Estado de la industria de la terapia celular y génica

Estado de la industria: Predicciones para 2023 con el Dr. Mark Sawicki

Desde su fundación en 1999, Cryoport Systems ha crecido hasta convertirse en líder del sector de la terapia celular y génica. A lo largo de estos más de 20 años, hemos visto cómo tanto el crecimiento como la transformación del mercado han creado continuamente nuevas terapias que salvan vidas para los pacientes necesitados. Esta innovación es especialmente cierta en los avances modernos de los últimos años.

A comienzos de 2023, hablamos con el Dr. Mark Sawicki, Director General de Cryoport Systems, sobre sus predicciones acerca de lo que nuestros clientes y sus pacientes pueden esperar del sector este año. Su visión de la evolución de la industria detalla cómo los desarrolladores de terapia celular y génica se esfuerzan continuamente por conseguir nuevos avances médicos y cómo Cryoport Systems es una parte importante del crecimiento que se avecina en la industria.

Qué esperar:

El año pasado fue un año de innovación para el sector de la terapia celular y génica, con 9 solicitudes de MAA/BLA, según Mark. Sin embargo, 2023 tiene potencial para eclipsar a su predecesor. «Espere hasta 22 presentaciones adicionales de MAA o BLA para terapias respaldadas por Cryoport en 2023», declaró Mark. «Así como el potencial de 11 aprobaciones de nuevas terapias y 12 aprobaciones adicionales de etiquetas o expansión geográfica».

Este salto potencial en las aprobaciones de terapias comerciales respaldadas por Cryoport refleja las expectativas nacionales. Vivo Pharma Intelligence informó en enero de que «hasta 13 nuevas terapias celulares o génicas podrían ser aprobadas para su uso en EE.UU., Europa o ambos a finales de 2023.» Este avance refleja y valida la predicción de 2019 de la FDA para el sector, según la cual de aquí a 2025 se aprobarían entre 10 y 20 nuevas terapias celulares y génicas al año.

Este crecimiento acelerado pone de manifiesto el aumento potencial del número de pacientes que pueden beneficiarse de estas terapias. Cryoport Systems desempeña un papel crucial en este proceso como socio integral de la cadena de suministro para terapias en todo el mundo. Nuestra plataforma integral de la cadena de suministro mitiga el riesgo y garantiza que la calidad de estas terapias potenciales se mantenga constante desde la fabricación hasta el punto de atención.

Retos del sector:

Aunque el crecimiento del sector impulsa el desarrollo de nuevas terapias, los puntos débiles de las terapias celulares y génicas no han quedado obsoletos. El acceso de los pacientes a las terapias celulares y génicas es un problema generalizado. «En la conferencia de JP Morgan [2023] «, declaró Mark, «múltiples empresas, entre ellas Bristol Myers Squibb y Allogene, indicaron que sólo están accediendo a aproximadamente el 30% de su demanda de pacientes.»

El número limitado de centros de tratamiento autorizados es un factor importante en el problema del acceso de los pacientes. Un estudio realizado por Avalere en 2021 reveló que muchos estados del sur experimentan específicamente el mayor reto en el acceso de los pacientes. Estados como Alabama, Kentucky, Mississippi y Tennessee tenían la distancia media de 46,7 millas necesaria para que los pacientes viajaran para acceder a un centro de tratamiento autorizado para terapias CAR-T. Esta carga en el nivel de acceso, tal y como se menciona en el estudio, impide a los pacientes obtener las terapias vitales que necesitan, por lo que las soluciones logísticas y de cadena de suministro de Cryoport Systems son un factor importante para conectar a los pacientes con las terapias vitales.

Áreas de innovación:

Cryoport Systems se adentra en 2023 con optimismo a medida que lanzamos nuevos productos y servicios. El inminente lanzamiento de la plataforma de Cryoport para la cadena de suministro de leucaféresis pretende establecer una solución estandarizada e integrada de recogida, crioconservación, almacenamiento y distribución de células para el mercado mundial de la terapia celular y génica. Con el tiempo, la plataforma mejorará la calidad de la leucaféresis, apoyará la entrega puntual del material de partida, mejorará la gestión de las franjas horarias de fabricación y aumentará la eficiencia de la fabricación.

«La plataforma combina el liderazgo mundial de Cryoport en soluciones para la cadena de suministro, incluidas la distribución y el almacenamiento, con la experiencia y los conocimientos de Cell Matters en criopreservación», declaró Mark. «En un futuro próximo, las capacidades de recogida de células completarán la plataforma integrada de la cadena de suministro». El objetivo es agilizar los complejos procesos necesarios para tratar a un número cada vez mayor de pacientes con las terapias celulares más avanzadas de la actualidad, garantizando al mismo tiempo los máximos niveles de calidad y seguridad.»

Además, las oportunidades asociadas a nuestra nueva oferta de Global BioServices nos permiten ampliar nuestro alcance. Nuestras instalaciones de Texas y Nueva Jersey, así como nuestras recientes adquisiciones en Francia y Bélgica, amplían nuestras capacidades logísticas para incluir servicios adicionales como el almacenamiento a largo plazo, la producción de kits y el envasado y etiquetado.

«Cryoport sigue consolidando su dominio del mercado como el principal socio de la cadena de suministro para la industria celular y genética», afirmó Mark. «Nuestras instalaciones, servicios y lanzamiento de productos nos permitirán apoyar más ampliamente a nuestros clientes y al mercado….. Es emocionante ver cómo años de planificación empiezan a contribuir al negocio y a los mercados a los que servimos.»

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