ISCTの新たなソート・リーダーシップ記事では、CGTの成長に伴い、なぜ異なる運営モデルが必要となるのかを探っています。

業界における「規模」に対する考え方が変わりつつある。 何十年もの間、バイオ医薬品開発の成長は、おなじみのパターンに従ってきました。開発プログラムが進展するにつれて、製造規模が拡大し、処理能力が増加することで、治療法は限られた初期段階の臨床試験の枠組みから、より幅広い患者層へと展開されてきました。従来、規模とは、どれだけの量を、どれほど効率的に、そして長期にわたりどれほど一貫して生産できるかによって定義されてきました。

しかし、細胞・遺伝子治療（CGT）においては、こうした前提が疑問視されつつある。

A Cryoport Systemsによる新たな記事が が、国際細胞・遺伝子治療学会（ISCT）を通じて発表されたもので、先進医療において「規模」がどのように異なる挙動を示すか、また業界がそれを支えるための運営モデルを再考する必要がある理由について考察している。

従来の生物学的製剤とは異なり、個別化治療は大量生産によって規模を拡大することはできません。各投与量は患者ごとに異なり、個別のスケジュールや、採取から投与に至るまで維持されなければならない、識別、保管、状態に関する一連のプロセスに紐づいています。

その結果、スケールは一度に生産量を増やすことからは生まれません。それは、増え続ける患者数に対して、同じ厳密に管理された「N-of-1」プロセスを繰り返し実施することから生まれるのです。言い換えれば、CGTは「アップスケール」ではなく「スケールアウト」するのです。そして、このスケールアウトのダイナミクスは、成長によってプロセスが拡張されるのではなく、プロセスの数が倍増するという、これまでとは異なる種類の複雑さをもたらします。

記事全文を読む： 「細胞・遺伝子治療における『規模』のあり方が変化した」