域之一，它塑造了医疗保健的未来，改变了新一代治疗方法的面貌。多年来，它有很多名字。无论你称之为细胞和基因疗法、再生医学、先进疗法还是个性化医学，它们的承诺都是一样的：曾经遥不可及的愿景如今已成为实实在在的现实。这些疗法为曾经被认为是不治之症的患者带来了新的希望。然而，尽管科学在不断进步，但在确保最需要这些疗法的患者能够获得这些疗法方面，仍然存在严峻的挑战。

Cryoport Systems 首席商务官 Aruna Mor 在伦敦举行的先进疗法大会上发表了主题演讲，重点阐述了这一挑战。 她谈到 对 先进疗法领域的患者使用情况。阿鲁纳在 CGT 领域拥有 20 多年的经验，她的见解为我们提供了一个宝贵的视角，让我们了解在普及治疗方面取得的进展和仍然存在的障碍。她的发言提醒人们注意，必须以更加公平的方式向每一位能够受益的患者提供这些改变生命的疗法。

两个现实的故事

细胞和基因疗法是医学科学最激动人心的前沿领域之一。从癌症治疗到遗传疾病，这些疗法有望改变患者的生活，这是毋庸置疑的。然而，正如阿鲁纳指出的那样，这些疗法所蕴含的潜力与目前患者获得治疗的现实之间存在差距。

“她说：”我们拥有可以改变病人生命轨迹的疗法。”但是，如果许多人仍然无法获得这些疗法，那么它们又有什么价值呢？

这个问题是她演讲的核心内容，引发了人们对一个严峻现实的反思。虽然这些突破性的治疗方法在实验室中进展迅速，但它们往往被禁锢在阻碍患者广泛使用的壁垒之后。许多患者，尤其是那些医疗服务不足地区或有复杂医疗需求的患者，在试图获得这些疗法时仍然面临着巨大的挑战。

无障碍危机：为什么这很重要

要使细胞和基因疗法真正发挥其潜力，患者必须能够获得这些疗法。不仅在发达国家，而且在全球范围内。然而，如今，地理障碍、缺乏认知和复杂的供应链往往阻碍了患者从这些挽救生命的疗法中获益。

阿鲁纳强调的一个关键问题是这些疗法本身的复杂性所带来的挑战。每种细胞和基因疗法都是独一无二的，开发、制造、管理和提供这些疗法所涉及的流程也可能大相径庭。生产、管理和分配缺乏标准化，增加了复杂性，难以确保所有需要的人都能获得治疗。

例如，许多细胞和基因疗法都是高度专业化的，运输过程中的物流问题可能会层出不穷。从患者细胞的采集到最终产品的交付，供应链中存在着众多可能导致延误或失误的变量。这些延误不仅仅是不便的问题，对于依赖这些疗法的患者来说，它们可能是生与死的区别。

标准化的重要性

主题演讲中讨论的最紧迫挑战之一是细胞和基因疗法供应链缺乏标准化。与更传统的药品不同，每种疗法通常都需要一套定制的流程，以确保其自始至终都是可行的。因此，这些疗法的供应链非常分散，不同的参与者参与了不同阶段的加工、生产、管理和运输。

缺乏统一性导致效率严重低下。由于质量控制、监管要求和物流瓶颈的不一致，本可挽救患者生命的疗法最终只能束之高阁。随着该行业的不断发展，必须制定简化供应链的标准化做法，确保及时、可靠地提供疗法。

对于患者来说，这意味着是无限期地等待治疗，还是毫不拖延地获得所需的治疗。解决供应链中的变化问题可以大大缩短患者获得这些关键疗法的时间。

全球挑战：帮助得不到服务的人

全球细胞和基因疗法市场预计将以惊人的速度扩大，据估计，到 2028 年，可处理市场的增长率将高达 207%。这一增长为确保全球患者，尤其是中低收入国家患者获得先进医疗服务提供了良机。然而，尽管市场前景乐观，但现实情况是，这些地区的患者仍然常常被落在后面。

阿鲁娜在主旨发言中强调了缩小高收入国家与低收入国家之间差距的重要性。”她说：”我们很容易被大型制药公司将疗法带入富裕市场的成功故事所吸引。”但我们不能忘记，全球仍有数百万患者在等待获得治疗”。

应对这一挑战的方法之一是改善服务不足地区的基础设施，确保有设施能够安全地储存和运输疗法。此外，提高医疗服务提供者对这些疗法及其益处的认识，对于克服阻碍患者获得应有治疗的信息障碍至关重要。

持续投资和商业化：通向广泛应用之路

推动患者获得 CGT 不仅需要科学突破，还需要可持续的投资和商业化。正如阿鲁娜在主题演讲中强调的那样，”如果没有明确的规模化途径，这些疗法对大多数患者来说仍将遥不可及”。我们面临的挑战不仅仅是开发治疗方法，还要确保在全球范围内高效、经济地提供这些治疗方法。

为了吸引持续投资，CGT 公司必须证明自己有能力超越临床成功，进入现实世界的医疗保健系统。通过简化生产、监管协调和支付方采纳来实现商业可行性，是使这些疗法大规模普及的关键。

“投资者和医疗系统需要有信心，相信 CGT 不仅具有创新性，而且具有可持续性，”Aruna 指出。没有这种信心，进展就会停滞不前。通过将商业化与创新并重，CGT 行业可以从承诺走向实践，确保改变生命的疗法惠及最需要它们的患者。

前进之路：呼吁采取集体行动

为了应对这些挑战，阿鲁纳呼吁行业内的多个利益相关方采取统一的方法。制造商、监管机构、医疗服务提供商和患者在改善无障碍环境方面都发挥着至关重要的作用。但显而易见的是，在前进的道路上需要协调努力，共同致力于减少无障碍通行的障碍。

其中一个关键领域是需要加强对医疗服务提供者的教育和培训。许多医生和临床医师尽管拥有专业知识，但仍不完全熟悉细胞和基因疗法的细微差别。这种知识差距是采用这种疗法的一大障碍，因为医疗保健专业人员可能不具备驾驭这些复杂疗法的能力。

此外，在开发这些疗法的过程中，需要采取更加以患者为中心的方法。了解患者（尤其是农村或服务不足地区的患者）所面临的独特挑战，对于设计出不仅有效而且易于获得的疗法至关重要。通过将患者体验作为核心重点，该行业可以努力消除经常阻碍患者接受救命治疗的后勤、财务和信息障碍。

未来愿景

阿鲁纳的主题演讲给人的启示很明确：患者的可及性是释放细胞和基因疗法真正潜力的关键。虽然该行业已经取得了巨大进步，但只有解决了可及性障碍，这些疗法才能完全融入全球医疗体系。

随着这些疗法的市场将呈指数级增长，现在是采取行动的时候了。通过规范供应链流程、加强宣传和教育以及关注以患者为中心的护理，整个行业可以确保这些革命性的疗法不再只是对未来的承诺，而是所有患者的现实，无论他们生活在哪里，也无论他们的情况如何。

细胞和基因疗法的普及之路漫长而复杂，但未来大有可为。在阿鲁娜结束讲话时，她明确表示，衡量这一行业成功与否的最终标准是能否惠及每一位等待治疗的患者，将患者可及性从抽象概念变为具体现实。