Facilitar los resultados Mejorando la accesibilidad Accesibilidad del paciente

La Terapia Celular y Génica (TGC) ha surgido como una de las áreas más transformadoras de la medicina moderna, dando forma al futuro de la asistencia sanitaria y cambiando la faz de los enfoques terapéuticos de nueva generación. A lo largo de los años, ha recibido muchos nombres. Llámese terapia celular y génica, medicina regenerativa, terapias avanzadas o medicina personalizada, la promesa sigue siendo la misma: lo que antes era una visión lejana es ahora una realidad tangible. Estas terapias están proporcionando nuevas esperanzas a los pacientes que luchan contra enfermedades que antes se creían incurables. Sin embargo, a pesar de los continuos avances científicos, persiste un reto crítico para garantizar que estas terapias sean accesibles a los pacientes que más las necesitan.

Este reto fue el tema central del discurso de apertura del Congreso de Terapias Avanzadas de Londres, pronunciado por Aruna Mor, Directora Comercial de Cryoport Systems, en el que habló sobre sobre a el estado del acceso de los pacientes en el campo de las terapias avanzadas. Con más de 20 años de experiencia en el panorama de las CGT, las ideas de Aruna ofrecen una valiosa perspectiva tanto de los avances realizados como de los obstáculos que aún se interponen en el camino del acceso generalizado. Sus palabras llamaron la atención sobre la necesidad esencial de un enfoque más equitativo para ofrecer estas terapias que cambian la vida a todos los pacientes que puedan beneficiarse de ellas.

Historia de dos realidades

Las terapias celulares y génicas representan una de las fronteras más apasionantes de la ciencia médica. Desde tratamientos contra el cáncer hasta trastornos genéticos, es innegable la promesa que encierran estas terapias para transformar la vida de los pacientes. Sin embargo, como ha señalado Aruna, existe una brecha entre el potencial de estas terapias y la realidad del acceso de los pacientes en la actualidad.

«Tenemos terapias que podrían cambiar la trayectoria de la vida de un paciente», dijo. «¿Pero qué valor tienen si siguen estando fuera del alcance de tantos?».

Esta pregunta, en el centro de su discurso, suscitó una reflexión sobre una realidad aleccionadora. Aunque estos tratamientos innovadores avanzan rápidamente en el laboratorio, a menudo se encuentran encerrados tras barreras que impiden el acceso generalizado de los pacientes. Muchos pacientes, especialmente los de regiones desatendidas o con necesidades sanitarias complejas, siguen enfrentándose a importantes dificultades cuando intentan acceder a estas terapias.

La crisis de la accesibilidad: Por qué es importante

Para que las terapias celulares y génicas estén realmente a la altura de su potencial, los pacientes deben poder acceder a ellas. No sólo en los países desarrollados, sino en todo el mundo. Hoy, sin embargo, las barreras geográficas, la falta de concienciación y las complejas cadenas de suministro a menudo se interponen en el camino de los pacientes que podrían beneficiarse de estos tratamientos que salvan vidas.

Una cuestión clave que destacó Aruna es el reto que plantea la complejidad de estas terapias en sí. Cada terapia celular y genética es única, y los procesos de desarrollo, fabricación, gestión y distribución de estos tratamientos pueden variar significativamente. La falta de normalización en la producción, gestión y distribución añade capas de complejidad, lo que dificulta garantizar que las terapias sean accesibles a todos los que las necesitan.

Por ejemplo, muchas terapias celulares y génicas son altamente especializadas, y la logística de su transporte puede estar plagada de problemas. Desde la recogida de las células de un paciente hasta la entrega del producto final, hay numerosas variables que pueden causar retrasos o pasos en falso en la cadena de suministro. Estos retrasos no son sólo una cuestión de inconveniencia, sino que pueden suponer la diferencia entre la vida y la muerte para los pacientes que dependen de estas terapias.

La importancia de la normalización

Uno de los retos más acuciantes que se debatieron en la ponencia fue la falta de normalización en la cadena de suministro de terapias celulares y génicas. A diferencia de los productos farmacéuticos más tradicionales, cada terapia suele requerir un conjunto de procesos a medida para garantizar su viabilidad de principio a fin. Como resultado, la cadena de suministro de estas terapias está muy fragmentada, con varios actores implicados en distintas fases de procesamiento, producción, gestión y transporte.

Esta falta de uniformidad provoca importantes ineficiencias. Terapias que podrían salvar la vida de los pacientes acaban en el limbo debido a controles de calidad incoherentes, requisitos normativos y cuellos de botella logísticos. A medida que el sector sigue creciendo, es esencial desarrollar prácticas normalizadas que agilicen la cadena de suministro, garantizando que las terapias puedan suministrarse a tiempo y de forma fiable.

Para los pacientes, esto significa la diferencia entre esperar un tiempo indefinido para recibir tratamiento o recibir la atención que necesitan sin demora. Abordar la variabilidad de la cadena de suministro podría reducir significativamente el tiempo que tardan los pacientes en acceder a estas terapias críticas.

Un reto mundial: Llegar a los desatendidos

Se prevé que el mercado mundial de las terapias celulares y génicas se expanda a un ritmo increíble, y algunas estimaciones proyectan un crecimiento del mercado abordable de hasta el 207% para 2028. Este crecimiento representa una oportunidad de oro para garantizar que estas terapias lleguen a los pacientes de todo el mundo, en particular a los de los países de renta baja y media, donde el acceso a la atención médica avanzada suele ser limitado. Sin embargo, a pesar del optimismo que rodea al mercado, la realidad es que los pacientes de estas regiones suelen quedar rezagados.

En su discurso, Aruna subrayó la importancia de salvar la distancia entre los países de ingresos altos y los de ingresos bajos. «Es fácil dejarse atrapar por las historias de éxito de las grandes empresas farmacéuticas que llevan terapias a los mercados ricos», dijo. «Pero no debemos olvidar que millones de pacientes de todo el mundo siguen esperando el acceso».

Una forma de afrontar este reto es mejorar las infraestructuras en las regiones desatendidas, garantizando que haya instalaciones equipadas para almacenar y transportar las terapias de forma segura. Además, aumentar la concienciación de los profesionales sanitarios sobre estas terapias y sus beneficios es fundamental para superar las barreras informativas que impiden que los pacientes reciban la atención que merecen.

Inversión sostenida y comercialización: El camino hacia la adopción generalizada

Avanzar en el acceso de los pacientes a la CGT requiere algo más que avances científicos: requiere inversiones sostenibles y comercialización. Como subrayó Aruna en su discurso de apertura, «Sin un camino claro hacia la escala, estas terapias seguirán estando fuera del alcance de la mayoría de los pacientes». El reto no es sólo desarrollar tratamientos, sino garantizar que puedan suministrarse de forma eficaz, asequible y global.

Para atraer una inversión continuada, las empresas de CGT deben demostrar su capacidad para ir más allá del éxito clínico e introducirse en los sistemas sanitarios del mundo real. La viabilidad comercial a través de la fabricación racionalizada, la alineación normativa y la adopción por parte de los pagadores es clave para que estas terapias sean accesibles a gran escala.

«Los inversores y los sistemas sanitarios necesitan confianza en que la CGT no sólo es innovadora, sino sostenible», señaló Aruna. Sin esto, el progreso se estancará. Al dar prioridad a la comercialización junto con la innovación, el sector de la CGT puede pasar de la promesa a la práctica, garantizando que las terapias que cambian la vida lleguen a los pacientes que más las necesitan.

El camino a seguir: Un llamamiento a la acción colectiva

Para hacer frente a estos retos, Aruna pidió un enfoque unificado en el que participen múltiples partes interesadas del sector. Fabricantes, reguladores, proveedores sanitarios y pacientes desempeñan todos un papel vital en la mejora de la accesibilidad. Pero está claro que el camino que queda por recorrer requiere esfuerzos coordinados y un compromiso compartido para reducir las barreras al acceso.

Un aspecto clave es la necesidad de aumentar la educación y la formación de los profesionales sanitarios. Muchos médicos y clínicos, a pesar de su experiencia, aún no están totalmente familiarizados con los matices de las terapias celulares y génicas. Esta falta de conocimientos es un obstáculo importante para la adopción, ya que los profesionales sanitarios pueden no estar preparados para enfrentarse a las complejidades de estos tratamientos.

Además, es necesario un enfoque más centrado en el paciente en el desarrollo de estas terapias. Comprender las dificultades específicas a las que se enfrentan los pacientes, sobre todo los de zonas rurales o desatendidas, será crucial para diseñar terapias que no sólo sean eficaces, sino también accesibles. Al hacer de la experiencia del paciente un objetivo central, la industria puede trabajar para eliminar los obstáculos logísticos, financieros y de información que a menudo impiden que los pacientes reciban tratamientos que salvan vidas.

Una visión de futuro

La conclusión de la ponencia de Aruna fue clara: el acceso de los pacientes es la clave para liberar el verdadero potencial de las terapias celulares y génicas. Aunque el sector ha realizado enormes avances, sólo si se abordan los obstáculos a la accesibilidad podrán integrarse plenamente estas terapias en el sistema sanitario mundial.

Con el mercado de estas terapias a punto de crecer exponencialmente, ahora es el momento de actuar. Normalizando los procesos de la cadena de suministro, mejorando la concienciación y la educación, y centrándose en la atención centrada en el paciente, el sector puede garantizar que estas terapias revolucionarias dejen de ser sólo una promesa de futuro y se conviertan en una realidad para todos los pacientes, independientemente de dónde vivan o cuáles sean sus circunstancias.

El camino para conseguir que las terapias celulares y génicas sean universalmente accesibles es largo y complejo, pero el futuro es inmensamente prometedor. Cuando Aruna concluyó su discurso, se hizo evidente que el éxito de la industria se medirá en última instancia por su capacidad de llegar a todos los pacientes que esperan tratamiento, transformando la accesibilidad de los pacientes de un concepto abstracto a una realidad tangible.