Une nouvelle réflexion de l’ISCT examine pourquoi la croissance des CGT nécessite un modèle opérationnel différent

La manière dont le secteur appréhende la question de l’échelle commence à évoluer. Pendant des décennies, la croissance du développement biopharmaceutique a suivi un schéma bien connu. À mesure que les programmes avancent, la production s’étend et le débit augmente, ce qui permet aux traitements de passer d’un cadre d’essais cliniques limités en phase précoce à des populations de patients plus larges. La « scale » a traditionnellement été définie par la quantité pouvant être produite, le niveau d’efficacité de cette production et sa constance dans le temps.

Mais dans le domaine de la thérapie cellulaire et génique (TCG), ces hypothèses sont remises en question.

Un nouvel article de Cryoport Systems publié par l’International Society for Cell & Gene Therapy (ISCT) examine comment l’échelle se comporte différemment dans les thérapies innovantes et pourquoi le secteur pourrait devoir repenser les modèles opérationnels utilisés pour les soutenir.

Contrairement aux produits biologiques traditionnels, les traitements personnalisés ne peuvent pas être produits à plus grande échelle par le biais d’une production en lots. Chaque dose est spécifique à un patient et liée à un calendrier individuel ainsi qu’à une chaîne d’identité, de traçabilité et de conditions qui doit être respectée depuis le prélèvement jusqu’à l’administration.

Par conséquent, la mise à l’échelle ne résulte pas d’une augmentation de la production en une seule fois. Elle découle de la mise en œuvre du même processus « N-of-1 », hautement contrôlé, auprès d’un nombre croissant de patients. En d’autres termes, les thérapies géniques cellulaires (CGT) s’étendent horizontalement, et non verticalement. Et cette dynamique d’extension horizontale introduit un autre type de complexité, dans laquelle la croissance multiplie les processus plutôt que de les étendre.

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