做好全球准备：马修-弗拉泽塔（Matthew Frazzetta）在《希望不是工作流程》一书中的主要观点

随着细胞和基因疗法在科学上的不断进步，操作准备情况越来越多地决定着这些疗法能否大规模地惠及患者。在 希望不是工作流程Cryoport系统公司BioServices全球客户副总裁马修-弗拉泽塔（Matthew FrazzettaCryoport Systems 公司生物服务部全球客户副总裁 Matthew Frazzetta 谈到了一个业界越来越无法忽视的问题： 我们如何建立一个能够支持下一代先进疗法的全球性、标准化和可扩展的供应链？

马修在演讲中指出，全球准备就绪虽然常常被视为操作上的事后考虑，但实际上是一项战略要求，如果该行业真的想让患者广泛获得治疗，就必须从早期阶段就将其设计到疗法中。

全球化的必要性

细胞和基因疗法的开发不再局限于孤立的地区或单一的市场。现在，临床试验横跨各大洲，生产网络也日益区域化，而且通常预计会在多个地区同时推出商业产品。

Matthew 强调了这种全球化程度如何带来了新的复杂性。敏感材料必须在严格控制的条件下跨境移动，同时保持监管链、数据完整性和跨辖区的监管合规性。与此同时，投资者和监管机构的期望也发生了变化，运营成熟度和全球可扩展性现在被视为长期可行性的指标。

在这种环境下，零散的供应链方法和针对特定地区的流程越来越不符合行业所要求的速度和规模。

投资者和监管机构的期望不断提高

随着先进疗法的成熟，投资者和监管机构的审查也在不断加强。马修强调，这两个群体都不再只关注科学前景。

投资者正在寻找可预测性。他们希望看到可靠的全球运营建立在可扩展的模式上，能够在不增加成本或风险的情况下支持增长，并证明企业能够在不同地区始终如一地执行。与此同时，监管机构希望看到标准化的工作流程、完整的数据可追溯性，以及从采集、生产到患者交付的可证明的产品保护。

曾经被认为是先进的功能（持续监控、可审计数据、身份链控制等）正迅速成为人们的基本期望。无法达到这些标准的组织可能会面临挫折和延误，甚至在开发的关键时刻丧失信心。

当今生态系统支离破碎的现实

尽管取得了科学进步，但马修承认，先进疗法的操作环境仍然非常分散。地区流程差异、数据系统脱节、物流网络不一致以及供应商的多变性继续带来不必要的风险。

这些脱节增加了成本，延缓了时间表，使监管合规变得更加复杂，同时限制了整个治疗生命周期的可见性。尤其是数据孤岛，很难在影响患者或项目之前主动发现问题。

随着该行业向商业规模推进，这些支离破碎的生态系统越来越难以维持。

尽早打破行业孤岛

演讲的主题之一是需要重新思考供应链的设计方式。一直以来，该行业都是按顺序筒仓式运作（先发现，后制造，最后才考虑供应链）。

马修认为，这种方法已经行不通了。

相反，综合供应链必须尽早考虑，早在临床前阶段就必须考虑。在设计之初就考虑到全球交付，可以让企业在监管要求、对温度敏感的物流、研究机构入驻需求和扩展挑战成为瓶颈之前，提前做好准备。

采用早期集成设计的项目能够更好地缩短开发周期、降低运营风险，并最终在全球范围内扩大患者就医机会。

向集成平台的转变

Matthew 注意到，在整个行业中，一个明显的转变是从孤立的工具和供应商转向统一的端到端供应链平台。整合使企业能够从被动解决问题转向主动风险管理。

通过在单一生态系统中连接物流、生物储存、低温保存、配套、临床样本管理和其他关键供应链服务，利益相关方可在一个可根据项目需求进行扩展的平台中获得生命周期可视性并改善协作。

这种合作和伙伴关系使团队能够预测干扰、快速转向并保持疗法的完整性，即使在各阶段的治疗量、患者人数、治疗地点和地理区域迅速扩大的情况下也是如此。

马修强调，通过这种方式，一体化已成为全球准备就绪的基础。

通过标准化实现规模化

标准化已成为实现可扩展性的关键因素。Matthew 认为，集成化和标准化的供应链平台有助于减少可变性，最大限度地减少故障点，并确保质量和患者安全的一致性，而不受地域限制。

标准化还能增强投资者和监管机构的信心，证明可重复性和可控性。统一流程和系统后，企业就能在降低成本和加快进度的同时高效地扩大规模，而不会影响质量或带来变数。

先进的分析技术和单一供应商合作伙伴关系通过优化和标准化工作流程进一步加强了供应链，即使在面临干扰或快速扩大规模时也能保持连续性，因为治疗方法已进入下一个研发阶段，患者群体（以及支持他们的医疗机构网络）不可避免地会扩大。

利益相关者的共同利益

马修强调，集成化、标准化供应链的好处遍及整个价值链。

例如，CDMO 可从简化的操作和提高的批量可靠性中获益。申办者可以了解全球运营情况，更快地做出决策，扩大规模，做好上市准备。临床研究机构减轻了后勤负担，实现了标准化工作流程，最终改善了患者体验。

归根结底，这些共享效益加强了整个生态系统。

展望全球互联未来

最后，马修概述了连接整个供应链生态系统的可互操作全球平台所定义的未来状态。在这种模式下，供应链准备工作从一开始就被嵌入到治疗设计中，并得到分析和各利益相关方同步的支持。

我们的目标是为患者提供更广泛的治疗机会，以及大规模安全提供先进疗法的能力。

每一批货物和每一个工作流程的背后，都有一个病人在等待。全球就绪最终是要确保基础设施足够强大，能够履行这一责任。