Desarrollo de ATMP en 2025: Promesas, presiones y el empuje a escala
A medida que el sector de los medicamentos de terapia avanzada (MTA) alcanza el ecuador de 2025, no escasea el impulso científico. Las revolucionarias terapias basadas en CRISPR ocupan los titulares. El acceso de los pacientes a las terapias celulares y génicas se está ampliando más allá de los mercados de adopción temprana. Y un entorno normativo mundial en proceso de maduración está creando, de forma lenta pero segura, nuevas oportunidades de comercialización. Pero esta promesa va acompañada de presiones.
En su reciente conversación con Más allá de la Biotecnología el podcast de LabiotechAlison Pritchard, Vicepresidenta de Desarrollo Empresarial para EMEA de Cryoport Systems, ofreció una visión sincera de la situación actual del sector y de lo que se necesita para ampliar la próxima ola de innovación terapéutica.
«Creo que 2025 hasta ahora está poniendo realmente de relieve el impacto terapéutico y la promesa de las terapias celulares y génicas», afirmó Alison. «Estamos viendo cómo más pacientes que nunca acceden realmente a estos tratamientos».
Es un cambio significativo. Pero, como ha comentado Alison, ese progreso no se ha producido sin complejidad. Desde un entorno de financiación más limitado hasta la persistencia de ineficiencias operativas, los desarrolladores de terapias se ven obligados a hacer más con menos, y a hacerlo más deprisa, con menos errores.
Un año de contrastes: Avances científicos frente a tensión sistémica
Alison señaló los recientes avances en las terapias basadas en CRISPR como una señal de lo lejos que ha llegado este campo. Pero se apresuró a señalar que las presiones sobre los desarrolladores están aumentando con la misma rapidez.
«Estamos viendo hitos revolucionarios… pero creo que es justo decir que el sector está luchando en un entorno de financiación mucho más restringido», explicó. «Estamos asistiendo a cambios en la dinámica reguladora mundial y seguimos viendo algunos retos persistentes en torno a la normalización, la escalabilidad y el acceso».
Esta confluencia de avances y cuellos de botella está remodelando la forma en que las empresas biotecnológicas abordan cada fase del desarrollo terapéutico, desde el diseño del ensayo clínico hasta el lanzamiento comercial. Para Alison, la tensión central de 2025 radica en equilibrar la innovación con la infraestructura.
«Se trata del ritmo de las aprobaciones y de la innovación, y de la necesidad de ampliar el acceso de los pacientes, junto con la creación de infraestructuras y operaciones sostenibles que puedan respaldar la administración escalable y a largo plazo de estas terapias», señaló.
La brecha de acceso persiste
Aunque la aprobación de terapias va en aumento, la realidad es que todavía no se llega a la mayoría de los pacientes que podrían beneficiarse.
«Como industria, ahora fabricamos decenas de miles de dosis al año, y eso es maravilloso. Pero sólo estamos llegando a alrededor del 20% de la población de pacientes elegibles en EE.UU. y Europa», afirma Alison.
El acceso depende de muchos factores interrelacionados, como el coste de los productos, los obstáculos para el reembolso, la logística de la cadena de frío, la programación del tratamiento e incluso la proximidad física de los pacientes a centros clínicos cualificados. En resumen, la innovación científica ha superado a la infraestructura necesaria para suministrarla a gran escala.
«La innovación clínica se está acelerando. Pero la infraestructura para llevar a cabo esa innovación se está quedando atrás», señaló Alison.
La escalabilidad debe diseñarse, no atornillarse
Una idea clara que se desprende de la entrevista de Alison es que la escalabilidad no puede ser una idea tardía.
Los desarrolladores en fase inicial, especialmente los del espacio de las terapias autólogas, se enfrentan a una enorme complejidad con volúmenes relativamente bajos. Pero a medida que estas terapias avanzan hacia las últimas fases de los ensayos y la comercialización, la complejidad aumenta exponencialmente. Sin un plan de ampliación, las empresas corren el riesgo de paralizar los lanzamientos y perder pacientes.
«No sólo gestionas la logística, sino que tienes que sincronizarte con la cita clínica del paciente, coordinar la aféresis, la fabricación y luego devolver la terapia a tiempo para la reinfusión», señaló Alison. «Cada eslabón de esa cadena tiene que estar realmente bien coordinado».
Y esa coordinación debe producirse más allá de las fronteras geográficas, normativas y técnicas.
El papel de los socios estratégicos de la cadena de suministro
La necesidad de una integración integral nunca ha sido tan clara. Más que un simple apoyo logístico, los desarrolladores necesitan orientación normativa, bioalmacenamiento GMP, capacidades de liberación de personas cualificadas (QP), supervisión continua del estado, servicios de crioconservación y mucho más. Ahí es donde entra Cryoport Systems.
«Ya no somos meros trasladadores de material. Tenemos que ser socios integrados en el ciclo de vida de la terapia», dijo Alison. «La cadena de suministro se convierte en un impulsor estratégico del éxito para asegurarnos de que, en última instancia, estamos protegiendo la promesa de la terapia».
El papel de Cryoport Systems es más que reactivo, es de colaboración y anticipación. Desde la construcción de instalaciones en centros estratégicos como París hasta plataformas de estandarización de la crioconservación como IntegriCell™, Cryoport Systems invierte en infraestructuras y asociaciones que permiten a las biotecnologías escalar con confianza.
«El éxito final de la terapia celular y génica sólo se mide por una cosa: cuántos pacientes se benefician de ella», dijo Alison. «Ése es el objetivo. Esa es la estrella polar hacia la que trabaja la industria».
Alcanzar ese objetivo requerirá no sólo ciencia de vanguardia, sino sistemas construidos a escala, socios preparados para actuar con urgencia y flexibilidad, y un compromiso para crear cadenas de suministro centradas en el paciente ahora, no más tarde.
«Cada eslabón de la cadena posibilita el resultado del paciente», subrayó Alison. «Cuando reconocemos esto, diseñamos mejores sistemas, sistemas resistentes, redes ágiles y estrategias más centradas en el paciente. No sólo para satisfacer la demanda actual, sino para escalar hacia el futuro».
Escucha la entrevista completa de Alison en el Más allá de la Biotecnología aquí.
