¿Qué hace falta para que avance la terapia celular? Reflexiones del Panel La esperanza no es un flujo de trabajo
En la reciente La esperanza no es un flujo de trabajo los líderes del sector se reunieron para abordar algunas de las cuestiones más persistentes a las que se enfrenta la terapia celular y génica en la actualidad. Durante una mesa redonda, Dominic Clarke (Vicepresidente de Operaciones Técnicas de IntegriCell®, Cryoport Systems) se unió al debate para compartir su perspectiva sobre lo que está ralentizando la adopción y lo que hará falta para que el sector avance de forma significativa.
El debate no apuntó a una respuesta única y fácil. En cambio, la tendencia que surgió fue un conjunto de retos interconectados en torno a la educación, el acceso, el coste y la colaboración que siguen determinando la forma en que las terapias llegan a los pacientes.
La educación sigue siendo una necesidad fundamental
Cuando se le preguntó qué trabajo quedaba por hacer y dónde debía centrar sus esfuerzos el sector, Dominic volvió a un tema que surgió repetidamente a lo largo del debate: la educación.
A pesar de que hoy en día existen muchas terapias celulares aprobadas comercialmente, sigue existiendo una importante brecha de comprensión en todo el ecosistema. Esa brecha abarca a los proveedores y desarrolladores de soluciones que aprenden unos de otros, a los médicos que administran las terapias y a los pacientes que toman decisiones sobre el tratamiento.
La educación, recalcó Dominic, no es opcional ni «agradable de tener». Es fundamental para progresar, sobre todo en terapias que aún son consideradas complejas, novedosas o arriesgadas por quienes no pertenecen a centros de tratamiento especializados.
Los datos son positivos, pero la adopción es limitada
Una de las preguntas más punzantes se centró en una realidad frustrante en la que los resultados clínicos son sólidos, pero relativamente pocos pacientes han recibido realmente el tratamiento. ¿Por qué?
El acceso y la educación, según el panel, son los principales factores limitantes, especialmente fuera de los grandes centros médicos académicos. Los hospitales comunitarios, por ejemplo, a menudo carecen de exposición o infraestructura (o incluso de confianza) para administrar estas terapias. Al mismo tiempo, es posible que los propios pacientes no sepan que la terapia celular es una opción o se enfrenten a barreras que les impidan recurrir a ella.
El coste sigue siendo otro obstáculo importante. Aunque la industria sigue avanzando en el tratamiento de la asequibilidad y la escalabilidad, sigue siendo un trabajo en curso. La tensión entre innovación y accesibilidad sigue sin resolverse.
Replanteamiento de los modelos de fijación de precios y reembolso
El panel también habló de la fijación de precios, que sigue siendo uno de los temas más debatidos en este espacio. ¿Debería el sector avanzar hacia modelos de fijación de precios basados en el valor? ¿Es viable la venta directa al paciente?
Dominic señaló que es poco probable que haya una respuesta universal. La realidad difiere significativamente entre regiones, por ejemplo, sobre todo si se comparan EE.UU. y Europa. En lugar de elegir un único modelo, el futuro puede estar en un enfoque mixto que pueda adaptarse a los distintos sistemas sanitarios y poblaciones de pacientes.
En última instancia, la cuestión gira en torno al acceso. ¿Cómo controlamos los costes sin dejar de atender a poblaciones más amplias, y cómo garantizamos que las terapias que cambian la vida no se limiten a un subconjunto reducido de pacientes? Estas serán cuestiones importantes que habrá que resolver a medida que el sector siga madurando.
Qué significa realmente «trabajar bien juntos
La mesa redonda abordó el aspecto de la colaboración eficaz en la comunidad de la terapia celular y génica, haciendo hincapié en la importancia de las soluciones integradas y la visibilidad compartida.
Utilizando Cryoport Systems como ejemplo, Dominic describió cómo seguimiento de extremo a extremo desde la recogida del paciente hasta la fabricación y de vuelta al paciente crea continuidad y control. A medida que sigan evolucionando las tecnologías facilitadoras, incluido el mayor uso de herramientas basadas en datos, será fundamental la capacidad de perfeccionar y ampliar esos flujos de trabajo.
Trabajar bien juntos, en este contexto, va más allá de la cooperación. Se trata realmente de construir sistemas que permitan que las terapias se muevan con seguridad y transparencia a través de la todo el ciclo de vida.
¿Centralizado, descentralizado o ambos?
El debate en torno a la fabricación centralizada frente a la descentralizada sigue dividiendo opiniones, y la mesa redonda reflejó ese matiz.
La postura de Dominic es que los resultados en el sector son mixtos, y la respuesta más realista es «ambos». Algunos aspectos del proceso (como la recogida de pacientes y la crioconservación) se prestan bien a la descentralización. La fabricación, por otra parte, sigue siendo mucho más difícil de reproducir de forma coherente como un enfoque descentralizado.
Como ocurre con muchas otras cuestiones del sector, no existe un modelo único para todos. Diferentes terapias, indicaciones y poblaciones de pacientes requerirán diferentes enfoques.
La resiliencia como tema definitorio
Cuando se le pidió que sugiriera un tema para un futuro simposio, Dominic propuso «resiliencia», una palabra que resonó con fuerza entre los asistentes.
La industria de la terapia celular y génica ha soportado reveses científicos, retos operativos, complejidad normativa y escepticismo público. Sin embargo, sigue avanzando. La resistencia no es sólo algo que la industria ha demostrado; es algo que debe seguir cultivando tanto a nivel macro como micro.
Convertir la conversación en acción
Quizá el momento más práctico se produjo cuando el panel se centró en los pasos siguientes. ¿Qué puede hacer ahora el sector para mover la aguja?
Dominic sugirió una respuesta directa: «memorizar las conversaciones». Captar lo que se discute, identificar las dos o tres principales ideas procesables y llevarlas adelante de forma concreta.
También subrayó un reto más profundo y continuo en el estigma que aún rodea a las terapias celulares. Incluso hoy en día, algunas partes interesadas se inclinan por el «no», impulsadas por la percepción más que por las pruebas. Una vez más, la solución pasa por la educación.
El progreso requerirá persistencia y voluntad de continuar la conversación más allá de la sala de conferencias.
