Un nuevo artículo de liderazgo intelectual de la ISCT analiza por qué el crecimiento de la CGT exige un modelo operativo diferente

La forma en que el sector concibe la escala está empezando a cambiar. Durante décadas, el crecimiento en el desarrollo biofarmacéutico ha seguido un patrón conocido. A medida que los programas avanzan, la fabricación se amplía y el rendimiento aumenta, lo que permite que las terapias pasen de entornos de ensayos clínicos limitados en fases iniciales a poblaciones de pacientes más amplias. Tradicionalmente, la escala se ha definido por cuánto se puede producir, con qué eficiencia y con qué consistencia a lo largo del tiempo.

Pero en la terapia celular y génica (CGT), esas suposiciones están siendo cuestionadas.

Un nuevo artículo de Cryoport Systems , publicado a través de la Sociedad Internacional de Terapia Celular y Genética (ISCT), analiza cómo la escala se comporta de forma diferente en las terapias avanzadas y por qué el sector podría tener que replantearse los modelos operativos que se usan para respaldarlas.

A diferencia de los productos biológicos tradicionales, las terapias personalizadas no se pueden producir a gran escala mediante lotes más grandes. Cada dosis es específica para cada paciente y está vinculada a un calendario individual y a una cadena de identidad, custodia y estado que hay que mantener desde la recogida hasta la administración.

Por eso, la escalabilidad no se consigue produciendo más de una vez. Se consigue aplicando el mismo proceso «N-de-1», muy bien controlado, a un número cada vez mayor de pacientes. En otras palabras, las terapias de células genéticas (CGT) se amplían horizontalmente, no verticalmente. Y esta dinámica de ampliación horizontal trae consigo un tipo diferente de complejidad, en la que el crecimiento multiplica los procesos en lugar de ampliarlos.

Lee el artículo completo: «La escala ha cambiado de forma en la terapia celular y génica»