明智起步：如何在早期 CGT 计划中构建集成供应链
如果您是一个在细胞和基因疗法（CGT）领域摸爬滚打的科学至上型小型团队的一员，您的工作重点很可能是概念验证，而不是采购。但事实上，在早期（患者首次服药前）做出的决定会对您的规模扩大、满足监管要求和保持产品质量的能力产生巨大影响。
对于许多学术实验室、技术分拆公司和早期 CGT 公司来说，温控供应链似乎是以后才需要解决的问题。这种本能是可以理解的！但是，在处理像 CGT 这样高度敏感的起始材料和疗法时，温度控制就显得尤为重要、 之后 会很快变得 太迟.
无论您是在为首次人体试验做准备，还是刚刚开始规模规划，现在的综合思考都能为您节省时间、成本和复杂性。
早期项目需要了解的供应链基础建设问题
CGT 供应链与传统制药供应链有着本质区别。及早了解这种额外的复杂性，有助于避免可能会延误或破坏计划的失误。
在传统制药业，药品是批量生产的，储存在受控的室温或冷藏条件下，然后分销给批发商或药店。然而，CGT 并非如此。疗法通常是自体的，针对特定患者，需要个性化的生产流程。分销过程可以包括直接到诊所，甚至直接到患者，交付和周转时间都要短得多。
冷链需求是另一个关键的区别因素。传统药物在标准温度下可能有几个月的保质期，但 CGT 产品通常需要低于 -150°C 的低温储存，要保持起始材料的活力和最终药物产品的疗效，有赖于整个供应链的精确处理。
这就是可追溯性、灵活性和 合规链 小规模和早期阶段的运营需要与商业疗法一样严格的标准，现在打下的基础会影响到以后的扩展能力。从包装和标签到文件和温度监控，每一个环节都应体现综合和前瞻性思维。即使您目前的业务范围仅限于早期试验，您今天的选择也会影响您满足未来需求的能力。
临床与商业：从一开始就为两者做好规划
只专注于尽快完成早期阶段试验是很有诱惑力的。速度和灵活性是重中之重，这是正确的。但是，如果不着眼于未来的商业需求，您所建立的系统可能无法在时机成熟时进行扩展。
临床阶段的决策往往优先考虑快速周转和工作繁重的流程。但是，在只有 10 名患者的 I 期试验中有效的方法并不总能支持全球 III 期试验（或商业化）。这就是问题所在。
举例来说，一家初创公司在设计生产和物流流程时，完全是为了满足一期试验的需要。没有长期的数据跟踪，没有可扩展的包装系统，也不符合商业监管的预期。当这种疗法显示出成功的迹象并进入后期试验阶段时，公司就必须抓紧时间重新设计流程、 重新认证扩大后的航道找到新的供应商，支持扩大 冷冻或 生物储存需求，并研究新的 运输系统和包装性能资质. 这不仅延误了进度，增加了成本，还在最糟糕的时候引入了风险。
相比之下，如果团队在构建早期系统时就考虑到后期阶段，就能避免代价高昂的返工。这并不意味着在需要之前就过度投资，但确实意味着要有意识地选择合作伙伴和流程。考虑您的文档编制方法、您的 套件生产您的 标签惯例以及您的 质量标准. 它们可以用于商业用途吗？
从一开始就规划商业可扩展性，可以在临床雄心和长期愿景之间架起一座桥梁。即使是很小的选择，比如如何跟踪监管链或保持冷链完整性，也会加速或阻碍您的上市之路。尽早做出明智的决定有助于确保您迈出第一步，为接下来的每个阶段奠定成功的基础。
影响持久的低温保存战略
您在初期要做的最关键的决定之一就是使用新鲜的还是低温保存的起始材料。新鲜细胞对时间、温度和运输物流非常敏感。协调无细胞采集、生产时间段和运输时间表是一个复杂的难题，时间紧、风险高，而且随着时间的推移，患者群体会不断扩大，复杂性只会成为更多的障碍。
低温保存白血球生成起始材料可提高您的灵活性。它使采集与生产脱钩，让您能够更好地控制时间和现场协调。低温保存起始原料还能提高一致性，如果操作得当，还能减少输入的可变性，为扩大生产规模提供更稳定的基础。
但一致性是关键。随着患者网络的扩大，如果没有标准化的采集方案和采集试剂盒，以及每个医疗点都遵循的一致的冷冻、储存和解冻方案，变异性就会悄然出现。采集地点或冷冻程序的不同会影响细胞的存活率和效力。这就是为什么许多团队转向 自动化、封闭式低温保存流程减少人工操作的可变性，支持跨地域和跨时间的可重复性。
即使您现在才进入第一阶段，也值得问一问您今天的起始材料方法是否支持您明天的计划。您的流程是否可在临床和商业运营中扩展？尽早制定强有力的低温保存战略，为标准化和规模化做好准备。深思熟虑的方法可以简化生产流程，提高产品一致性，最终为患者提供更好的治疗效果。
物流和优质合作伙伴关系：及早选择，明智选择
对于 CGT 项目而言，物流不仅仅是运输，而是制造和质量系统的延伸。早期选择的供应商比你想象的更重要。
但 CGT 物流包括包装验证、温度监控、贸易合规性、监管链、风险缓解……这是一种真正全面彻底的方法，因为冷链失效可能意味着产品损失，甚至危及患者安全。
每个接触点的质量都很重要。例如，运输系统应 每次使用后重新校准 以保持性能，并在每次使用前进行适当的清洁和验证。程序包括 Veri-Clean 确保最高级别的净化，保护货物的完整性。温度和其他关键参数（如冲击或倾斜）必须满足以下要求 持续监控和记录在每一次运输过程中都进行持续监控和记录。
选择多个供应商来处理不同的步骤在初期似乎可以应付，但随着复杂性的增加，风险也随之增加。不连贯的系统会导致责任缺失、交接错误和审计难题。
像 Cryoport Systems 这样的集成式端到端供应链合作伙伴可以简化整个冷链，并在您的项目发展过程中提供咨询指导。合适的合作伙伴能帮助您在设计早期系统时就考虑到可扩展性，在问题出现之前就发现风险，并根据临床需求的变化进行调整。
例如，真正的端到端供应链合作伙伴可以运送 收集包与预设的运输系统一起运送到收集地点。 运输系统 以保存白细胞分离材料。然后，他们就可以把收集到的材料运送到冷冻保存设施，使用冷冻保存设备对材料进行冷冻保存。 标准化、自动化的封闭流程并将冷冻保存的细胞移至现场、 GMP 生物储存库 直到生产时间到来。然后，他们可以用经过验证的运输系统将材料运送到制造工厂，再从制造工厂一直运送到患者用药点。与一家供应商建立一种关系，从一开始就为您的项目提供支持，并可扩展到第二阶段、第三阶段，最终实现商业分销。根据您现在和将来的需要，提供或多或少的支持。 全面降低风险和面向未来的 合规战略从一开始
说到智能冷链管理，请不要局限于运输。您的合作伙伴是否能帮助您预测监管需求？他们能否根据您的计划进行扩展？他们是否能积极主动地在薄弱环节出现问题之前将其找出来？
在您的团队规模尚小、行动敏捷时，尽早做出这些决定，可以为建立一个更具弹性的供应链奠定基调，使其与您的项目共同发展。
如何采取切实可行的下一步行动
你不需要知道所有答案，但你需要提出正确的问题。在规划供应链战略时，请考虑
- 您是否已了解早期供应链考虑因素将如何支持（或限制）您的商业目标？
- 您的合作伙伴和供应商是否能够与您一起扩大规模，他们是否能提供生物存储等综合服务来简化您的流程？
- 您是否有跨地点、跨地域的低温保存策略？
- 您对自己的包装、标签和文档编制方法有信心应对未来的审核吗？
- 您的物流合作伙伴不仅支持运输，还支持质量、贸易和合规性吗？
早期 CGT 项目充满了未知数，但您的供应链不一定是未知数。合适的合作伙伴可以帮助您发现风险，简化复杂性，并建立从第一个病人到第一个产品上市……甚至更远的运作系统。
你不必成为供应链专家，也能尽早做出明智的决策。您只需知道风险所在，以及谁能帮您规避风险。现在就建立一个灵活、合规、可扩展的供应链，为您的疗法日后取得成功提供最佳机会。
您的早期团队正在为成就一番大事业奠定基础。有了正确的指导，并与 Cryoport Systems 这样经验丰富的供应链专家合作，这个基础就能支持从单一试验基地到全球商业化的每一个发展阶段。
聪明地开始。及早规划。请记住，您今天所做的选择就是您未来治疗的基础。
