¿Qué ralentiza el viaje de la terapia al paciente? Los obstáculos operativos de los ATMP

A medida que más medicamentos de terapia avanzada pasan de los ensayos clínicos al lanzamiento comercial, el sector ha alcanzado un punto de inflexión crítico. La ciencia avanza, las aprobaciones se aceleran, pero los pacientes siguen enfrentándose a grandes barreras de acceso.

En su Más allá de la biotecnología entrevista en podcast con Labiotech, Alison Pritchard, Vicepresidenta de Desarrollo Empresarial para EMEA de Cryoport Systems, expuso las realidades operativas que se interponen entre la innovación y el beneficio para el paciente. Estos retos abarcan la capacidad de fabricación, la infraestructura de la cadena de frío, la coordinación de los centros y la complejidad regional.

«Sólo llegamos a un 20% de la población de pacientes elegibles en EE.UU. y Europa», afirma Alison. «Y sabemos que esa cifra es aún menor en otros mercados».

¿Qué está frenando el mercado? El problema no es la ciencia, sino el sistema.

Una presión creciente sobre las infraestructuras

A medida que aumenta el número de terapias aprobadas, también lo hace la presión sobre el ecosistema de apoyo.

«Estamos viendo un ritmo más rápido de aprobaciones en todo el mundo», explicó Alison. «Pero con ello vienen las tensiones. Sobre las franjas horarias de aféresis, la disponibilidad de fabricación, el acceso a las materias primas e incluso el talento».

Esto afecta a todas las funciones posteriores. Los desarrolladores pueden tener terapias listas para su administración clínica, pero los cuellos de botella en la programación, la producción o la logística a menudo retrasan la administración o limitan el número de pacientes que pueden ser tratados.

«A pesar de fabricar miles de dosis al año, la brecha de acceso sigue siendo enorme», señaló.

La necesidad de crear rápidamente operaciones escalables ha superado la disponibilidad de infraestructuras físicas y organizativas. En muchos casos, ni siquiera las terapias más innovadoras y prometedoras pueden satisfacer la demanda porque los sistemas de suministro aún están poniéndose al día.

Complejidad logística desde el primer kilómetro hasta el último

Con las terapias autólogas en particular, el tiempo lo es todo. Los retrasos en el despacho de aduanas pueden inutilizar las dosis específicas del paciente.

«No sólo gestionas la logística, sino que sincronizas la cita clínica del paciente, coordinas la recogida de aféresis, aseguras el envío al centro de fabricación y devuelves el producto final a tiempo para la reinfusión», explica Alison. «Cada eslabón de esa cadena tiene que estar estrechamente coordinado».

Esa coordinación se hace aún más difícil cuando la distribución cruza fronteras internacionales. Las normativas regionales, los protocolos de despacho portuario y las distintas expectativas en torno a la documentación añaden complejidad. También lo hace la necesidad de mantener unas condiciones de temperatura específicas, ya sean 2-8°C, -80°C o niveles criogénicos, durante todo el trayecto.

«A menos que cuentes con la experiencia, los sistemas y los socios adecuados, existe un riesgo muy real para la integridad del producto», advirtió. «Y eso no es algo que puedas permitirte equivocarte».

Más allá del control de la temperatura

Cryoport Systems es conocida desde hace tiempo por sus sistemas de transporte a temperatura controlada, líderes en el sector, pero Alison subrayó que la excelencia de la cadena de suministro hoy en día es mucho más que transporte en frío.

«Ya no se trata sólo de mantener la temperatura», dijo. «Se trata de la Cadena de ^{Cumplimiento®}. Se trata de seguir cada movimiento en tiempo real. Se trata de tener planes de contingencia en cada paso».

Por eso, el sistema integrado de monitorización del estado de Cryoport Systems no sólo controla la temperatura, sino también la orientación, la geolocalización, los golpes y la humedad, entre otros parámetros. Con alertas casi en tiempo real y registros históricos de auditoría, los sistemas de envío están diseñados para evitar problemas antes de que se conviertan en críticos, y para proporcionar las pruebas necesarias para el cumplimiento de la normativa.

Cuando la planificación de contingencias se convierte en misión crítica

Las interrupciones son inevitables, pero la forma en que una empresa responde marca la diferencia. Alison compartió el ejemplo de un desarrollador terapéutico que se enfrentó a un cierre repentino de sus instalaciones por parte de su proveedor de bioalmacenamiento, lo que amenazaba la integridad y disponibilidad de productos críticos para los ensayos clínicos en curso. Con los equipos y procesos de Cryoport Systems ya integrados en su estrategia de cadena de suministro para la logística, pudieron actuar con rapidez.

«Ejecutamos un rápido plan de contingencia sin impacto en los plazos clínicos ni en los pacientes ya inscritos en el ensayo», dijo.

¿La lección? La resiliencia no puede readaptarse. Debe diseñarse desde el principio, con los socios adecuados, PNT bien planificados y protocolos de comunicación significativos.

«Incluso la cadena de suministro más meticulosamente planificada puede ser vulnerable a las interrupciones», señaló Alison. «Pero puedes crear un equipo lo bastante ágil para responder eficazmente cuando ocurra lo inesperado».

Planificar el futuro

Para los desarrolladores de terapias que se preparan para escalar, los retos operativos y de la cadena de suministro actuales no deben tratarse como dolores de crecimiento temporales. Son estructurales y exigen soluciones a largo plazo.

«Lo que estamos haciendo en Cryoport Systems es ampliar todo lo que hacemos», destacó Alison. «Eso incluye la ampliación de la infraestructura, preparar nuestros sistemas para el futuro y adentrarnos más en el sector para comprender a qué retos se enfrentan nuestros clientes».

Un ejemplo son las nuevas instalaciones de Cryoport Systems en París, que actuarán como un eje central europeo para la logística, el almacenamiento GMP, el envasado secundario y la liberación de Personas Cualificadas (QP), diseñadas para eliminar fricciones y crear una entrega de última milla más fiable en toda la región EMEA.

Los verdaderos cuellos de botella en el suministro de ATMP no están en la preparación científica, sino en la preparación operativa. Y sólo pueden resolverse mediante asociaciones profundas e integradas y sistemas que evolucionen con el recorrido de cada terapia.

«No nos limitamos a mover cajas», señaló Alison. «Estamos protegiendo la promesa de la terapia, en cada paso del camino».