Mettre en place l’infrastructure nécessaire pour permettre aux patients d’accéder aux thérapies de pointe : un entretien approfondi avec Dominic Clarke, vice-président des opérations techniques

Les thérapies de pointe ont donné lieu à certaines des avancées médicales les plus marquantes de notre époque et ont profondément transformé les résultats thérapeutiques pour les patients. Leur efficacité est scientifiquement prouvée, mais l’innovation à elle seule ne garantit pas l’accès des patients à ces traitements.

Désormais, notre défi porte sur la fabricabilité et l’évolutivité. La mise en place de l’infrastructure nécessaire aux thérapies cellulaires personnalisées passe d’abord par la mise en place d’opérations de chaîne d’approvisionnement standardisées, capables de s’adapter à un écosystème extrêmement complexe.

Dans une récente interview accordée à Drug Delivery Leader, Dominic Clarke, vice-président des opérations techniques chez Cryoport Systems, aborde les défis liés à la chaîne d’approvisionnement, les avancées technologiques et la manière de mettre en place des processus de premier ordre favorisant l’évolutivité, afin de permettre à des traitements qui changent la vie d’atteindre les patients qui en ont besoin.

D’une innovation scientifique à un défi en matière de prestation de soins de santé

Pendant des années, le secteur des thérapies innovantes s’est principalement attaché à rassembler des données scientifiques étayant les fondements biologiques des thérapies cellulaires. Aujourd’hui, la science apporte des réponses à ces questions fondamentales : peut-on modifier génétiquement des cellules pour éliminer le cancer ? Peut-on modifier le système immunitaire pour traiter des maladies ? Selon M. Clarke, les preuves sont là.

Nous nous concentrons désormais sur les défis de fabrication liés à un processus caractérisé par un parcours patient unique et complexe. M. Clarke cite les thérapies CAR-T à titre d’exemple. Il explique que, contrairement aux produits pharmaceutiques traditionnels qui sont disponibles en doses identiques, les thérapies CAR-T autologues sont fabriquées sur mesure pour chaque patient.

Le processus commence par une leucaphérèse, au cours de laquelle les cellules immunitaires du patient sont prélevées puis acheminées vers un site de fabrication. Dans ce centre de fabrication, les cellules sont génétiquement modifiées pour reconnaître et détruire les cellules cancéreuses. Ces cellules sont ensuite multipliées, soumises à des contrôles de qualité, puis préparées en vue de leur réexpédition vers le centre de traitement du patient. Le patient suit un traitement de conditionnement supplémentaire, dont tous les aspects doivent être coordonnés avant qu’il ne reçoive la perfusion de thérapie CAR-T.

Chaque étape se déroule dans des conditions strictement contrôlées et nécessite une coordination entre les sites de collecte, les fabricants, les prestataires logistiques et les centres de traitement. Il n’y a aucune marge d’erreur, ce qui rend l’infrastructure d’autant plus essentielle.

Les systèmes coordonnés à l’origine des thérapies de pointe

M. Clarke souligne que nous ne nous contentons pas de faire circuler un médicament tout au long de la chaîne d’approvisionnement. Dans le cas des thérapies innovantes, nous transportons du matériel biologique vivant. Le patient fait partie intégrante du processus de fabrication lui-même, ce qui ajoute un niveau supplémentaire de complexité. Les processus de la chaîne d’approvisionnement ont évolué pour suivre le rythme des progrès scientifiques.

L’émergence de la surveillance en temps réel

La viabilité même du produit à base de cellules repose sur la mise en œuvre d’une « Chain of Compliance® ». Aujourd’hui, les systèmes d’expédition ont largement évolué au-delà du simple maintien de la température. M. Clarke explique le rôle crucial des systèmes de surveillance en temps réel pour offrir une visibilité sur la température, la localisation, l’orientation, les vibrations et la manutention tout au long du transport. Ce niveau de traçabilité contribue à garantir que les matériaux biologiques vivants conservent leur intégrité tout au long de leur acheminement à travers un réseau mondial d’acteurs.

Le rôle croissant de la cryoconservation

L’un des défis soulignés par M. Clarke réside dans le fait que les échantillons prélevés sur les patients sont souvent collectés à l’état frais et acheminés immédiatement vers la production, ce qui génère une pression tout au long du processus en cas de retard. Les technologies de cryoconservation telles que IntegriCell® aident les développeurs à préserver la viabilité et la qualité du matériel cellulaire de départ, tout en offrant davantage de flexibilité à l’ensemble de l’écosystème des thérapies avancées. Cette flexibilité accrue est essentielle pour coordonner le processus complexe des thérapies personnalisées avec les capacités de fabrication, les opérations logistiques et la planification des rendez-vous des patients.

Quelle est la prochaine étape pour la chaîne d’approvisionnement des thérapies innovantes ?

Se tournant vers l’avenir, M. Clarke a conclu la conversation en soulignant que le secteur des thérapies innovantes vivait une période passionnante. Les avancées en matière d’édition génétique, d’ingénierie cellulaire et de thérapies in vivo élargiront considérablement l’éventail des maladies pouvant être traitées. Sur le plan opérationnel, il a également mis en avant le potentiel des installations automatisées, d’une intégration numérique accrue, de systèmes de surveillance plus intelligents et de modèles de traitement décentralisés, qui permettront à terme de rapprocher les thérapies des patients.

Toutefois, M. Clarke a souligné que l’accès des patients dépendait en réalité de la capacité du secteur à mettre en place des systèmes de chaîne d’approvisionnement interconnectés et évolutifs, et que la mise en place de ce type d’infrastructure ne relèverait pas de la seule responsabilité d’une organisation. Selon M. Clarke, nous entrons dans une ère où la collaboration devient un avantage concurrentiel pour le secteur.