グローバルな準備態勢の構築：マシュー・フラゼッタが語る「希望はワークフローではない

細胞治療や遺伝子治療が科学的に進歩し続けるにつれ、それらの治療が患者さんの手に届く規模になるかどうかは、運用の準備状況によって左右されるようになってきている。以下のようなプレゼンテーションが行われた。希望はワークフローではないクライオポート・システムズのグローバルアカウント担当副社長、マシュー・フラゼッタは次のように語った。クライオポート・システムズのBioServices担当グローバルアカウント担当副社長であるマシュー・フラゼッタ氏は、業界が無視できなくなってきている問題に取り組んだ： 次世代の先端療法を支えることができる、グローバルで標準化され、スケーラブルなサプライチェーンを構築するにはどうすればいいのか。

マシューはプレゼンテーションの中で、グローバル対応とは、しばしば業務上の後付けのように扱われるが、実は戦略的な要件であり、もし業界が患者への幅広いアクセスを真剣に考えるのであれば、早い段階から治療に組み込む必要がある、と主張した。

グローバリゼーションの必要性

細胞治療や遺伝子治療の開発は、もはや孤立した地域や単一の市場に限定されるものではない。臨床試験は今や大陸にまたがり、製造ネットワークはますます地域化され、商業的発売はしばしば複数の地域で同時に行われることが予想される。

マシューは、このようなグローバル化が新たな複雑性をもたらすことを強調した。機密性の高い素材は、厳重に管理された条件下で国境を越えて移動する必要があり、その一方で、保管の連鎖（Chain of Custody）、データの完全性、管轄区域を越えた規制の遵守を維持しなければならない。同時に、投資家や規制当局からの期待も変化しており、オペレーションの成熟度とグローバルなスケーラビリティが、長期的な存続可能性の指標と見なされるようになっている。

このような環境では、断片的なサプライチェーン・アプローチや地域特有のプロセスは、業界が達成を求められているペースや規模とはますます相容れなくなっている。

高まる投資家と規制当局の期待

先進的な治療法が成熟するにつれ、投資家と規制当局の両方からの監視はますます厳しくなっている。マシューは、どちらのグループももはや科学的な有望性だけに注目しているわけではないと強調した。

投資家は予測可能性を求めている。彼らが求めているのは、コストやリスクを増大させることなく成長を支えることができるスケーラブルなモデルに基づいて構築された信頼性の高いグローバルオペレーションと、組織が地域を超えて一貫して実行できるという証拠である。一方、規制当局は、データの完全なトレーサビリティや、収集から製造、患者の手元に届くまでの実証可能な製品保護とともに、標準化されたワークフローを期待している。

かつては高度な機能（継続的なモニタリング、監査可能なデータ、IDの連鎖管理など）と考えられていたものが、急速に期待される基本的なものになりつつある。これらの標準を満たすことができない組織は、後退や遅延、最悪の場合、開発の重要な場面で信頼を失うリスクがある。

今日の断片化したエコシステムの現実

科学的な進歩にもかかわらず、マシューは、先進的な治療法の運用状況は依然として非常に断片的であることを認めた。地域によるプロセスのばらつき、断絶したデータシステム、一貫性のない物流ネットワーク、ベンダーのばらつきなどが、不必要なリスクをもたらし続けている。

このような断絶は、治療ライフサイクル全体の可視性を制限する一方で、コストを増加させ、スケジュールを遅らせ、規制コンプライアンスを複雑にします。特にデータのサイロ化は、患者やプログラムに影響を与える前に問題を事前に特定することを困難にする。

産業が商業的規模を目指すにつれ、こうした断片的な生態系を維持することはますます難しくなっている。

業界のサイロ化を早い段階から打破する

プレゼンテーションの重要なテーマのひとつは、サプライチェーンの設計方法を再考する必要性であった。歴史的に、この業界は連続したサイロ（発見が先、製造が後、サプライチェーンの検討は最後）で運営されてきた。

マシューは、このアプローチはもはや機能しないと主張した。

むしろ、統合されたサプライチェーンは、前臨床の早い段階から検討されなければならない。当初からグローバルデリバリーを念頭に置いて設計することで、企業は規制要件、温度の影響を受けやすいロジスティクス、施設立ち上げの必要性、規模拡大の課題などを、それらがボトルネックになるずっと前に予測することができる。

早期の統合設計を採用するプログラムは、開発サイクルを短縮し、オペレーショナル・リスクを低減し、最終的には患者アクセスを世界的に拡大する上で有利な立場にある。

統合プラットフォームへのシフト

マシューは、業界全体で、孤立したツールやベンダーから、統合されたエンドツーエンドのサプライチェーンプラットフォームへの明確なシフトを指摘した。統合によって、組織は事後的な問題解決にとどまらず、事前予防的なリスク管理へと移行することができる。

ロジスティクス、バイオストレージ、凍結保存、キッティング、臨床サンプル管理、その他の主要なサプライチェーン・サービスを単一のエコシステム内で接続することにより、関係者は、プログラムのニーズに合わせて拡張できるように設定されたプラットフォーム内で、ライフサイクルの可視化とコラボレーションの改善を得ることができる。

このようなレベルの協力とパートナーシップのおかげで、患者数、患者集団、医療施設、地域がフェーズごとに急速に拡大しても、チームは混乱を予測し、迅速にピボットし、治療の完全性を維持することができる。

このように、統合はグローバルな即応性の基礎となっている、とマシューは強調した。

標準化による規模の拡大

標準化は、スケーラビリティを実現する重要な要素として浮上してきた。マシューによれば、統合され標準化されたサプライチェーンプラットフォームは、地域性に関係なく、ばらつきを減らし、障害点を最小限に抑え、一貫した品質と患者の安全性を確保するのに役立つという。

標準化はまた、投資家や規制当局からの信頼を高め、再現性と管理性を実証する。プロセスやシステムが調和されれば、組織は効率的に規模を拡大することができ、品質を損なったり、ばらつきをもたらしたりすることなく、コストを削減し、スケジュールを短縮することができる。

高度なアナリティクスとシングルベンダー・パートナーシップは、ワークフローを最適化・標準化することでサプライチェーンをさらに強化し、治療薬が開発の次の段階に進み、患者集団（およびそれをサポートする医療現場のネットワーク）が必然的に拡大する中で、混乱に直面したり、急速なスケールアップの最中でも継続性を維持する。

利害関係者間で共有される利益

マシューは、統合され標準化されたサプライチェーンの利点が、バリューチェーン全体に及ぶことを強調した。

例えばCDMOは、オペレーションの簡素化とバッチの信頼性向上から利益を得ることができる。スポンサーは、グローバルなオペレーションの可視化、意思決定の迅速化、スケールアップと上市準備の強化を得ることができます。臨床試験実施施設は、物流負担の軽減とワークフローの標準化を経験し、最終的に患者体験を向上させる。

結局のところ、このような利益を共有することで、エコシステム全体が強化されるのである。

グローバルでコネクテッドな未来に向けて

最後にマシューは、サプライチェーンのエコシステム全体をつなぐ相互運用可能なグローバル・プラットフォームによって定義される未来の状態について概説した。このモデルでは、サプライチェーンの即応性が最初から治療設計に組み込まれ、関係者間の分析と同期化によってサポートされる。

最終的な目標は、患者アクセスの拡大であり、高度な治療法を大規模に安全に提供する能力である。

すべての出荷とすべてのワークフローの背後には、患者が待っている。グローバル・レディネスとは結局のところ、その責任を果たすのに十分な強靭なインフラを確保することである。