Transformer l’accès des patients à la CGT : questions et réponses avec Aruna Mor

Aruna Mor, Chief Commercial Officer chez Cryoport Systems, a récemment a récemment prononcé une allocution percutante Lors du Congrès sur les thérapies avancées qui s’est tenu à Londres, elle a fait la lumière sur les complexités de l’accès des patients et sur les étapes critiques nécessaires pour surmonter ces obstacles. Nous nous sommes entretenus avec elle pour approfondir certains des thèmes clés de son discours, explorant l’intersection de la science, de la logistique, de la chaîne d’approvisionnement, de la réglementation et de la collaboration qui détermineront l’avenir de la thérapie cellulaire et génique (TGC). Aruna donne son point de vue sur l’état actuel de l’industrie, le rôle de la collaboration mondiale et la voie à suivre pour faire en sorte que ces thérapies salvatrices parviennent à ceux qui en ont le plus besoin.

Q : Aruna, votre discours d’ouverture au Congrès sur les thérapies avancées s’est fortement concentré sur le défi de l’accès des patients dans le domaine de la thérapie cellulaire et génique (TGC). Pouvez-vous expliquer pourquoi cette question reste un obstacle si important, malgré les progrès incroyables que nous avons constatés dans le domaine scientifique ?

Aruna : Bien que les percées scientifiques dans le domaine de la TBC aient été tout simplement révolutionnaires, le chemin entre le laboratoire et le patient reste semé d’embûches. Les thérapies elles-mêmes sont incroyablement complexes et nécessitent souvent des systèmes de gestion, de manipulation et d’administration hautement spécialisés. Alors que ces traitements passent de la phase de recherche à la phase de commercialisation, l’accent est mis sur la manière dont nous pouvons efficacement faire entrer ces thérapies vitales dans la vie des patients qui en ont besoin. Cela implique de naviguer dans les paysages réglementaires, d’établir des chaînes d’approvisionnement robustes et de gérer les questions liées à l’accès des patients dans diverses zones géographiques. Il ne s’agit pas seulement de science, il faut aussi s’assurer que les bons systèmes sont en place pour soutenir ces thérapies, et c’est là que se trouve le véritable goulot d’étranglement.

Q : Dans votre discours, vous avez mentionné la nécessité d’une « approche globale » pour relever le défi de l’accès des patients. En quoi consiste cette approche et comment les acteurs du secteur peuvent-ils y contribuer ?

Aruna : Pour moi, une approche globale consiste à prendre en compte l’ensemble du parcours du patient, depuis la recherche et le développement jusqu’à la délivrance du médicament. Il s’agit de créer un écosystème homogène dans lequel les essais cliniques, la logistique, les chaînes d’approvisionnement, les exigences réglementaires et les systèmes de soins de santé travaillent tous ensemble pour garantir qu’une thérapie atteigne le patient au bon moment et dans les bonnes conditions. La collaboration est essentielle à cet égard, que ce soit entre les sociétés biopharmaceutiques, les fournisseurs de la chaîne d’approvisionnement, les organismes de réglementation ou les professionnels de la santé. Chez Cryoport Systems, par exemple, nous comprenons le rôle essentiel que jouent la logistique à température contrôlée et la gestion de la chaîne d’approvisionnement dans l’administration sûre et efficace de ces thérapies. Nous nous associons aux leaders de l’industrie pour fournir l’infrastructure et les solutions qui garantissent que les thérapies sont traitées avec le plus grand soin et la plus grande conformité, quel que soit le lieu ou la complexité.

Q : Vous avez souligné l’importance de l’accès mondial, en particulier pour les thérapies qui peuvent être limitées en raison de barrières géographiques, réglementaires ou logistiques. Comment l’industrie peut-elle relever ces défis à l’échelle mondiale ?

Aruna : L’élargissement de l’accès mondial à la TBC nécessite la création d’un réseau qui transcende les barrières régionales. Il s’agit de s’assurer que, quel que soit l’endroit où se trouve un patient, il peut accéder à ces thérapies qui changent la vie. Cela signifie qu’il faut mettre en place des systèmes évolutifs et flexibles capables de gérer les nuances des différents marchés, qu’il s’agisse de traiter les cadres réglementaires locaux ou de relever les défis de la chaîne d’approvisionnement dans les régions éloignées. C’est un domaine où les solutions intégrées sont cruciales. Par exemple, avec notre Global Supply Chain Hub à Stevenage, au Royaume-Uni, nous avons créé une passerelle stratégique qui permet une livraison efficace, conforme et flexible des thérapies à travers les frontières. Il s’agit de créer des centres locaux qui peuvent mettre les patients en contact avec les ressources dont ils ont besoin, tout en veillant à ce que l’intégrité des thérapies soit maintenue tout au long du voyage.

Q : Un autre point que vous avez soulevé dans votre discours liminaire est la variabilité des processus de fabrication pour les produits de la catégorie des CGT, qui peut avoir un impact direct sur l’accès des patients. Comment l’industrie peut-elle travailler à la normalisation et à la rationalisation de la fabrication afin d’améliorer les résultats pour les patients ?

Aruna: La normalisation des processus de fabrication est essentielle pour garantir l’évolutivité et la fiabilité des TBC. La variabilité dans la fabrication des matériaux de départ ou dans le processus de cryoconservation peut introduire des risques qui affectent finalement la cohérence et l’efficacité du produit final. Nous avons besoin de processus normalisés et reproductibles qui réduisent cette variabilité et garantissent une chaîne d’approvisionnement plus prévisible. C’est là que des entreprises comme Cryoport Systems, avec certaines de nos offres les plus récentes comme nos services de cryoconservation IntegriCell™, ont un impact significatif. IntegriCell™ offre un processus de cryoconservation standardisé qui optimise la viabilité cellulaire et assure la cohérence entre plusieurs sites, ce qui non seulement améliore les résultats mais simplifie également la logistique. En minimisant la variabilité dans la chaîne d’approvisionnement, nous pouvons créer une voie d’accès plus fiable pour les patients du monde entier.

Q : Vous avez mentionné le rôle des régulateurs dans l’élaboration de l’accès des patients aux TBC. Comment les cadres réglementaires peuvent-ils évoluer pour soutenir la croissance de ce secteur, en particulier à la lumière des défis qui lui sont propres ?

Aruna : Les cadres réglementaires doivent évoluer de manière à concilier la sécurité des patients et la nécessité d’une innovation rapide. Le domaine des thérapies génériques évolue si rapidement que les voies réglementaires traditionnelles ont parfois du mal à suivre le rythme. Il est essentiel que les autorités réglementaires adoptent des approches plus souples et adaptatives qui tiennent compte de la complexité de ces thérapies, notamment de leur nature individualisée et du rôle essentiel de la chaîne d’approvisionnement à température contrôlée. Dans certains cas, des processus d’approbation accélérés ou des exigences plus souples en matière d’essais cliniques peuvent contribuer à accélérer l’accès, tout en garantissant que la sécurité et l’efficacité sont étroitement surveillées. Il existe également un besoin croissant d’harmonisation des normes réglementaires entre les régions afin de simplifier le processus pour les entreprises qui souhaitent commercialiser des thérapies sur plusieurs marchés. La collaboration entre l’industrie et les autorités de réglementation est essentielle pour créer un environnement réglementaire plus favorable.

Q : Enfin, compte tenu de tous les obstacles qui subsistent, comment voyez-vous l’avenir de la CGT ? Quelle est la prochaine étape pour ce secteur qui progresse rapidement ?

Aruna : Je pense que nous sommes à l’aube d’un changement transformateur dans la manière dont nous envisageons les soins de santé. La CGT a le potentiel de remodeler le paysage des traitements pour de nombreuses maladies, en offrant des solutions là où il n’y en avait pas auparavant. Toutefois, pour que ce potentiel soit pleinement exploité, nous devons nous concentrer sur la mise en place d’une infrastructure durable et évolutive capable de favoriser l’accès au niveau mondial. Il ne s’agit pas seulement de la fabrication et de la logistique, mais aussi de veiller à ce que ces thérapies soient abordables et accessibles à tous les patients, quel que soit leur lieu de résidence ou leur statut socio-économique. Nous n’en sommes qu’aux premières étapes de ce voyage, qui nécessitera une innovation, une collaboration et un engagement continus de la part de toutes les parties prenantes de l’écosystème. Chez Cryoport Systems, nous sommes fiers d’être à l’avant-garde de cet effort, en fournissant l’infrastructure et les solutions essentielles qui garantissent que l’accès aux patients reste une priorité absolue. L’avenir est prometteur, et même si nous avons encore des défis à relever, nous sommes mieux équipés que jamais pour y faire face.

L’avenir de la CGT est prometteur, mais pour exploiter pleinement son potentiel, l’industrie doit continuer à relever les défis de l’accès des patients, des cadres réglementaires et de la normalisation de la fabrication. Comme le souligne Aruna, la collaboration et l’innovation dans l’ensemble de l’écosystème sont essentielles. En travaillant ensemble et en adoptant de nouvelles solutions, les parties prenantes peuvent s’assurer que les avantages de ces thérapies révolutionnaires ne sont pas limités par la géographie, la complexité ou le coût. Avec des leaders tels qu’Aruna, le secteur de la CGT est prêt pour un avenir où les traitements qui changent la vie seront accessibles à tous les patients qui en ont besoin. Nous remercions sincèrement Aruna d’avoir partagé son temps et son expertise avec nous.