Le développement des médicaments antirétroviraux en 2025 : Promesses, pressions et passage à l’échelle

Alors que le secteur des médicaments de thérapie innovante (MTI) arrive à mi-parcours de l’année 2025, l’élan scientifique ne manque pas. Les thérapies révolutionnaires basées sur le CRISPR font la une des journaux. L’accès des patients aux thérapies cellulaires et géniques s’étend au-delà des premiers marchés d’adoption. Enfin, l’évolution de l’environnement réglementaire mondial crée lentement mais sûrement de nouvelles possibilités de commercialisation. Mais ces promesses s’accompagnent de pressions.

Dans sa conversation récente avec Beyond Biotech, le podcast de LabiotechAlison Pritchard, vice-présidente du développement commercial de Cryoport Systems pour la région EMEA, a jeté un regard franc sur la situation actuelle de l’industrie et sur ce qu’il faudra pour faire face à la prochaine vague d’innovations thérapeutiques.

« Je pense que l’année 2025 met en évidence l’impact thérapeutique et la promesse des thérapies cellulaires et géniques », a déclaré Mme Alison. « Nous constatons que plus de patients que jamais ont accès à ces traitements.

C’est un changement significatif. Mais comme l’a souligné Alison, ces progrès ne sont pas allés sans complexité. D’un environnement de financement plus restreint à des inefficacités opérationnelles persistantes, les développeurs de thérapies sont contraints de faire plus avec moins, et de le faire plus rapidement, avec moins d’erreurs.

Une année de contrastes : Percées scientifiques et tensions systémiques

Alison a souligné les progrès récents des thérapies basées sur le CRISPR comme un signe du chemin parcouru dans ce domaine. Mais elle n’a pas manqué de souligner que les pressions exercées sur les développeurs augmentent tout aussi rapidement.

« Nous assistons à des étapes décisives… mais je pense qu’il est juste de dire que l’industrie est confrontée à un environnement de financement beaucoup plus contraignant », a-t-elle expliqué. « Nous assistons à des changements dans la dynamique réglementaire mondiale et nous constatons toujours des défis persistants en matière de normalisation, d’évolutivité et d’accès.

Cette confluence de percées et de goulets d’étranglement modifie la façon dont les sociétés de biotechnologie abordent chaque phase du développement d’une thérapie, de la conception de l’essai clinique au lancement commercial. Pour Alison, la tension centrale de 2025 réside dans l’équilibre entre l’innovation et l’infrastructure.

« C’est le rythme des approbations et de l’innovation, et la nécessité d’élargir l’accès des patients, associés à la mise en place d’une infrastructure et d’opérations durables qui peuvent ensuite soutenir la fourniture à long terme et évolutive de ces thérapies », a-t-elle fait remarquer.

Le déficit d’accès persiste

Si le nombre d’autorisations de thérapies est en hausse, la réalité est que la plupart des patients qui pourraient en bénéficier ne sont toujours pas atteints.

« En tant qu’industrie, nous produisons désormais des dizaines de milliers de doses par an, ce qui est formidable. Mais nous n’atteignons qu’environ 20 % de la population de patients éligibles aux États-Unis et en Europe », a déclaré Mme Alison.

L’accès est déterminé par de nombreux facteurs interdépendants, tels que le coût des produits, les obstacles au remboursement, la logistique de la chaîne du froid, la programmation des traitements et même la proximité physique des patients par rapport aux sites cliniques qualifiés. En bref, l’innovation scientifique a dépassé l’infrastructure nécessaire à sa diffusion à grande échelle.

« L’innovation clinique s’accélère. Mais l’infrastructure nécessaire pour mettre en œuvre cette innovation est à la traîne », a souligné Alison.

L’évolutivité doit être intégrée, et non boulonnée

Il ressort clairement de l’interview d’Alison que l’évolutivité ne peut pas être une réflexion après coup.

Les développeurs en phase initiale, en particulier ceux qui travaillent dans le domaine des thérapies autologues, sont confrontés à une énorme complexité pour des volumes relativement faibles. Mais au fur et à mesure que ces thérapies passent à un stade plus avancé des essais et de la commercialisation, cette complexité augmente de façon exponentielle. En l’absence d’un plan d’extension, les entreprises risquent de voir leurs lancements bloqués et de rater des patients.

« Il ne s’agit pas seulement de gérer la logistique, mais aussi de se synchroniser avec le rendez-vous clinique du patient, de coordonner l’aphérèse, la fabrication et de renvoyer le traitement à temps pour la réinfusion », a fait remarquer Mme Alison. « Chaque maillon de cette chaîne doit être étroitement coordonné.

Et cette coordination doit se faire au-delà des frontières géographiques, réglementaires et techniques.

Le rôle des partenaires stratégiques de la chaîne d’approvisionnement

La nécessité d’une intégration de bout en bout n’a jamais été aussi évidente. Plus qu’un simple soutien logistique, les développeurs ont besoin de conseils en matière de réglementation, d’un stockage biologique conforme aux BPF, de capacités de libération par une personne qualifiée, d’une surveillance continue des conditions, de services de cryoconservation, et bien plus encore. C’est là que Cryoport Systems intervient.

« Nous ne sommes plus de simples transporteurs de matériel. Vous devez être des partenaires intégrés dans le cycle de vie de la thérapie », a déclaré Alison. « La chaîne d’approvisionnement devient un moteur stratégique de réussite pour s’assurer que nous protégeons en fin de compte la promesse de la thérapie ».

Le rôle de Cryoport Systems est plus que réactif, il est collaboratif et anticipatif. De la construction d’installations dans des centres stratégiques comme Paris aux plateformes de normalisation de la cryoconservation comme IntegriCell™, Cryoport Systems investit dans l’infrastructure et les partenariats qui permettent aux biotechnologies d’évoluer en toute confiance.

« Le succès ultime de la thérapie cellulaire et génique ne se mesure qu’à une chose : le nombre de patients qui en bénéficient », a déclaré Mme Alison. « C’est l’objectif. C’est l’étoile polaire vers laquelle l’industrie travaille ».

Pour atteindre cet objectif, il faudra non seulement une science de pointe, mais aussi des systèmes conçus pour s’adapter à l’échelle, des partenaires prêts à agir dans l’urgence et avec souplesse, et un engagement à mettre en place des chaînes d’approvisionnement centrées sur le patient dès maintenant, et non plus tard.

« Chaque maillon de la chaîne permet d’obtenir un résultat pour le patient », a souligné Mme Alison. « Lorsque nous reconnaissons cela, nous concevons de meilleurs systèmes, des systèmes résilients, des réseaux agiles et des stratégies plus centrées sur le patient. Non seulement pour répondre à la demande d’aujourd’hui, mais aussi pour s’adapter à l’avenir. »

Écoutez l’intégralité de l’interview d’Alison sur le site web Au-delà de la biotechnologie ici.