CGTへの患者アクセスの変革：アルナ・モルとのQ&A

クライオポート・システムズのチーフ・コマーシャル・オフィサーであるアルナ・モーは、最近、次のような力強い基調講演を行った。 パワフルな基調講演を行った。 ロンドンで開催されたAdvanced Therapies Congressで、患者アクセスの複雑さと、これらの障壁を克服するために必要な重要なステップに光を当てた。私たちはアルナにインタビューし、基調講演で語られた重要なテーマをさらに掘り下げ、細胞・遺伝子治療（CGT）の将来を左右する科学、ロジスティクス、サプライチェーン、規制、コラボレーションの交差点を探った。アルナは、業界の現状、グローバルな協力関係の役割、そして救命治療が最も必要としている人々に確実に届くようにするための道筋について、洞察を述べた。

Q：アルナさん、先端治療会議での基調講演では、細胞・遺伝子治療（CGT）分野における患者アクセスの問題に大きく焦点をあてていましたね。科学の進歩は目を見張るものがありますが、なぜこの問題が重大な障壁となっているのでしょうか？

アルナ CGTにおける科学的ブレークスルーは革命的としか言いようがないが、実験室から患者までの道のりは依然として難題をはらんでいる。治療法そのものは非常に複雑で、高度に専門化された管理、取り扱い、送達システムを必要とすることが多い。このような治療法が研究段階から商業化へと移行するのを見るにつけ、救命治療を必要とする患者の生活に、いかに効率的に届けるかに焦点が移っている。これには、薬事規制の状況を把握し、強固なサプライチェーンを確立し、多様な地域にわたる患者アクセスに関する問題を管理することが含まれる。科学的な問題だけでなく、治療法をサポートするための適切なシステムを確保することが重要であり、これが真のボトルネックとなる。

Q：ご講演の中で、患者アクセスの課題を克服するための「包括的なアプローチ」の必要性について言及されました。そのアプローチとはどのようなもので、業界全体のステークホルダーはどのように貢献できるのでしょうか？

アルナ 私にとっての包括的アプローチとは、研究開発から供給までの患者ジャーニー全体を見渡すことです。つまり、臨床試験、ロジスティクス、サプライチェーン、規制要件、医療システムのすべてが連携し、治療薬が適切な時期に適切な状態で患者に届くようなシームレスなエコシステムを構築することです。バイオ製薬会社、サプライチェーンプロバイダー、規制当局、医療専門家のいずれにおいても、コラボレーションが鍵となります。例えば、クライオポート・システムズでは、これらの治療法を安全かつ効率的に提供する上で、温度管理されたロジスティクスとサプライチェーン管理が果たす重要な役割を理解しています。私たちは業界リーダーと提携し、場所や複雑さに関係なく、治療が細心の注意とコンプライアンスで取り扱われることを保証するインフラとソリューションを提供しています。

Q：特に地理的、規制的、物流的な障壁によって制限される可能性のある治療法について、グローバルアクセスの重要性を強調されました。このような課題にグローバルに取り組むにはどうすればよいでしょうか？

アルナ CGTへの世界的なアクセスを拡大するには、地域の壁を越えたネットワークの構築が必要です。患者がどこにいても、人生を変える治療法にアクセスできるようにすることです。そのためには、地域の規制枠組みへの対応であれ、遠隔地におけるサプライチェーンの課題への対処であれ、異なる市場のニュアンスに対応できる拡張性と柔軟性のあるシステムを構築する必要がある。この分野では、統合ソリューションが極めて重要です。例えば、イギリスのスティーブニッジにあるグローバル・サプライチェーン・ハブでは、国境を越えた効率的でコンプライアンスに則った柔軟な治療薬の供給を可能にする戦略的ゲートウェイを構築しました。それは、患者を必要なリソースにつなげることができるローカル・ハブを作ることであり、その一方で、治療法の完全性が旅の間中維持されることを保証することなのです。

Q:基調講演でのもう一つのご指摘は、CGTの製造工程にばらつきがあり、それが患者へのアクセスに直接影響する可能性があるということでした。患者の転帰を改善するために、業界はどのように製造の標準化と合理化に取り組めばよいのでしょうか？

アルナ:CGTの拡張性と信頼性を確保するためには、製造工程の標準化が不可欠である。出発原料の製造や凍結保存プロセスにおけるばらつきは、最終製品の一貫性と有効性に最終的に影響を及ぼすリスクをもたらす可能性がある。必要なのは、このばらつきを減らし、より予測可能なサプライチェーンを確保する標準化された再現可能なプロセスである。そこで、Cryoport Systemsのような企業が、IntegriCell™凍結保存サービスのような新しいサービスを提供することで、大きなインパクトを与えています。IntegriCell™は、細胞の生存率を最適化し、複数の施設で一貫性を確保する標準化された凍結保存プロセスを提供する。サプライ・チェーンにおけるばらつきを最小限に抑えることで、世界中の患者にとってより信頼性の高いアクセス経路を構築することができます。

Q：CGTへの患者アクセスの形成における規制当局の役割について言及されました。特にこの分野特有の課題に照らして、この分野の成長を支えるために規制の枠組みをどのように進化させることができますか？

アルナ 規制の枠組みは、患者の安全性と迅速な技術革新の必要性のバランスをとる方法で進化する必要がある。CGTの分野は急速に進化しているため、従来の規制経路では追いつくのに苦労することがある。規制当局は、個別化された性質や温度管理されたサプライチェーンの重要な役割など、これらの治療法の複雑性を考慮した、より柔軟で適応性のあるアプローチを採用することが極めて重要である。場合によっては、迅速な承認プロセスやより柔軟な臨床試験要件が、安全性と有効性を綿密にモニターしつつ、アクセスを迅速化するのに役立つこともある。また、複数の市場に治療薬を提供しようとする企業にとって、プロセスを簡素化するために、地域間で規制基準を調和させる必要性も高まっている。産業界と規制当局の協力は、より協力的な規制環境を構築する鍵である。

Q:最後に、CGTの将来についてお聞かせください。この急速に進歩しているセクターの次の目標は何でしょうか？

アルナ 私たちは今、医療に対する考え方を一変させる転換期を迎えていると思います。CGTは、多くの疾患に対する治療法を再構築する可能性を秘めており、これまで解決策がなかったところに解決策を提供することができる。しかし、この可能性を完全に実現するためには、世界的なアクセスを支える持続可能でスケーラブルなインフラの構築に注力する必要がある。これには、製造やロジスティックスだけでなく、地域や社会経済的地位に関係なく、すべての患者がこれらの治療法に手頃な価格でアクセスできるようにすることも含まれる。私たちはこの旅の初期段階にあり、エコシステム内のすべての利害関係者による継続的な革新、協力、コミットメントが必要です。クライオポート・システムズでは、この取り組みの最前線にいることを誇りに思い、患者アクセスが最優先事項であり続けるための重要なインフラとソリューションを提供しています。未来は明るいし、私たちの前には確かにまだ課題がありますが、私たちはその課題に正面から取り組むための体制をこれまで以上に整えています。

CGTの将来は有望だが、その可能性を完全に引き出すためには、業界は患者アクセス、規制の枠組み、製造の標準化といった課題に対処し続けなければならない。アルナが強調するように、エコシステム全体にわたる協力と革新の必要性が不可欠である。関係者が協力し、新たな解決策を取り入れることで、画期的な治療法の恩恵が地域や複雑さ、コストによって制限されないようにすることができる。アルナのようなリーダーが道を示すことで、CGTセクターは、生命を変える治療法を必要とするすべての患者がアクセスできるようになる未来に備えることができる。時間と専門知識を分かち合ってくれたアルナに心から感謝する。