审查2023 & 2024: 与 总裁兼首席执行官 马克-萨维基

2023 年是细胞与基因治疗（CGT）市场高低起伏的一年。 再生医学联盟在其
2023 年 8 月行业快照
美国食品和药物管理局（FDA）将在今年批准九种 CGT 疗法，相比之下
In Vivo 的
预测到 2023 年初，批准的项目总数将达到 13 个。 虽然九种新疗法的上市是一个巨大的胜利，但 2023 年也带来了许多挑战，这些挑战将持续到下一年。

我们与 Cryoport Systems 总裁兼首席执行官马克-萨维基（Mark Sawicki）一起回顾了 2023 年的细胞和基因治疗市场，以及他对 2024 年该行业的预测。 在两部分博客系列的第一部分中，Sawicki 回答了五个问题，并介绍了 Cryoport 系统如何帮助行业进步。

1.您对 2023 年批准的 CGT 治疗数量感到惊讶吗？

“前 FDA 委员斯科特-戈特利布（Scott Gottlieb）早在 2019 年就规定，到 2023/2024 年，市场每年将批准 10-20 种药物。显然，我们正在接近这一预测。行业内的增长和创新一直是个话题，现在看到在相对较短的时间内实现快速增长令人耳目一新，这也反映了行业在过去 10 年中付出的艰辛努力。”

2.在过去的一年中，该行业是否面临任何明显的挑战？

“患者就医仍然是一个重大问题，而且将继续成为许多机构和人士的难题。目前，除了大医院之外，新地区的覆盖面还不够广，这限制了临床寻找试验患者的机会，患者也无法前往诊所和医院接受这些救命疗法。这个问题并不局限于细胞和基因治疗领域，而是整个生命科学市场的问题。

3.Cryoport Systems 是如何应对这些挑战的？

“我们的
IntegriCell™ 解决方案
其目的是通过标准化的低温保存和分发服务，逐步解决患者获取问题的各个方面。 IntegriCell™ 将我们公司在温控供应链解决方案领域的全球领先地位与我们的国内和国际低温保存、运输和存储能力相结合。 这项服务通过低温保存来优化细胞活力，使我们的客户能够将其服务范围扩大到世界各地偏远地区有需要的患者。

4.Cryoport Systems 如何在 2023 年为生命科学提供支持？

“今年，我们的组织在行业内取得了许多胜利，但 Cryoport Systems 客户新批准的三项商业投放尤为突出。 首先是 Sarepta 公司新近获得 FDA 批准的治疗杜兴氏肌肉萎缩症的基因疗法、
ELEVIDYS。
第二种是 Atara Biotherapeutics 公司的异基因 T 细胞免疫疗法获得批准、
Ebvallo。
第三是基于 CRISPR 的基因编辑疗法首次获得监管授权、
CASGEVY
来自 Vertex 和 CRISPR Therapeutics。 Cryoport Systems 已经并正在为这些产品的推出提供支持，以帮助世界各地的患者。 我们的客户正在不断发展健康和医学的未来，我们很荣幸能够支持像这三位客户这样的胜利。

5.今年您最引以为豪的公司成就是什么？

“我一直为这家公司和我们的零缺陷政策感到自豪。 Cryoport Systems 通过改进我们支持细胞和基因行业以及整个生命科学的方式，继续为生命和健康提供支持。 今年，推出了
Cryoportal® 2
和
Elite™ 超低温运送机
进一步提高了我们提供新解决方案的能力，并增加了客户运营的确定性。 服务和解决方案的创新与发展将始终是我们的首要任务，也是我们组织引以为豪的方面。

Cryoport Systems 很高兴将 2023 年定为创新和增长之年，尽管行业面临各种挑战。 要进一步了解我们今年在生命科学市场的表现，请查看我们的 季度结果网页。