改变患者获得 CGT 的途径：与 Aruna Mor 的问答

Cryoport Systems 首席商务官 Aruna Mor 最近 发表了主题演讲 在伦敦举行的先进疗法大会上，她阐明了患者获得治疗的复杂性以及克服这些障碍所需的关键步骤。我们与她坐在一起，深入探讨了她的主题演讲中的一些关键主题，探讨了决定细胞和基因治疗（CGT）未来的科学、物流、供应链、监管和合作的交叉点。Aruna 就行业现状、全球合作的作用以及确保这些挽救生命的疗法惠及最需要者的未来之路发表了自己的见解。

问：阿鲁纳，你在先进疗法大会上的主题演讲主要关注的是细胞和基因疗法（CGT）领域患者就医的挑战。您能否解释一下，尽管我们在科学领域已经取得了令人难以置信的进展，但为什么这个问题仍然是一个如此关键的障碍？

阿鲁娜 虽然 CGT 在科学上取得了革命性的突破，但从实验室到患者的过程仍然充满挑战。这些疗法本身极其复杂，通常需要高度专业化的管理、处理和输送系统。当我们看到这些疗法从研究阶段过渡到商业化阶段时，重点就转移到了如何有效地将这些拯救生命的疗法送到需要它们的患者手中。这涉及到如何驾驭监管环境、建立稳健的供应链以及管理与不同地区患者就医相关的问题。这不仅关系到科学，还关系到确保有合适的系统来支持这些疗法，而这正是真正的瓶颈所在。

问：您在讲话中提到，需要采取 “综合方法 “来克服患者就医难题。这种方法包括哪些内容，整个行业的利益相关者如何才能做出贡献？

阿鲁娜 在我看来，全面的方法意味着着眼于从研发到交付的整个患者旅程。这就是要创建一个无缝的生态系统，在这个系统中，临床试验、物流、供应链、监管要求和医疗保健系统通力合作，确保治疗药物在正确的时间和正确的条件下到达患者手中。在这里，无论是生物制药公司、供应链提供商、监管机构还是医疗保健专业人员之间的合作都是关键。以 Cryoport Systems 为例，我们深知温控物流和供应链管理在安全高效地提供这些疗法方面的关键作用。我们与行业领导者合作，提供基础设施和解决方案，确保无论在什么地方，无论多么复杂，都能以最谨慎和合规的方式处理治疗。

问：您强调了全球准入的重要性，特别是对于可能因地理、监管或物流障碍而受到限制的疗法。该行业如何在全球范围内应对这些挑战？

阿鲁娜 要在全球范围内扩大 CGT 的使用范围，就必须建立一个超越地区障碍的网络。这就是要确保无论患者身在何处，都能获得这些改变生命的疗法。这意味着要建立可扩展的灵活系统，能够应对不同市场的细微差别，无论是处理当地的监管框架，还是应对偏远地区的供应链挑战。在这一领域，集成解决方案至关重要。例如，我们在英国斯蒂文尼奇（Stevenage）建立了全球供应链枢纽，这是一个战略门户，可以高效、合规、灵活地跨境交付疗法。这就是要创建本地枢纽，将患者与他们所需的资源联系起来，同时确保在整个过程中保持疗法的完整性。

问：您在主题演讲中提到的另一点是 CGT 生产工艺的多样性，这可能会直接影响患者的就医。行业如何才能实现生产的标准化和合理化，从而改善患者的治疗效果？

阿鲁纳:标准化生产流程对于确保 CGT 的可扩展性和可靠性至关重要。起始材料生产或冷冻保存过程中的变异会带来风险，最终影响最终产品的一致性和功效。我们需要的是标准化、可重复的流程，以减少这种可变性，确保供应链更具可预测性。这正是 Cryoport Systems 等公司的优势所在，我们的一些新产品，如 IntegriCell™ 低温保存服务，正在产生重大影响。IntegriCell™ 提供标准化的低温保存流程，可优化细胞存活率并确保多个地点的一致性，这不仅能改善结果，还能简化物流。通过最大限度地减少供应链中的可变性，我们可以为全球患者提供更可靠的治疗途径。

问：您提到了监管机构在引导患者使用 CGT 方面的作用。监管框架如何发展才能支持这一行业的发展，特别是考虑到其独特的挑战？

阿鲁娜 监管框架的发展需要兼顾患者安全和快速创新的需要。CGT 领域发展迅速，传统的监管途径有时难以跟上步伐。监管机构必须采取更加灵活、适应性更强的方法，考虑到这些疗法的复杂性，包括其个体化性质和温控供应链的关键作用。在某些情况下，加速审批流程或更灵活的临床试验要求有助于加快药物的使用，同时还能确保对安全性和有效性进行密切监控。此外，各地区对统一监管标准的需求也在不断增长，以简化希望将疗法推向多个市场的公司的流程。业界与监管机构之间的合作是创造更有利的监管环境的关键。

问：最后，面对仍然存在的各种障碍，您认为 CGT 的未来将走向何方？这个快速发展的行业下一步会怎么走？

阿鲁娜 我相信，我们正处于转变医疗观念的风口浪尖。CGT 有可能重塑许多疾病的治疗格局，提供以前没有的解决方案。然而，要想充分发挥这种潜力，我们需要专注于建设可持续、可扩展的基础设施，以支持全球普及。这不仅包括制造和物流，还包括确保所有患者都能负担得起和获得这些疗法，无论他们身处何地或社会经济地位如何。我们正处于这一旅程的早期阶段，这需要生态系统中每个利益相关者的持续创新、合作和承诺。在 Cryoport Systems，我们很荣幸能站在这一努力的最前沿，提供关键的基础设施和解决方案，确保患者获得治疗仍然是重中之重。未来是光明的，虽然我们面前仍有挑战，但我们比以往任何时候都更有能力迎接挑战。

CGT 的未来充满希望，但要充分释放其潜力，该行业必须继续应对患者就医、监管框架和生产标准化等方面的挑战。正如阿鲁纳强调的那样，整个生态系统的合作与创新至关重要。通过合作和接受新的解决方案，利益相关者可以确保这些突破性疗法的益处不受地域、复杂性或成本的限制。在阿鲁纳这样的领导者的引领下，CGT 行业将迎来一个改变生命的未来，让所有有需要的患者都能获得改变生命的治疗。我们衷心感谢阿鲁娜与我们分享她的时间和专业知识。