行业现状：马克-萨维基博士对 2023 年的预测

Cryoport Systems 自 1999 年成立以来，已成长为细胞和基因治疗行业的领军企业。 在这 20 多年里，我们见证了市场的增长和变革如何不断为有需要的患者创造出挽救生命的新疗法。 这种创新尤其体现在最近几年的现代进步中。

2023 年即将来临，我们采访了 Cryoport Systems 首席执行官 Mark Sawicki 博士，请他谈谈他对客户及其患者今年的预期。 他对该行业不断发展的现状发表了独到见解，详细介绍了细胞和基因疗法开发商如何不断努力实现新的医学进步，以及 Cryoport Systems 如何成为该行业未来发展的重要组成部分。

期待什么？

马克表示，去年细胞和基因治疗领域出现了 9 项 MAA/BLA 申请，激发了创新。 然而，《2023》有可能超越前作。 “马克表示：”预计 2023 年将有多达 22 项冷冻支持疗法的 MAA 或 BLA 提交。 “还有可能批准 11 种新疗法，另外批准 12 种标签或地域扩展”。

冷冻库支持的商业疗法获批数量可能会大幅增加，这与各国的预期不谋而合。Vivo Pharma Intelligence在 1 月份的报告中指出，”到 2023 年底，可能会有多达 13 种新的细胞或基因疗法获准在美国、欧洲或美国和欧洲同时使用”。 这一进展反映并验证了 FDA 2019 年对该行业的预测，即到 2025 年，每年将有 10-20 种新的细胞和基因疗法获得批准。

这种加速增长表明，这些疗法可为更多患者提供支持。 Cryoport Systems 作为全球疗法的端到端供应链合作伙伴，在这一过程中发挥着至关重要的作用。 我们全面的供应链平台可降低风险，确保这些潜在疗法从生产到护理点的质量始终如一。

行业面临的挑战：

虽然该行业的增长推动了新疗法的发展，但细胞和基因疗法发展过程中的痛点并没有过时。 对于细胞和基因疗法来说，患者的使用权是一个全面的问题。 “在[2023] 摩根大通会议上，”马克说，”包括百时美施贵宝和 Allogene 在内的多家公司表示，他们只能满足约 30% 的患者需求。

授权治疗中心数量有限是造成病人就医难的一个重要因素。 Avalere在 2021 年进行的一项研究发现，南部许多州尤其在患者就医方面面临最大的挑战。 阿拉巴马、肯塔基、密西西比和田纳西等州的患者前往 CAR-T 疗法授权治疗中心所需的中位距离为 46.7 英里。 研究报告中提到的这种准入负担阻碍了患者获得所需的救生疗法，因此 Cryoport Systems 的物流和供应链解决方案成为连接患者与救生疗法的重要因素。

创新领域：

随着新产品和新服务的推出，Cryoport Systems 正以乐观的态度迈入 2023 年。 Cryoport 即将推出的白细胞采血供应链平台旨在为全球细胞和基因治疗市场建立一个标准化、一体化的细胞采集、低温保存、储存和分销解决方案。 随着时间的推移，该平台将提高白细胞分离的质量，支持起始材料的按时交付，改善生产槽管理，并提高生产效率。

“该平台将 Cryoport 在供应链解决方案（包括配送和存储）方面的全球领先地位与 Cell Matters 在低温保存方面的经验和专业知识相结合，”马克说。”在不久的将来，细胞采集能力将完善集成供应链平台。 我们的目标是简化利用当今最先进的细胞疗法治疗越来越多患者所需的复杂流程，同时确保最高的质量和安全标准。

此外，与我们新的全球生物服务产品相关的机会使我们能够扩大我们的业务范围。 我们在得克萨斯州和新泽西州的设施以及最近在法国和比利时的收购，扩大了我们的物流能力，使我们能够提供更多的服务，如长期储存、成套生产以及包装和贴标。

“作为细胞和基因行业的主要供应链合作伙伴，Cryoport 将继续巩固其市场主导地位。 “我们的设施、服务和产品发布将使我们能够更广泛地支持我们的客户和市场….。 看到多年的规划开始为我们所服务的企业和市场做出贡献，我们感到非常兴奋。