是什么阻碍了 “从治疗到患者 “的旅程？揭秘ATMP的运作障碍

随着越来越多的先进治疗药物产品（ATMP）从临床试验进入商业上市阶段，整个行业已经到了一个关键的拐点。科学在进步，审批在加快，但患者在获得药物方面仍然面临着巨大的障碍。

在她的 超越生物技术 Cryoport Systems 欧洲、中东和非洲地区业务开发副总裁 Alison Pritchard 在接受 Labiotech 的播客采访时概述了创新与患者获益之间的运营现实。这些挑战涉及生产能力、冷链基础设施、现场协调和地区复杂性。

“我们只覆盖了美国和欧洲约 20% 的合格患者，”艾莉森分享道。”我们知道这个数字在其他市场甚至更小。

是什么阻碍了市场的发展？问题不在于科学，而在于制度。

基础设施的压力与日俱增

随着获批疗法数量的增加，支持生态系统所承受的压力也在增加。

“艾莉森解释说：”我们看到全球审批速度加快。”但随之而来的是压力。在无瓣膜腔隙、生产可用性、原材料获取甚至人才方面都是如此。

这影响到每一个下游功能。开发人员可能已经准备好了可用于临床的疗法，但排期、生产或物流方面的瓶颈往往会延迟交付或限制可接受治疗的患者人数。

“她指出：”尽管每年生产成千上万的剂量，但在获取方面仍然存在巨大差距。

快速建立可扩展业务的需求已经超过了物质和组织基础设施的可用性。在许多情况下，即使是最具创新性和前景的疗法也无法满足需求，因为交付系统仍在跟进。

从第一公里到最后一公里的后勤复杂性

尤其是自体疗法，时间就是一切。取货不及时或通关延误都可能导致病人特定剂量的药物无法使用。

“艾莉森说：”你不仅要管理物流，还要同步安排病人的门诊预约、协调血液回输的收集、确保运送到生产基地，然后及时将最终产品送回进行再输注。”这个链条上的每个环节都必须紧密协调。

当配送跨越国际边界时，这种协调就变得更加困难。地区法规、港口清关协议以及对文件的不同期望都增加了复杂性。在整个运输过程中保持特定温度条件的需求也是如此，无论是 2-8°C、-80°C 还是低温水平。

“她警告说：”除非你拥有合适的专业知识、系统和合作伙伴，否则产品的完整性将面临非常真实的风险。她警告说，”这是你不能承受的错误”。

超越温度控制

Cryoport Systems 长期以来一直以其业界领先的温控运输系统而闻名，但 Alison 强调，当今卓越的供应链所涉及的远不止冷藏运输。

“她说：”这已经不仅仅是保持温度的问题了。她说，”这关系到 Chain of Compliance®（^合规链®）。就是要实时跟踪每一个动作。每一步都要有应急计划”。

因此，Cryoport Systems 的综合状态监控系统不仅跟踪温度，还跟踪方向、地理位置、冲击和湿度等指标。通过近乎实时的警报和历史审计跟踪，运输系统旨在防患于未然，并提供合规所需的证据。

当应急规划成为关键任务时

中断是不可避免的，但公司如何应对却大不相同。艾莉森分享了一个治疗开发商的例子，他们的生物存储供应商突然关闭了场地，这威胁到了正在进行的临床试验的关键产品的完整性和可用性。Cryoport Systems 的团队和流程已经融入其物流供应链战略，因此他们能够迅速采取行动。

“她说：”我们执行了一项快速应急计划，对临床时间表或已加入试验的患者没有任何影响。

教训是什么？复原力不是改装出来的。它必须从一开始就与合适的合作伙伴、精心策划的 SOP 和有意义的沟通协议一起设计。

“艾莉森指出：”即使是计划最缜密的供应链，也很容易受到干扰。”但你可以建立一支足够灵活的团队，以便在意外发生时做出有效反应。

规划下一步

对于准备扩大规模的治疗开发商来说，今天的运营和供应链挑战不应被视为暂时的成长烦恼。它们是结构性的，需要长期的解决方案。

“艾莉森强调说：”我们在 Cryoport Systems 所做的一切都是为了扩大规模。”这包括基础设施扩建、使我们的系统面向未来、深入行业了解客户面临的挑战”。

Cryoport Systems 位于巴黎的新设施就是一个例子，它将成为欧洲中部的物流、GMP 储存、二次包装和合格人员 (QP) 放行中心，旨在消除摩擦，为整个欧洲、中东和非洲地区创造更可靠的最后一英里交付。

ATMP 交付的真正瓶颈不在于科学准备，而在于运营准备。只有通过深入、综合的合作关系以及与每种疗法的发展历程相适应的系统，才能解决这些问题。

“艾莉森指出：”我们不仅仅是在搬箱子。”我们在保护治疗的承诺，每一步都是如此”。