サプライチェーンに潜むリスク：規制当局のサポートがCGTプログラムを救う方法

温度管理されたサプライチェーンは、特に先進的な治療法においては、単純なロジスティクス機能以上のものとなっている。それは、製造プロセス、臨床試験、そして商業化への道のりの重要な延長へと急速に発展してきた。原材料の調達から最終的な医薬品を患者に届けるまでのすべての段階は、厳格な規制と品質パラメーターの中で運営されなければならず、わずかな見落としが規制の遅れや製品の損失、さらには患者の安全性の低下に連鎖しかねない。

それでも、ベテランのプロでさえ、見え隠れするリスクを見逃すことがある。下流への影響につながる最も一般的なリスクには、以下の4つがある：

輸送実績が証明されていない航路
文書化が不十分で、検査で不合格となる包装資格
業務慣行と提出要件にギャップを生じさせる規制の不整合
荷主の在庫不足や、緊急注文のような不測の事態を緩和するための、事前認定されたバックアップ出荷システムの欠如。

これらのリスクを理解し、適切な管理体制を敷くことが、規制当局による審査をスムーズに進めるか、予期せぬプログラムの脱線を招くかの分かれ目になる。

有効でない航路のリスクへの対応

輸送レーンはそれぞれ異なります。輸送時間、輸送会社のパフォーマンス、環境条件などの要因は、場所や季節によって大きく異なることがあります。検証を行わなければ、デリケートな（そしてしばしばかけがえのない）素材を、無傷で、必要な温度範囲内で、時間通りに到着するという証明されていない仮定に委ねることになります。

検証されていないレーンには、製品の完全性を損なう温度の逸脱、許容される保留時間の制限を超えて輸送時間を延長する税関の遅延、ミスルーティングや誤処理のリスクを高めるハンドオフなどの問題が隠れている余地がある。

このようなリスクは、以下のような方法で容易に軽減できる。航路認定. この種の研究では、実際の輸送条件をシミュレートし、レーンがお客様の重要な限界内で機能することを確認します。これらの研究では、輸送時間、環境条件、ハンドリングポイントに関するデータを取得し、規制当局への提出書類として文書化された証拠を提供し、仮定ではなく実証された条件から得られる自信をもって前進することを可能にします。

不完全な包装適格性評価文書作成のリスクへの対応

温度制御された包装システム、特に細胞や遺伝子治療（CGT）のような極めてデリケートな物質の輸送に使用される包装システムは、その適格性確認プロセスと同程度の信頼性しかありません。多くの組織では、基本的な適格性確認試験は完了しているものの、規制当局の期待に沿う形で結果を文書化していない。

よくある落とし穴としては、データロガーの較正証明書の欠落、複数の出荷における再現性の不十分な証拠、最悪の条件下でのストレステストの欠如などがある。

堅牢な包装資格プログラムには、通常および過酷な条件下での性能試験、再現性試験、および規制当局への提出書類と並行して使用できる包括的な文書化が含まれます。このような積極的なアプローチは、規制当局を満足させるだけでなく、社内の品質監査や顧客および／またはベンダーの監督をサポートします。

規制の矛盾リスクへの対応

CGTプログラムは多くの場合、初期段階の臨床試験から後期段階の開発へと迅速に移行し、その過程で必要に応じてサプライチェーン業務を拡大する。このような移行において、業務慣行と規制上の約束との間にギャップが生じることがある。

例えば、出荷プロセスが進化しても、新しい手順を反映するために規制当局への提出書類が更新されないことがある。あるいは、バリデーションプロトコールが採取施設によって異なり、一貫性のない文書化につながるかもしれない。国際的なプログラムでは、国ごとの規制や要件が異なるため、整合性が取れなくなることがある。このような不整合は、監査や査察の際の疑問点につながり、規制当局が追加データを要求した場合、承認を遅らせることさえある。

サプライチェーン文書を継続的に規制当局がレビューすることで、実務と申請との整合性が確保される。また、将来の状態や商業化のためのインフラを当初から計画することは、リスクを積極的に軽減し、臨床試験を経て商業流通へと拡大するように設計されたサプライチェーン戦略を構築するのに役立ち、あらゆる段階において規制当局の期待に完全に準拠し、整合性を保つことができる。

バックアップ出荷システムの事前審査を行わないリスクへの対応

最高のサプライチェーン計画であっても、荷送人の在庫不足、パッケージングサプライヤーの製造遅延、臨床スケジュールを維持するための緊急注文の必要性など、予期せぬ混乱によって頓挫する可能性があります。規制当局に申請する主要な荷送人が1社しかない場合、その場で別の荷送人に切り替えると、新たなバリデーションが必要になり、出荷が遅れたり、コンプライアンス上のリスクが生じたりする可能性がある。

バックアップ荷主を事前に認定し（そして最初から規制当局への提出書類に含める）、プログラムに冗長性を持たせることで、主要な荷主が利用できなくなった場合、または厳しいスケジュールで迅速なターンアラウンドとセカンダリー・ソリューションが要求される場合、コンプライアンスに準拠した有効なソリューションを準備することができます。

クライオポート・システムズでは業界最大規模の出荷システムを保有しています。そのため、コンプライアンスや製品の完全性を損なうことなく、適格な代替品を迅速に（多くの場合24時間以内に）提供できる柔軟性があります。さらに、Cryoport Systemsは、以下のことを保証するために、すべての出荷システムを使用前に汚染除去し、完全に再検査する唯一のプロバイダーです。品質とコンプライアンス最も困難な航路にも対応

コンプライアンスの強化とリスクの低減

このような隠れたリスクに対処するには、データに基づいた積極的なアプローチが必要です。これらの活動を完全に社内で管理することは、特にチームがすでに日々の要求を管理している場合には、リソースを引き伸ばすことになりかねない。CGTロジスティクスと規制遵守の経験豊富なプロバイダーとの提携は、大きな利点をもたらします。プロトコルの設計から実行、報告まで、ターンキー資格認定サービスのための専門知識を活用し、堅牢でコンプライアンス対応の文書で規制当局への提出をサポートすることができます。

クライオポート・システムズではコンサルティングとアドバイザリーサービスは、お客様のプログラムに影響を与える前にリスクを軽減するように設計されています。私たちは提供します：

特定のルート、輸送会社、環境条件に合わせた出荷レーンの認定
脆弱性をマッピングし、緩和戦略を推奨する出荷リスク評価
包括的な監査対応文書に裏付けられた出荷システムと梱包の検証
荷送人の資格をバックアップすることで、規制遵守を失うことなく、予期せぬ混乱に備えることができる。

最初の臨床出荷を準備中であれ、商業化に向けて規模を拡大中であれ、これらのサービスは貴社の規制上の立場を強化し、サプライチェーンの完全性を保護します。

先進的な治療薬にとって、サプライチェーンは規制されたプロセスであり、バックグラウンドの業務ではありません。検証されていない輸送ルート、不完全な文書化、規制の不整合、事前に認定された緊急時対応計画の欠如などは、臨床プログラムを開始したばかりの段階では小さな問題に感じるかもしれませんが、積極的に対処しなければ大きな問題に発展する可能性があります。強固なリスク評価ツールを適用し、徹底的な適格性確認とバリデーションを実施し、初期段階から専門家によるコンサルティングとアドバイザリーサポートを受けることで、最高水準のコンプライアンスとパフォーマンスを満たす強靭なサプライチェーンを構築することができます。プログラムの成功がすべての貨物の安全な配送にかかっている以上、隠れたリスクは許されないからです。