¿Qué es lo próximo para la regulación de los ATMP en la EMEA?
Para los desarrolladores de terapias avanzadas que se expanden por Europa, la aprobación reglamentaria es sólo el principio. Incluso después de obtener la autorización de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), las empresas se encuentran a menudo inmersas en un mosaico de normas nacionales, obstáculos para la fijación de precios e incluso retrasos en el acceso.
En su reciente aparición en el programa Más allá de la Biotecnología podcast de Labiotech, Alison Pritchard, Vicepresidenta de Desarrollo Empresarial de Cryoport Systems en EMEA, descorrió el telón sobre lo que realmente se necesita para llevar terapias avanzadas a los pacientes de toda la región.
«Aunque la EMA proporciona una aprobación centralizada para los ATMP, cada Estado miembro europeo sigue aplicando sus propias medidas en torno a aspectos como la fijación de precios, el reembolso, la aplicación local y el despacho de aduanas», explicó Alison. «Aunque tengas la aprobación de la EMA en la mano, las empresas siguen teniendo que navegar por un complejo proceso de acceso al mercado país por país».
Y para las terapias que requieren una logística estrechamente sincronizada y sensible a la temperatura, como las terapias celulares autólogas, esas incoherencias son algo más que un inconveniente. Pueden ser una amenaza directa para la integridad y los plazos del producto y, en última instancia, para el acceso de los pacientes.
Fragmentación a cada paso
Alison describió un caso reciente que pone de relieve este reto. Un cliente de Cryoport Systems se había asegurado la aprobación de la distribución en EE.UU., el Reino Unido y Suiza. Pero cuando llegó el momento del lanzamiento, la fragmentación normativa obligó a la empresa a duplicar los procesos en cada país.
«Gestionaban diferentes conjuntos de trámites burocráticos en paralelo, lo que en última instancia se traducía en plazos más largos para poner las terapias en manos de los profesionales sanitarios y los pacientes», afirmó.
Fuera de la UE, la complejidad se intensifica. Países como el Reino Unido, Suiza y los de Oriente Medio aportan sus propios marcos normativos, requisitos aduaneros y procesos de despacho específicos de cada puerto. ¿Cuál es el resultado? Ningún modelo de cadena de suministro puede abarcar toda la región. Los desarrolladores deben adaptar estrategias específicas para cada país, y planificarlas con antelación.
Los riesgos ocultos del retraso
Cryoport Systems ha visto de primera mano cómo la fragmentación normativa no sólo causa retrasos, sino que puede llevar a las empresas a abandonar por completo ciertos mercados.
«Incluso hemos visto cómo algunas terapias se retiraban de algunas zonas geográficas porque no podían superar los obstáculos para su distribución», mencionó Alison.
El riesgo de perder el acceso al mercado es especialmente alto para los desarrolladores más pequeños o con recursos limitados. Al aumentar la presión para alcanzar rápidamente los hitos comerciales, muchos se ven obligados a dar prioridad a las regiones con vías reguladoras más racionalizadas y predecibles, favoreciendo a menudo a EE.UU. frente a Europa.
Sin embargo, a pesar de toda su complejidad, Europa sigue siendo una de las regiones científicamente más avanzadas y ricas en innovación del mundo. El reto consiste en alinear esa innovación con infraestructuras y políticas que permitan que llegue a los pacientes.
Hacia un futuro más armonizado
A pesar de la fragmentada realidad actual, hay signos prometedores de progreso. Alison se refirió al Anteproyecto de Política de la UE publicado por la Alianza para la Medicina Regenerativa (ARM), que esboza una visión de un entorno normativo más unificado en Europa. El anteproyecto reconoce tanto la solidez de los fundamentos académicos y científicos de la región como las ineficiencias que amenazan con socavarlos.
«Hay un enorme potencial en la región. Tenemos grandes capacidades científicas y sólidas redes académicas», señaló Alison. «Pero también hay ineficiencias estructurales, enfoques reguladores fragmentados y falta de coordinación entre los Estados miembros».
El informe de ARM aboga por una alineación paneuropea en torno a la política, la infraestructura y los marcos normativos, argumentando que hacerlo situaría a Europa como líder mundial en el espacio ATMP. Cryoport Systems contribuye activamente a estos esfuerzos como miembro de los principales grupos de trabajo reguladores e industriales.
«Seguimos de cerca y contribuimos a los esfuerzos en torno a la armonización», dijo Alison. «En última instancia, creo que eso va a agilizar mucho las cosas en los próximos años, pero todavía no ha llegado».
Diseñar en torno a las lagunas
Hasta que se consiga la armonización, los desarrolladores de terapias deben crear estrategias para la cadena de suministro que anticipen y se adapten a estas variaciones jurisdiccionales. Esto puede incluir la planificación para seleccionar los puertos de entrada en función de los requisitos normativos específicos de cada país, o asegurarse de que se preparan a tiempo para la liberación local del producto por parte de la Persona Cualificada (QP). Los desarrolladores de terapias deben asegurarse de que la documentación aduanera esté en consonancia con las expectativas locales, y deben estar preparados para gestionar múltiples vías de reembolso y concesión de licencias en paralelo.
«Todo ello añade complejidad. Añade costes. Y añade riesgo potencial si no se tiene en cuenta al principio de las fases de planificación», dijo Alison.
Por eso Cryoport Systems trabaja codo con codo con los desarrolladores para diseñar estrategias de distribución que tengan en cuenta tanto la aprobación a nivel de la EMA como la implantación localizada en cada fase, desde la preclínica hasta la comercialización, pasando por los ensayos clínicos.
La asociación como camino a seguir
El mensaje de Alison a los promotores es claro. La normativa no tiene por qué ser un obstáculo, siempre que la planifiques, cuentes con el personal necesario y te asocies para ello.
«La planificación de la cadena de suministro no consiste sólo en llevar un producto de A a B», señaló. «Se trata de salvaguardar la calidad de tu terapia, garantizar el cumplimiento, gestionar el riesgo y, lo que es más importante, sentar las bases para la escala».
Con una red mundial en crecimiento, una infraestructura localizada (incluida una nueva instalación en París que se inaugurará a finales de 2025) y una gran experiencia en materia de reglamentación, Cryoport Systems ayuda a las empresas biotecnológicas a trazar su camino a través de la complejidad, manteniendo su atención donde debe estar: en los pacientes a los que deben llegar estas terapias.
Puedes escuchar la entrevista completa en podcast con Alison Pritchard aquí.
