Thérapie génique

En amont de la fabrication, Cryoport Systems aide les développeurs de thérapies géniques à établir une chaîne de conformité® fiable et reproductible pour les matières premières critiques telles que les cellules provenant de donneurs, les plasmides et les composants de vecteurs viraux. Nous fournissons des kits de collecte standardisés et des systèmes d’expédition pré-conditionnés livrés directement aux sites sources, garantissant ainsi la conformité réglementaire et un traitement cohérent dès le départ. Les matériaux sont ensuite transportés à l’aide de systèmes d’expédition spécialisés à température contrôlée vers les sites de fabrication ou directement dans des entrepôts de stockage biologique sécurisés pour une livraison juste à temps. Nos services de consultation et de conseil soutiennent la planification à un stade précoce, en proposant des évaluations des risques, la validation des expéditeurs et des emballages, et la qualification des couloirs d’expédition mondiaux. En consolidant les services au sein d’un réseau unifié, nous éliminons la charge de coordination et la variabilité qui peuvent retarder la production de vecteurs et compromettre la fabrication.

En aval de la fabrication, Cryoport Systems permet le transport précis et conforme de produits de thérapie génique de grande valeur à travers les réseaux cliniques mondiaux. Qu’il s’agisse d’expédier des vecteurs viraux, le produit pharmaceutique final ou des composants auxiliaires, nos systèmes d’expédition validés maintiennent un contrôle environnemental strict et une surveillance continue tout au long du voyage. Nos BioServices avancés rationalisent la logistique grâce à des flux de travail personnalisés de prélèvement, d’emballage, d’étiquetage et de distribution, tandis que le développement d’emballages secondaires personnalisés prend en charge des formats et des accessoires spécialisés. À mesure que les essais prennent de l’ampleur, notre équipe vous aide à vous adapter aux exigences régionales, à qualifier de nouveaux sites et à gérer la libération de la personne qualifiée (QP) pour les expéditions européennes. De la distribution du produit final à la logistique en contact avec les patients, notre modèle de fournisseur unique garantit une qualité constante, réduit les retards et donne aux développeurs la flexibilité nécessaire pour s’adapter et s’étendre sans complexité opérationnelle supplémentaire.

Cryoport Systems soutient les CDMO engagés dans le développement et la fabrication de thérapies géniques, reconnaissant que la sensibilité des matériaux, l’évolution des exigences réglementaires et les délais serrés exigent une exécution sans faille tout au long de la chaîne d’approvisionnement. De la production de plasmides et de vecteurs à la distribution finale des médicaments, notre plateforme intégrée offre aux CDMO un contrôle et une visibilité complets. Que vous gériez des matières premières, travailliez avec des intermédiaires sensibles à la température ou lanciez un programme clinique mondial, nos solutions d’emballage, de logistique, de BioServices et de biostockage sont conçues pour préserver l’identité, l’intégrité et la conformité de chaque composant à chaque étape de la fabrication. Forte d’une expérience approfondie des flux de travail des vecteurs viraux, notre équipe travaille en partenariat avec les CDMO afin de rationaliser les transferts, d’éviter les pertes et de s’adapter efficacement à des programmes de plus en plus complexes.

Cryoport Systems est la solution de confiance d’un seul fournisseur pour les CDMO, assurant la normalisation, la traçabilité et l’évolutivité mondiale à chaque phase de la fabrication des thérapies géniques.

Nous soutenons les CDMO avec une infrastructure de bout en bout conçue pour la précision, avec des emballages validés, un biostockage sécurisé et évolutif, des systèmes d’expédition conformes aux BPF et des conseils consultatifs pour la qualification des emballages, la validation des couloirs et la préparation à la réglementation. Notre plateforme Chain of Compliance® garantit une visibilité totale de l’état et de l’emplacement de chaque envoi, tandis que nos services de personne qualifiée (QP) permettent une importation transparente dans l’UE. Alors que les programmes de thérapie génique évoluent vers la commercialisation, Cryoport Systems offre aux CDMO la flexibilité opérationnelle et la discipline de conformité nécessaires pour soutenir les clients au plus haut niveau de qualité.

Cryoport Systems s’associe aux ORC pour éliminer les incertitudes logistiques liées à l’exécution des essais cliniques en thérapie génique, en aidant les études à se dérouler sans heurts, du premier patient à l’activation du site mondial. Notre plateforme intégrée simplifie le mouvement des matériaux de grande valeur (y compris les vecteurs viraux, les matériaux de départ et les produits expérimentaux) à travers les frontières, les fuseaux horaires et les phases d’essai. Qu’il s’agisse de gérer les expéditions de site à site, la distribution de kits de chaîne du froid ou la livraison à température contrôlée aux patients, nous fournissons aux ORC les outils nécessaires pour respecter le calendrier et la conformité. En regroupant sous un même toit la logistique, l’emballage, les BioServices et le biostockage, ainsi que l’assistance et le conseil, nous aidons les ORC à éviter les pièges courants de la fragmentation qui peuvent retarder le recrutement, gaspiller des produits ou compromettre les données de l’essai.

Cryoport Systems permet aux ORC de gérer des essais complexes de thérapie génique avec plus d’efficacité, de supervision et de confiance.

Nos services sont spécialement conçus pour les essais impliquant des produits biologiques avancés et des charges utiles sensibles. Nous proposons la production de kits standardisés, des systèmes d’expédition de pointe, un stockage biologique centralisé et des BioServices flexibles pour répondre aux différents besoins des protocoles. Notre équipe de consultants et de conseillers prend en charge la qualification des voies à un stade précoce et le dépannage en temps réel, tandis que notre chaîne de conformité® fournit la documentation prête à l’audit requise pour les thérapies géniques. Alors que les essais se développent à l’échelle mondiale ou passent rapidement d’une phase à l’autre, Cryoport Systems permet aux ORC de garder une longueur d’avance, en minimisant les risques tout en améliorant la rapidité et la qualité des livraisons.

Pour les promoteurs de thérapies géniques, une exécution réussie dépend d’une chaîne d’approvisionnement aussi robuste et innovante que la science elle-même. Cryoport Systems soutient les développeurs de thérapies grâce à un réseau intégré qui protège l’intégrité des produits, accélère les délais et réduit la complexité opérationnelle. Qu’il s’agisse de développer des thérapies à base d’AAV, des vecteurs lentiviraux ou d’autres modalités de modification génétique, nous fournissons l’infrastructure et l’expertise nécessaires pour gérer chaque matériau, de l’ADN plasmidique au produit pharmaceutique final, tout au long de son cycle de vie. En regroupant les services de conditionnement, de logistique, de biostockage et de conseil au sein d’un même partenaire, les développeurs bénéficient d’une chaîne d’approvisionnement prévisible et évolutive, conçue pour répondre aux exigences réglementaires et à une croissance rapide.

Cryoport Systems fournit la logistique spécialisée et les BioServices dont les développeurs de thérapie génique ont besoin pour faire passer les thérapies révolutionnaires du concept à la clinique et au-delà.

Notre modèle repose sur la précision et la flexibilité. Nous proposons des solutions de chaîne du froid validées pour chaque type de charge utile, avec une visibilité totale de l’état et de l’emplacement à chaque transfert. Nos services de consultation et de conseil en phase initiale permettent d’établir les voies d’expédition fondamentales, les protocoles d’emballage et les voies réglementaires, tandis que nos BioServices et notre supervision par des personnes qualifiées (QP) rationalisent l’exécution clinique et l’expansion mondiale. Qu’il s’agisse de préparer une demande d’IND, de gérer des essais en phase avancée ou de procéder à un lancement commercial, les développeurs de thérapies géniques font confiance à Cryoport Systems pour minimiser les risques, maintenir la qualité et faire avancer les thérapies.