Prochaines étapes de la réglementation des médicaments antiparasitaires dans l’EMEA

Pour les développeurs de thérapies innovantes qui se développent en Europe, l’approbation réglementaire n’est qu’un début. Même après avoir obtenu l’autorisation de l’Agence européenne des médicaments (EMA), les entreprises se retrouvent souvent embourbées dans un patchwork de règles nationales, d’obstacles tarifaires et même de retards d’accès.

Lors de sa récente apparition dans l’émission Beyond Biotech de Labiotech, Alison Pritchard, vice-présidente du développement commercial pour Cryoport Systems dans la région EMEA, a levé le voile sur ce qu’il faut vraiment faire pour apporter des thérapies avancées aux patients de la région.

« Alors que l’EMA fournit une approbation centralisée pour les ATMP, chaque État membre européen continue d’appliquer ses propres mesures concernant des aspects tels que la tarification, le remboursement, la mise en œuvre locale et le dédouanement », explique Alison. « Même si vous avez l’approbation de l’EMA en main, les entreprises doivent encore naviguer dans un processus complexe d’accès au marché pays par pays.

Pour les thérapies qui nécessitent une logistique étroitement synchronisée et sensible à la température, comme les thérapies cellulaires autologues, ces incohérences ne sont pas seulement gênantes. Elles peuvent constituer une menace directe pour l’intégrité et les délais des produits et, en fin de compte, pour l’accès des patients.

La fragmentation à tout bout de champ

Alison a décrit un cas récent qui illustre ce défi. Un client de Cryoport Systems avait obtenu l’autorisation de distribution aux États-Unis, au Royaume-Uni et en Suisse. Mais au moment du lancement, la fragmentation réglementaire a contraint l’entreprise à dupliquer les processus dans chaque pays.

« Ils géraient différentes séries de bureaucratie en parallèle, ce qui, en fin de compte, signifiait des délais plus longs pour mettre les thérapies entre les mains des prestataires de soins de santé et des patients », a-t-elle déclaré.

En dehors de l’Union européenne, la complexité s’intensifie. Des pays comme le Royaume-Uni, la Suisse et les pays du Moyen-Orient ont tous leur propre cadre réglementaire, leurs propres exigences douanières et leurs propres procédures de dédouanement. Résultat ? Aucun modèle de chaîne d’approvisionnement ne peut couvrir toute la région. Les développeurs doivent adapter des stratégies sur mesure, spécifiques à chaque pays, et les planifier à l’avance.

Les risques cachés des retards

Cryoport Systems a pu constater de visu que la fragmentation réglementaire n’entraîne pas seulement des retards, mais qu’elle peut conduire les entreprises à abandonner complètement certains marchés.

« Nous avons même vu des thérapies retirées de certaines zones géographiques parce qu’elles ne pouvaient tout simplement pas surmonter les obstacles à la distribution », a déclaré Alison.

Le risque de perdre l’accès au marché est particulièrement élevé pour les petits développeurs ou ceux dont les ressources sont limitées. La pression s’accentuant pour atteindre rapidement les étapes commerciales, beaucoup sont contraints de donner la priorité aux régions où les voies réglementaires sont plus rationalisées et plus prévisibles, en privilégiant souvent les États-Unis par rapport à l’Europe.

Malgré toute sa complexité, l’Europe reste l’une des régions du monde les plus avancées sur le plan scientifique et les plus riches en innovations. Le défi consiste à aligner cette innovation sur les infrastructures et les politiques qui lui permettent d’atteindre les patients.

Vers un avenir plus harmonisé

Malgré la réalité fragmentée d’aujourd’hui, il y a des signes prometteurs de progrès. Alison a fait référence au projet de politique européenne publié par l’Alliance pour la médecine régénérative (ARM), qui présente une vision d’un environnement réglementaire plus unifié en Europe. Ce plan reconnaît à la fois la force des fondations universitaires et scientifiques de la région et les inefficacités qui menacent de les saper.

« Le potentiel de la région est énorme. Nous disposons de solides capacités scientifiques et de réseaux universitaires robustes », a souligné Mme Alison. « Mais il y a aussi des inefficacités structurelles, des approches réglementaires fragmentées et un manque de coordination entre les États membres. »

Le rapport de l’ARM appelle à un alignement paneuropéen sur la politique, l’infrastructure et les cadres réglementaires, arguant que cela positionnerait l’Europe en tant que leader mondial dans l’espace ATMP. Cryoport Systems contribue activement à ces efforts en tant que membre de groupes de travail réglementaires et industriels clés.

« Nous suivons de près les efforts d’harmonisation et y contribuons », a déclaré Mme Alison. « En fin de compte, je pense que cela permettra de rationaliser les choses dans les années à venir, mais nous n’en sommes pas encore là.

Conception autour des lacunes

En attendant l’harmonisation, les développeurs de thérapies doivent élaborer des stratégies de chaîne d’approvisionnement qui anticipent et s’adaptent à ces variations juridictionnelles. Il peut s’agir de planifier la sélection des ports d’entrée en fonction des exigences réglementaires propres à chaque pays ou de s’assurer qu’ils prévoient suffisamment de temps pour la mise sur le marché local du produit par une personne qualifiée (PQ). Les développeurs de thérapies doivent s’assurer que la documentation douanière est conforme aux attentes locales et doivent être prêts à gérer en parallèle plusieurs voies de remboursement et d’autorisation.

« Tout cela ajoute de la complexité. Cela augmente les coûts. Et cela ajoute un risque potentiel s’il n’est pas pris en compte dès les premières étapes de la planification », a déclaré M. Alison.

C’est pourquoi Cryoport Systems travaille main dans la main avec les développeurs pour concevoir des stratégies de distribution qui tiennent compte à la fois de l’approbation au niveau de l’EMA et de la mise en œuvre locale à chaque étape, de la phase préclinique à la commercialisation, en passant par les essais cliniques.

Le partenariat comme voie d’avenir

Le message d’Alison aux développeurs est clair. La réglementation n’a pas besoin d’être un obstacle, tant que vous la planifiez, que vous y consacrez du personnel et que vous vous y associez.

« La planification de la chaîne d’approvisionnement ne consiste pas seulement à acheminer un produit d’un point A à un point B », a-t-elle souligné. « Il s’agit de préserver la qualité de votre traitement, de garantir la conformité, de gérer les risques et, surtout, de jeter les bases de l’expansion. »

Avec un réseau mondial en pleine expansion, une infrastructure localisée (y compris une nouvelle installation à Paris lancée fin 2025) et une expertise réglementaire approfondie, Cryoport Systems aide les sociétés de biotechnologie à tracer leur chemin à travers la complexité tout en gardant leur attention là où elle doit être : sur les patients que ces thérapies sont censées atteindre.

Vous pouvez écouter l’intégralité de l’entretien avec Alison Pritchard ici.