在 ATMP 领域拓展国际临床试验

将先进疗法临床试验扩展到本国以外的地区是一个令人兴奋的里程碑，它不仅反映了迄今为止的科学进步和对临床试验结果不断增强的信心，还代表了让更多患者受益并对更多生命产生积极影响的潜力。但对于许多研究人员和早期生物技术团队来说，这也可能是迈向陌生领域的艰难一步。

即使科学研究已经准备就绪，操作和监管方面的复杂性也会造成障碍。国际试验会带来各种变数，如特定国家的监管要求、进口/出口协议、放行程序（如欧洲的合格人员（QP）放行），以及对严格控制的物流和供应链的需求。及早规划应对这些挑战，可以避免延误，取得决定性进展。

先进治疗药物产品（ATMP）具有独特的敏感性。它们通常对时间和温度要求严格，保质期有限，并且需要精确的监管链从收集到交付。与标准药品不同，这些材料不能在海关闲置，也不能在出错时更换。

与此同时，不同国家的法规也大相径庭。在一个地区看似标准的要求，在其他地区可能并不容易转化。海关文件、进口许可证、储存条件和质量要求都可能不同，不明确可能导致延误、拒收或搁置。

规划国际扩张意味着要考虑到科学准备之外的问题。它意味着要为一系列新的运营现实做好准备，包括驾驭不同的监管机构、调整文件格式和预测审批时限。许多团队发现，就在他们准备扩大规模时，他们面临着第二条学习曲线。但是，只要提高认识并获得正确的支持，就能满怀信心地应对这种复杂性。

国际试验扩展中最容易被误解的一个方面是欧洲的 QP 发布流程。QP 是经过认证的个人，负责确保医药产品在上市使用前符合监管要求。

如果您在没有制定 QP 放行策略的情况下向欧盟运送在研 ATMP，您将面临严重延误的风险。您的货物可能会到达，但在通过 QP 的正式审核和放行之前，它不会向前推进。如果出现严重延误，这可能会影响您的时间表、患者准入甚至产品完整性。

想象一下，在计划给药时，却发现由于文件缺失或缺乏质量保证监督而导致产品搁置。这些并不是理论上的风险，而是不熟悉地区监管规范的早期团队经常会遇到的陷阱。

好消息是什么？质量保证不是拦路虎，它只是一个可以主动管理的正常流程。当您提前了解文件需求、审批步骤和时间安排时，您可以将质量保证监督纳入运营计划. 监管前瞻不仅仅是简单的合规，一项强有力的战略还包括积极的审判风险缓解。

除了获得监管部门的批准，您的试验材料还必须顺利通过全球贸易系统。每个国家都有自己的进出口要求，最简单的失误（如文件不完整、统一代码不正确或未预估关税）都可能导致装运失败。

对于 ATMP（根据不同的司法管辖区，可能被归类为生物制剂、人体细胞/组织或研究材料）来说，贸易合规成为一项操作风险管理工作。而这些挑战并不是被动就能解决的。海关延误可能会影响产品的可行性、患者的治疗进度以及生产基地的准备情况。

这时，本地的洞察力和专家的指导就能发挥重要作用。与像 Cryoport Systems 这样的供应链合作伙伴合作，他们拥有全球足迹并了解各国在监管和贸易方面的细微差别，可帮助您满怀信心地应对复杂局面。应将贸易合规纳入试验规划，而不是事后才考虑。

在规划 ATMP 试验的全球物流时，运输只是一个起点。我们需要的是全方位、端到端冷链战略考虑到监管链、通道验证、温度保证、持续监控和应急计划。

像 ATMP 这样对时间和温度敏感的材料必须有能够满足其关键需求的基础设施来支持。这包括专用包装符合国际运输要求，有适当的滞留时间、预先验证的运输通道、本地化处理能力，以及在运输过程中发生变化时实时做出反应的能力。

最有效的全球供应链不是拼凑而成的，而是经过精心设计的。当物流战略与监管规划和试验时间表相结合时，当您的研究进入后期阶段，病人群体和地理区域扩大时，您的研究就更有可能顺利进行。

国际扩张需要的不仅仅是雄心壮志，还需要积极的远见卓识和正确的专业知识。虽然没有任何两项 ATMP 试验是完全相同的，但从最初阶段就为扩展进行规划，可以帮助您满怀信心地应对全球要求。

尽早开始 在试验设计期间，而不是在试验启动后，确定每个目标国家的进出口要求、监管时限和文件需求。

制定 QP 发布计划。 如果您要向欧盟发货，请制定明确的合格人员 (QP) 放行策略，包括时间安排和文件责任。

明智地选择物流合作伙伴。 选择具有综合能力的合作伙伴，以避免在运输和合规性方面出现差距。

为意外做好准备。 制定稳健的风险缓解战略和应急计划，以应对延误、海关扣留或改道，特别是对于 ATMP 等时间敏感或不可替代的材料。

让团队跨越国界。 确保您的站点、供应商和内部利益相关者在责任、沟通挑战和升级程序方面保持一致。

规划全球成功之路并不需要过度工程化，而是要预见摩擦点，并在问题出现之前使道路更加顺畅。有了正确的结构，国际扩张就会成为一种战略优势，而不是绊脚石。

将先进疗法试验推向全球是一个重要的里程碑，是科学成熟和商业雄心的体现。但在海外取得成功需要的不仅仅是数据和决心。从 QP 发布和监管时限到海关清关和时间紧迫的物流，全球扩张之路引入了新的复杂性，这些复杂性要么可以积极主动、满怀信心地应对，要么就会成为前进的障碍。

好消息是，您不必成为国际贸易、监管事务或跨境物流方面的专家，但您确实需要像专家一样制定计划。这意味着尽早与 Cryoport Systems 等行业领先的合作伙伴合作，并建立一个考虑到各国具体变量的稳健框架。

全球扩张可能很复杂，但绝非不可能。有了积极的规划和到位的支持，您就能让试验步入正轨，为全球更多患者带来变革性疗法。