Qu’est-ce qui ralentit le passage de la thérapie au patient ? Découvrez les obstacles opérationnels des médicaments de prescription rapide

Alors que de plus en plus de médicaments de thérapie innovante passent des essais cliniques au lancement commercial, l’industrie a atteint un point d’inflexion critique. La science progresse, les autorisations s’accélèrent, mais les patients se heurtent encore à d’importants obstacles à l’accès.

Dans son Au-delà de la biotechnologie Lors d’un entretien avec Labiotech, Alison Pritchard, vice-présidente du développement commercial pour la région EMEA chez Cryoport Systems, a décrit les réalités opérationnelles qui se dressent entre l’innovation et le bénéfice pour le patient. Ces défis concernent la capacité de production, l’infrastructure de la chaîne du froid, la coordination des sites et la complexité régionale.

« Nous n’atteignons qu’environ 20 % de la population de patients éligibles aux États-Unis et en Europe », a déclaré Alison. « Et nous savons que ce chiffre est encore plus faible sur d’autres marchés.

Qu’est-ce qui freine le marché ? Ce n’est pas la science qui est en cause, mais le système.

Une pression croissante sur les infrastructures

L’augmentation du nombre de thérapies approuvées s’accompagne d’une pression sur l’écosystème qui les soutient.

« Nous constatons une accélération du rythme des approbations au niveau mondial », explique Alison. « Mais cela s’accompagne de contraintes. Sur les créneaux d’aphérèse, la disponibilité de la fabrication, l’accès aux matières premières et même les talents. »

Cette situation a des répercussions sur toutes les fonctions en aval. Les développeurs peuvent disposer de thérapies prêtes à être administrées en clinique, mais des goulets d’étranglement au niveau de la programmation, de la production ou de la logistique retardent souvent la livraison ou limitent le nombre de patients qui peuvent être traités.

« Malgré la fabrication de milliers de doses par an, le manque d’accès reste massif », a-t-elle noté.

La nécessité de mettre en place rapidement des opérations évolutives a dépassé la disponibilité de l’infrastructure physique et organisationnelle. Dans de nombreux cas, même les thérapies les plus innovantes et les plus prometteuses ne peuvent répondre à la demande parce que les systèmes de distribution n’ont pas encore rattrapé leur retard.

Complexité logistique du premier au dernier kilomètre

Dans le cas des thérapies autologues en particulier, le choix du moment est primordial. Les enlèvements manqués ou les retards de dédouanement peuvent rendre inutilisables les doses spécifiques au patient.

« Il ne s’agit pas seulement de gérer la logistique, mais aussi de synchroniser le rendez-vous d’un patient à la clinique, de coordonner la collecte de l’aphérèse, d’assurer l’expédition vers le site de fabrication et de renvoyer le produit final à temps pour la reperfusion », a expliqué Mme Alison. « Chaque maillon de cette chaîne doit être étroitement coordonné.

Cette coordination devient encore plus difficile lorsque la distribution franchit des frontières internationales. Les réglementations régionales, les protocoles de dédouanement portuaire et les attentes diverses en matière de documentation ajoutent à la complexité. Il en va de même pour la nécessité de maintenir des conditions de température spécifiques, qu’il s’agisse de 2 à 8 °C, de -80 °C ou de niveaux cryogéniques, tout au long du voyage.

« Si vous ne disposez pas de l’expertise, des systèmes et des partenaires adéquats, l’intégrité du produit est réellement menacée », a-t-elle averti. « Et vous ne pouvez pas vous permettre de vous tromper sur ce point.

Au-delà du contrôle de la température

Cryoport Systems est depuis longtemps connu pour ses systèmes d’expédition à température contrôlée de pointe, mais M. Alison a souligné que l’excellence de la chaîne d’approvisionnement va aujourd’hui bien au-delà du transport par le froid.

« Il ne s’agit plus seulement de maintenir la température », a-t-elle déclaré. « Il s’agit de la chaîne de ^{conformité®}. Il s’agit de suivre chaque mouvement en temps réel. Il s’agit d’avoir des plans d’urgence à chaque étape ».

C’est pourquoi le système intégré de surveillance des conditions de Cryoport Systems ne suit pas seulement la température, mais aussi l’orientation, la géolocalisation, les chocs et l’humidité, entre autres mesures. Grâce à des alertes en temps quasi réel et à des pistes d’audit historiques, les systèmes d’expédition sont conçus pour prévenir les problèmes avant qu’ils ne deviennent critiques et pour fournir les preuves nécessaires à la conformité.

Quand les plans d’urgence deviennent essentiels à la mission

Les perturbations sont inévitables, mais la façon dont une entreprise réagit fait toute la différence. Alison a donné l’exemple d’un développeur de produits thérapeutiques qui a dû faire face à une fermeture soudaine du site de son fournisseur de biostockage, ce qui a menacé l’intégrité et la disponibilité d’un produit critique pour les essais cliniques en cours. Les équipes et les processus de Cryoport Systems étant déjà intégrés dans leur stratégie de chaîne d’approvisionnement pour la logistique, ils ont pu agir rapidement.

« Nous avons mis en œuvre un plan d’urgence rapide qui n’a pas eu d’impact sur le calendrier clinique ni sur les patients déjà inscrits à l’essai », a-t-elle déclaré.

La leçon à en tirer ? La résilience ne peut pas être mise à niveau. Elle doit être conçue dès le départ, avec les bons partenaires, des procédures opérationnelles normalisées bien planifiées et des protocoles de communication efficaces.

« Même la chaîne d’approvisionnement la plus méticuleusement planifiée peut être vulnérable aux perturbations », souligne Alison. « Mais vous pouvez constituer une équipe suffisamment souple pour réagir efficacement en cas d’imprévu. »

Planifier l’avenir

Pour les développeurs de thérapies qui se préparent à passer à l’échelle supérieure, les défis opérationnels et de chaîne d’approvisionnement d’aujourd’hui ne doivent pas être traités comme des problèmes de croissance temporaires. Ils sont structurels et exigent des solutions à long terme.

« Ce que nous faisons chez Cryoport Systems, c’est développer tout ce que nous faisons », souligne Alison. « Cela inclut l’expansion de l’infrastructure, la pérennisation de nos systèmes et notre intégration plus profonde dans l’industrie pour comprendre les défis auxquels nos clients sont confrontés. »

Un exemple est la nouvelle installation de Cryoport Systems à Paris, qui servira de plaque tournante européenne pour la logistique, le stockage GMP, l’emballage secondaire et la libération de la personne qualifiée (QP), conçue pour éliminer les frictions et créer une livraison plus fiable sur le dernier kilomètre dans toute la région EMEA.

Les véritables goulets d’étranglement dans la mise à disposition des médicaments antirétroviraux ne se situent pas au niveau de l’état de préparation scientifique, mais au niveau de l’état de préparation opérationnelle. Et ils ne peuvent être résolus que par des partenariats profonds et intégrés et des systèmes qui évoluent avec le parcours de chaque thérapie.

« Nous ne nous contentons pas de déplacer des boîtes », souligne Alison. « Nous protégeons la promesse de la thérapie, à chaque étape du processus.