EMEAにおけるATMP規制の次なる課題

欧州に進出する先進治療開発企業にとって、薬事承認は始まりに過ぎない。欧州医薬品庁（EMA）の承認を取得しても、各国の規則や価格設定のハードル、さらにはアクセス遅延など、パッチワークのような状況に陥ることが多い。

最近出演した ビヨンド・バイオテックLabiotechのポッドキャストで、欧州・中東・アフリカ地域のクライオポート・システムズ事業開発担当副社長のアリソン・プリチャードが、先進的な治療法を地域の患者に提供するために何が本当に必要なのかについて語った。

「EMAがATMPの集中的な承認を行う一方で、欧州の各加盟国は、価格設定、償還、現地での実施、通関などの面で独自の措置を実施しています」とアリソンは説明する。「たとえEMAの承認が手元にあったとしても、企業は国ごとに複雑な市場参入プロセスを経なければなりません」。

そして、自己細胞療法のように、厳密に同期化され、温度に敏感なロジスティクスを必要とする治療法にとって、こうした不整合は単に不便なだけではない。製品の完全性やスケジュール、ひいては患者へのアクセスを直接脅かすことになりかねない。

あらゆる場面での断片化

アリソンはこの課題を浮き彫りにする最近の事例を紹介した。あるクライオポート・システムズの顧客は、米国、英国、スイスで販売承認を得ていた。しかし、いざ発売となると、規制の分断により、その企業はそれぞれの国でプロセスを重複させざるを得ませんでした。

「異なる官僚機構をすべて並行して管理していたため、最終的に医療従事者や患者の手に治療薬が渡るまでの期間が長くなってしまったのです」と彼女は言う。

EU域外では、さらに複雑さが増す。英国、スイス、中東のような国々はすべて、独自の規制枠組み、税関要件、港湾特有の通関プロセスを持ち込んでいる。その結果単一のサプライチェーンモデルでこの地域をカバーすることはできない。開発者は、その国特有の戦略を適応させ、早期に計画を立てる必要がある。

遅れがもたらす隠れたリスク

クライオポート・システムズは、規制の分断が単に遅延を引き起こすだけでなく、企業が特定の市場を完全に放棄することにつながることを身をもって体験してきた。

アリソンは、「流通のハードルを越えられなかったために、その地域から撤退した治療薬もあります」と述べた。

市場アクセスを失うリスクは、小規模で資源に制約のある開発者にとって特に高い。商業的マイルストンを早く達成しなければならないというプレッシャーが高まる中、多くの開発者は、より合理的で予測可能な規制経路を持つ地域を優先せざるを得ず、欧州よりも米国を選ぶことが多い。

しかし、その複雑さにもかかわらず、欧州は依然として世界で最も科学的に進歩し、技術革新に恵まれた地域のひとつである。課題は、そのイノベーションを患者に届けるためのインフラや政策と整合させることである。

より調和のとれた未来に向けて

今日の断片的な現実にもかかわらず、前進の有望な兆しがある。アリソンは、再生医療アライアンス（ARM）が発表したE.U.政策青写真に言及した。この青写真は、この地域の学術的・科学的基盤の強さと、それを損なう恐れのある非効率性の両方を認めている。

「この地域には大きな可能性があります。強力な科学力と強固な学術ネットワークがあります」とアリソンは指摘する。「しかし、構造的な非効率性、断片的な規制アプローチ、加盟国間の調整不足もある。

ARMの報告書は、政策、インフラ、規制の枠組みをめぐる汎欧州的な調整を求めており、そうすることで欧州がATMP分野における世界的リーダーとして位置づけられると主張している。クライオポート・システムズは、主要な規制・業界ワーキンググループのメンバーとして、こうした取り組みに積極的に貢献している。

「アリソンは「私たちはハーモナイゼーションをめぐる取り組みを注意深く追跡し、貢献している。「最終的には、今後数年のうちに物事を本当に合理化することになると思いますが、まだそこまでには至っていません」。

ギャップを埋めるデザイン

ハーモナイゼーションが達成されるまでは、治療薬開発者は、このような管轄区域の違いを予測し、それに適応するサプライチェーン戦略を構築しなければならない。これには、その国特有の規制要件に基づいて入国港を選択する計画や、現地でのQP（Qualified Person）製品リリースまでの時間を確保することなどが含まれる。治療薬開発者は、税関の文書が現地の期待に沿うようにする必要があり、また、複数の償還・ライセンス経路を並行して管理できるように準備しておく必要がある。

「すべてが複雑になる。コストもかかる。計画の初期段階で考慮しなければ、潜在的なリスクも増える」とアリソンは言う。

そのため、クライオポート・システムズは開発者と手を携えて、前臨床試験から臨床試験、そして商品化までのあらゆる段階において、EMAレベルの承認と地域ごとの導入の両方を考慮した流通戦略を設計している。

前進への道としてのパートナーシップ

アリソンの開発者へのメッセージは明快だ。規制を障害にする必要はない。そのための計画を立て、そのためのスタッフを配置し、そのためのパートナーを組む限りにおいて。

「サプライチェーンプランニングとは、単に製品をAからBに運ぶことではありません。「それは、治療の質を守り、コンプライアンスを確保し、リスクを管理し、そして決定的に重要なのは、規模を拡大するための基盤を確立することです。

クライオポート・システムズは、拡大するグローバル・ネットワーク、地域に根ざしたインフラ（2025年後半に稼動するパリの新施設を含む）、そして薬事に関する深い専門知識により、バイオテクノロジー企業が複雑な状況を乗り越えて進路を描けるよう支援している。

アリソン・プリチャードとのポッドキャスト・インタビューの全文はこちらで聴くことができる。