2025 年的 ATMP 开发：前景、压力和扩大规模的动力
随着先进治疗药物产品（ATMP）行业进入 2025 年的中点，科学发展的势头也不减当年。以 CRISPR 为基础的突破性疗法正在成为头条新闻。患者获得细胞和基因疗法的机会正在向早期采用者市场以外的地区扩展。日趋成熟的全球监管环境正在缓慢但稳步地为商业化创造新机遇。但是，在带来希望的同时，压力也随之而来。
在她 最近与 Beyond Biotech、播客的谈话中的对话中，Cryoport Systems 欧洲、中东和非洲地区业务开发副总裁 Alison Pritchard 坦诚地探讨了该行业目前的状况，以及如何推动下一波治疗创新浪潮。
“艾莉森说：”我认为，到目前为止，2025年确实凸显了细胞和基因疗法的治疗效果和前景。”我们看到比以往任何时候都有更多的患者能够真正获得这些治疗”。
这是一个有意义的转变。但正如艾莉森所讨论的，这种进步并非没有复杂性。从更加紧张的资金环境到持续存在的运营低效，治疗开发人员不得不少花钱多办事，而且要做得更快，减少失误。
对比的一年：科学突破与系统压力
艾莉森指出，基于CRISPR技术的疗法最近取得的进展表明这一领域已经取得了长足的进步。但她很快指出，研发人员面临的压力也在迅速增加。
“她解释说：”我们看到了突破性的里程碑……但我认为，可以公平地说，该行业正处于一个资金更为紧张的环境中。”她解释说：”我们看到了全球监管动态的变化，我们仍然看到了标准化、可扩展性和可及性方面持续存在的一些挑战。
突破与瓶颈的交织正在重塑生物技术公司处理从临床试验设计到商业化上市的每一个治疗开发阶段的方式。对艾莉森来说，2025 年的核心矛盾在于如何平衡创新与基础设施。
“她指出：”这是审批和创新的速度，也是扩大患者就医机会的需要，同时还要建设可持续的基础设施和运营，以支持长期、可扩展地提供这些疗法。
交通差距依然存在
虽然批准治疗的数量在不断增加，但现实情况是，大多数可以从中获益的患者仍然没有得到治疗。
“作为一个行业，我们现在每年生产数以万计的剂量，这很好。但是，我们只覆盖了美国和欧洲约 20% 的合格患者，”艾莉森说。
获取受许多相互关联因素的影响，如商品成本、报销障碍、冷链物流、治疗时间安排，甚至患者与合格临床机构的实际距离。简而言之，科学创新的速度已经超过了大规模交付所需的基础设施。
“临床创新正在加速。但实现创新的基础设施却滞后了，”艾莉森指出。
可扩展性必须设计在内，而不是附加上去
从 Alison 的访谈中，我们可以清楚地看出，可扩展性不能是事后才考虑的问题。
早期开发商，尤其是自体疗法领域的开发商，正在以相对较低的产量应对巨大的复杂性。但随着这些疗法进入后期试验和商业化阶段，其复杂性将呈指数级增长。如果没有扩大规模的计划，公司将面临上市停滞和错过患者的风险。
“艾莉森指出：”你不仅要管理物流，还要与病人的门诊预约同步，协调血液透析、生产，然后及时返回治疗，以便进行再输注。”这个链条上的每个环节都必须紧密协调。
这种协调必须跨越地域、监管和技术界限。
战略供应链合作伙伴的作用
对端到端集成的需求从未如此明确。开发人员需要的不仅仅是简单的物流支持，还包括法规指导、GMP 生物储存、合格人员 (QP) 放行能力、持续状态监测、低温保存服务等。 这就是 Cryoport 系统的作用所在。
“我们不再只是材料的搬运工。你们必须成为疗法生命周期中的综合合作伙伴，”艾莉森说。”供应链成为成功的战略驱动力，以确保我们最终保护疗法的承诺。
Cryoport Systems 所扮演的角色不仅仅是被动反应，更是合作和预测。从巴黎等战略中心的设施建设到 IntegriCell™ 等低温保存标准化平台，Cryoport Systems 正在投资基础设施和合作伙伴关系，使生物技术公司能够自信地扩大规模。
“艾莉森说：”衡量细胞和基因疗法最终成功与否的标准只有一个：有多少患者从中受益。”这就是目标。这是整个行业努力的方向。
要实现这一目标，不仅需要尖端的科学，还需要建立规模化的系统，合作伙伴要准备好采取紧急而灵活的行动，并承诺现在就建立以患者为中心的供应链，而不是以后。
“艾莉森强调说：”链条上的每一个环节都能为患者带来疗效。”当我们认识到这一点时，我们就能设计出更好的系统、有弹性的系统、灵活的网络，以及更加以患者为中心的战略。这不仅是为了满足当前的需求，也是为了适应未来的发展。
