スマートなスタート：初期段階のCGTプログラムにおける統合サプライチェーンの構築方法

もしあなたが、細胞・遺伝子治療（CGT）の世界をナビゲートする、小規模で科学優先のチームの一員であれば、あなたの焦点は、調達ではなく、概念実証にある可能性が高い。しかし実際のところ、（最初の患者投与前の）早い段階での決定が、規模を拡大し、規制当局の要求を満たし、製品の品質を維持する能力に大きな影響を与える可能性があります。

多くのアカデミック・ラボ、技術スピンアウト、初期段階のCGT企業にとって、温度管理されたサプライ・チェーンは、あとから考え出すもののように感じられる。その直感は理解できる！しかし、CGTのような非常に敏感な出発物質や治療法を扱う場合、そのようなことはあり得ない、後にはあっという間に 遅すぎる.

最初のヒト試験の準備中であろうと、規模拡大の計画を始めたばかりであろうと、今、統合的な思考をすることで、後の時間、コスト、複雑さを回避することができる。

サプライチェーンの基盤構築について、初期段階のプログラムが理解すべきこと

CGTのサプライチェーンは、従来の医薬品とは根本的に異なります。このような複雑性を早期に理解することで、プログラムの遅延や頓挫につながる失策を回避することができます。

従来の製薬会社では、医薬品は大量に製造され、管理された室温または冷蔵状態で保管され、卸売業者や薬局に流通する。しかし、CGTはそうはいかない。治療薬は多くの場合、自家製剤であり、患者固有のものであるため、個別に製造する必要がある。流通過程には、診療所への直接配送や患者への直接配送も含まれ、配送時間も納期もはるかに短くなる。

コールドチェーンの必要性は、もう一つの重要な差別化要因である。従来の医薬品は標準的な温度で数ヶ月の保存可能期間がありますが、CGT製品は-150℃以下の極低温保存を必要とすることが多く、出発原料の生存可能性と最終医薬品の効能を維持するには、サプライチェーン全体を通して正確な取り扱いができるかどうかにかかっています。

だからこそ、トレーサビリティ、柔軟性、そしてチェーン・オブ・コンプライアンス小規模で初期段階の事業には、商業的治療と同じ厳密な基準が必要であり、現在構築している基盤が、後のスケールアップに影響する。包装、ラベリングから文書化、温度モニタリングに至るまで、あらゆる要素に統合的かつ将来を見据えた考え方を反映させる必要がある。現在の範囲が初期段階の臨床試験に限られていたとしても、今日の選択が将来の需要に対応する能力を形成する。

臨床と商業：当初から両方の計画を立てる

初期段階の治験をできるだけ早く終わらせることだけに集中したくなるかもしれない。スピードと柔軟性は最優先事項であり、それは当然である。しかし、将来の商業的要件を視野に入れなければ、いざというときにスケールアップできないシステムを構築することになりかねない。

臨床段階での決定は、しばしば迅速なターンアラウンドとワークアラウンドの多いプロセスを優先する。しかし、10人の患者を対象とした第I相試験でうまくいくことが、必ずしもグローバルな第III相試験（または商業化）をサポートするとは限らない。問題はそこから始まる。

例えば、製造とロジスティクスのプロセスを純粋に第I相試験のニーズを満たすように設計している新興企業を考えてみよう。長期的なデータ追跡も、拡張可能な包装システムも、商業的規制の期待との整合性もない。その治療法が成功の有望な兆候を示し、後期臨床試験に入ると、その会社はプロセスの再設計に奔走しなければならない、拡張された航路の再確認冷凍保存の拡大に対応できる冷凍保存またはバイオストレージ新たな出荷システムと包装性能の適格性を検討する。. これは進捗を遅らせ、コストを増加させ、最悪のタイミングでリスクをもたらす。

対照的に、後のフェーズを念頭に置いて初期システムを構築するチームは、コストのかかる手戻りを避けることができる。それは、必要になる前に過剰な投資をするという意味ではないが、意図を持ってパートナーやプロセスを選ぶということだ。ドキュメンテーションのアプローチ、そしてキット製作あなたのラベリング規約そして品質基準. 商用利用は可能か？

最初から商業的なスケーラビリティを計画することで、臨床的な野心と長期的なビジョンとの橋渡しができる。CoC（Chain of Custody）の追跡方法やコールドチェーンの完全性の維持方法など、小さな選択でさえ、市場への道を早めたり、妨げたりする可能性がある。早期に賢明な決断を下すことで、最初の一歩を確実に踏み出すことができ、その後のあらゆる段階での成功につながる。

インパクトを持続させる冷凍保存戦略

初期段階での最も重要な決断の一つは、新鮮な出発材料を使うか、凍結保存した出発材料を使うかということである。新鮮細胞はタイミング、温度、輸送ロジスティックスに非常に敏感である。アフェレシス採取、製造枠、輸送スケジュールの調整は、タイトなウインドウと高いリスクを伴う複雑なパズルとなり、時間の経過とともに患者集団が拡大すればするほど、その複雑さはより大きな障害となる。

白血球破砕の出発材料を凍結保存することで、柔軟性が広がります。採取と製造を切り離すことで、タイミングや現場の調整をよりコントロールしやすくなります。また一貫性を高めることもでき、うまくいけば、出発原料の凍結保存は投入量のばらつきを減らし、製造規模を拡大するためのより安定した基盤を提供する。

しかし、一貫性が鍵である。採取や採取キットの標準化されたプロトコール、また患者ネットワークが拡大するにつれて各治療現場で遵守される一貫した凍結、保存、解凍プロトコールがなければ、ばらつきが忍び寄る。採取場所や凍結手順の違いは、細胞の生存率や効力に影響を与える可能性がある。そのため、多くのチームが凍結保存のための自動化されたクローズドプロセス手作業によるばらつきを減らし、地域や時間を超えた再現性をサポートする。

現在、第I相段階に入ったばかりであっても、現在の出発原料のアプローチが、将来の計画をサポートしているかどうかを問う価値がある。あなたのプロセスは、臨床および商業的業務に渡って拡張可能ですか？強力な凍結保存戦略で早期に基礎を固めることで、標準化と規模の拡大に備えることができる。今、思慮深いアプローチをとることで、製造を合理化し、製品の一貫性を高め、最終的には患者にとってより良い転帰をサポートすることができる。

ロジスティクスと質の高いパートナーシップ早めの選択、賢明な選択

CGTプログラムでは、ロジスティクスは輸送にとどまらず、製造および品質システムの延長となる。早期に選択するベンダーは、あなたが考えている以上に重要です。

しかし、CGTのロジスティクスには、包装の検証、温度のモニタリング、貿易コンプライアンス、保管の連鎖、リスクの軽減……など、真に包括的で徹底したアプローチが含まれる。

品質はあらゆるタッチポイントで重要である。例えば、出荷システムは使用毎に再確認性能を維持し、毎回使用前に適切な洗浄と検証を行う。以下のようなプログラムがある。ベリクリーンは、最高レベルの除染を保証し、出荷品の完全性を保護します。温度や、衝撃や傾斜のような重要なパラメータは、以下のとおりです。継続的に監視され、文書化される出荷の全行程を通じて

異なるステップを処理するために複数のベンダーを選択することは、初期には管理しやすいように思えるかもしれないが、複雑さが増すにつれてリスクも増大する。バラバラのシステムは、説明責任のギャップ、ハンドオフエラー、監査上の課題につながる。

Cryoport Systemsのような統合されたエンドツーエンドのサプライチェーンパートナーは、コールドチェーン全体を合理化し、プログラムの進展に合わせてコンサルティング指導を行うことができます。適切なパートナーは、スケーラビリティを考慮した初期システムの設計、問題になる前のリスク摘出、臨床需要の変化への適応を支援します。

例えば、真のエンド・ツー・エンドのサプライチェーン・パートナーは、次のような回収キットを出荷することができます。収集キットを収集場所に発送することができる。出荷システムを使用する。そして、採取した材料を凍結保存施設に運び、凍結保存装置を使って凍結保存することもできる。標準化され、自動化された閉鎖プロセス凍結保存された細胞は、その場所に移される、 GMPバイオストレージ製造の時期が来るまで。その後、有効な出荷システムで材料を製造施設まで輸送し、製造から患者投与のためのポイント・オブ・ケアまで輸送することができる。一つのベンダーと一つの関係で、貴社のプログラムをサポートするために最初からセットアップされ、フェーズII、フェーズIII、そして最終的には商業販売への拡大を通じて拡張可能である。現在および将来にわたって、必要なだけのサポートが受けられます。完全なリスク軽減将来を見据えたコンプライアンス戦略を提供します。

スマートなコールドチェーン管理については、出荷の枠を超えて考えてみましょう。パートナーは規制上のニーズを予測する手助けをしてくれるか？貴社のプログラムに合わせて規模を拡大できるか？破損する前に弱点を特定することに積極的ですか？

チームがまだ小規模で機敏なうちに、早期にこうした決定を下すことで、プログラムとともに進化する、より弾力的なサプライチェーンの基調を整えることができる。

実践的な次のステップに進むには

すべての答えを持っている必要はないが、適切な質問をする必要はある。サプライチェーン戦略を立案する際には、以下のことを考慮する必要がある：

サプライチェーンを早期に検討することで、貴社の商業目標をどのようにサポート（または制約）するかをマッピングしましたか？
パートナーやベンダーは、御社とともに規模を拡大することができますか？また、御社のプロセスを合理化するバイオストレージのような統合サービスを提供していますか？
施設や地域を超えて機能する冷凍保存戦略をお持ちですか？
将来の監査に備えて、包装、ラベリング、文書化のアプローチに自信を持っていますか？
貴社のロジスティクス・パートナーは、輸送だけでなく、品質、貿易、コンプライアンスもサポートしていますか？

初期段階のCGTプログラムは未知数なものばかりですが、サプライチェーンが未知数である必要はありません。適切なパートナーは、リスクを発見し、複雑さを簡素化し、最初の患者から最初の製品発売まで…そしてそれ以降も機能するシステムを構築するのに役立ちます。

サプライチェーンの専門家でなくても、早期に賢明な決断を下すことはできる。必要なのは、どこにリスクがあり、誰がそれを回避する手助けをしてくれるかを知ることだけです。柔軟性、コンプライアンス、拡張性に優れたサプライチェーンを今構築することで、将来的に治療が成功する可能性が高まります。

貴社の初期チームは、大きな何かを成し遂げるための土台を築いています。適切な指導を受け、クライオポート・システムズのような経験豊富なサプライチェーンの専門家と提携することで、その基盤は、単一の試験施設からグローバルな商業化まで、成長のあらゆる段階をサポートすることができます。

賢く始めよう。早めに計画を立てる。そして、今日の選択があなたの治療の未来を築くことを忘れないでください。