Transformar el acceso de los pacientes a la CGT: Preguntas y respuestas con Aruna Mor

Aruna Mor, Directora Comercial de Cryoport Systems, pronunció recientemente pronunció un poderoso discurso en el Congreso de Terapias Avanzadas de Londres, arrojando luz sobre las complejidades del acceso de los pacientes y los pasos críticos necesarios para superar estas barreras. Nos sentamos con ella para profundizar en algunos de los temas clave de su discurso, explorando la intersección de la ciencia, la logística, la cadena de suministro, la regulación y la colaboración que determinarán el futuro de la Terapia Celular y Génica (TGC). Aruna ofrece sus puntos de vista sobre el estado actual del sector, el papel de la colaboración mundial y el camino a seguir para garantizar que estas terapias que salvan vidas lleguen a quienes más las necesitan.

P: Aruna, tu discurso de apertura en el Congreso de Terapias Avanzadas se centró en gran medida en el reto del acceso de los pacientes en el campo de la Terapia Celular y Génica (TGC). ¿Puedes explicar por qué esta cuestión sigue siendo una barrera tan crítica, a pesar de los increíbles avances que hemos visto en la ciencia?

Aruna: Aunque los avances científicos en CGT han sido poco menos que revolucionarios, el camino del laboratorio al paciente sigue estando plagado de retos. Las propias terapias son increíblemente complejas y a menudo requieren sistemas de gestión, manipulación y administración altamente especializados. A medida que estos tratamientos pasan de la fase de investigación a la de comercialización, la atención pasa a centrarse en cómo podemos hacer llegar eficazmente estas terapias que salvan vidas a los pacientes que las necesitan. Esto implica navegar por los entornos normativos, establecer cadenas de suministro sólidas y gestionar los problemas relacionados con el acceso de los pacientes en diversas zonas geográficas. No se trata sólo de la ciencia, sino de garantizar la existencia de los sistemas adecuados para respaldar esas terapias, que es donde existe el verdadero cuello de botella.

P: En tu discurso, mencionaste la necesidad de un «enfoque global» para superar el reto del acceso de los pacientes. ¿Qué implica este enfoque y cómo pueden contribuir las partes interesadas de todo el sector?

Aruna: Para mí, un enfoque integral significa contemplar todo el recorrido del paciente, desde la investigación y el desarrollo hasta la administración. Se trata de crear un ecosistema sin fisuras en el que los ensayos clínicos, la logística, las cadenas de suministro, los requisitos normativos y los sistemas sanitarios trabajen juntos para garantizar que una terapia llegue al paciente en el momento adecuado y en las condiciones adecuadas. La colaboración es clave aquí, ya sea entre empresas biofarmacéuticas, proveedores de la cadena de suministro, reguladores o profesionales sanitarios. En Cryoport Systems, por ejemplo, comprendemos el papel fundamental que desempeñan la logística a temperatura controlada y la gestión de la cadena de suministro en la administración de estas terapias de forma segura y eficaz. Colaboramos con líderes del sector para proporcionar la infraestructura y las soluciones que garanticen que las terapias se manipulan con el máximo cuidado y cumplimiento, independientemente de su ubicación o complejidad.

P: Has destacado la importancia del acceso global, especialmente para las terapias que pueden estar restringidas debido a barreras geográficas, normativas o logísticas. ¿Cómo puede el sector abordar estos retos a escala mundial?

Aruna: Ampliar el acceso mundial a la TGC exige crear una red que trascienda las barreras regionales. Se trata de garantizar que, independientemente de dónde se encuentre el paciente, pueda acceder a estas terapias que cambian la vida. Eso significa construir sistemas escalables y flexibles que puedan manejar los matices de los distintos mercados, ya sea lidiando con los marcos reguladores locales o afrontando los retos de la cadena de suministro en regiones remotas. Se trata de un área en la que las soluciones integradas son cruciales. Por ejemplo, con nuestro Centro Global de la Cadena de Suministro en Stevenage (Reino Unido), hemos creado una pasarela estratégica que permite un suministro eficaz, conforme y flexible de terapias a través de las fronteras. Se trata de crear centros locales que puedan conectar a los pacientes con los recursos que necesitan, garantizando al mismo tiempo que la integridad de las terapias se mantiene durante todo el trayecto.

P: Otro punto que mencionaste en tu discurso fue la variabilidad de los procesos de fabricación de los CGT, que puede repercutir directamente en el acceso de los pacientes. ¿Cómo puede trabajar el sector para normalizar y racionalizar la fabricación a fin de mejorar los resultados para los pacientes?

Aruna: La estandarización de los procesos de fabricación es esencial para garantizar que los CGT sean escalables y fiables. La variabilidad en la fabricación de los materiales de partida o en el proceso de crioconservación puede introducir riesgos que, en última instancia, afectan a la consistencia y eficacia del producto final. Lo que necesitamos son procesos estandarizados y reproducibles que reduzcan esta variabilidad y garanticen una cadena de suministro más predecible. Aquí es donde empresas como Cryoport Systems, con algunas de nuestras ofertas más recientes como nuestros servicios de crioconservación IntegriCell™, están teniendo un impacto significativo. IntegriCell™ ofrece un proceso de crioconservación estandarizado que optimiza la viabilidad celular y garantiza la coherencia en varios centros, lo que no sólo mejora los resultados, sino que también simplifica la logística. Al minimizar la variabilidad en la cadena de suministro, podemos crear una vía de acceso más fiable para los pacientes de todo el mundo.

P: Has mencionado el papel de los reguladores en la configuración del acceso de los pacientes a las CGT. ¿Cómo pueden evolucionar los marcos reguladores para apoyar el crecimiento de este sector, sobre todo a la luz de sus singulares retos?

Aruna: Los marcos normativos deben evolucionar de forma que equilibren la seguridad del paciente con la necesidad de una rápida innovación. El campo de las CGT evoluciona tan rápidamente que las vías reguladoras tradicionales a veces tienen dificultades para seguir el ritmo. Es crucial que los reguladores adopten enfoques más flexibles y adaptables que tengan en cuenta las complejidades de estas terapias, incluida su naturaleza individualizada y el papel fundamental de la cadena de suministro a temperatura controlada. En algunos casos, unos procesos de aprobación acelerados o unos requisitos más flexibles para los ensayos clínicos pueden ayudar a acelerar el acceso, sin dejar de garantizar que se vigilan estrechamente la seguridad y la eficacia. También hay una creciente necesidad de armonizar las normas reguladoras en todas las regiones para simplificar el proceso a las empresas que desean llevar terapias a múltiples mercados. La colaboración entre la industria y los reguladores es clave para crear un entorno regulador más favorable.

P: Por último, con todos los obstáculos que aún existen, ¿hacia dónde ves el futuro de la CGT? ¿Qué es lo próximo para este sector que avanza rápidamente?

Aruna: Creo que estamos en la cúspide de un cambio transformador en nuestra forma de pensar sobre la asistencia sanitaria. La CGT tiene el potencial de remodelar el panorama del tratamiento de muchas enfermedades, ofreciendo soluciones donde antes no las había. Sin embargo, para que este potencial se materialice plenamente, tenemos que centrarnos en construir una infraestructura sostenible y escalable que pueda apoyar el acceso mundial. Esto incluye no sólo la fabricación y la logística, sino también garantizar que estas terapias sean asequibles y accesibles para todos los pacientes, independientemente de su ubicación o situación socioeconómica. Nos encontramos en las primeras fases de este viaje, y será necesaria la innovación, la colaboración y el compromiso continuos de todas las partes interesadas del ecosistema. En Cryoport Systems, estamos orgullosos de estar a la vanguardia de este esfuerzo, proporcionando la infraestructura y las soluciones críticas que garantizan que el acceso de los pacientes siga siendo una prioridad absoluta. El futuro es prometedor y, aunque es cierto que aún nos quedan retos por delante, estamos más preparados que nunca para afrontarlos.

El futuro de la CGT es prometedor, pero para aprovechar plenamente su potencial, el sector debe seguir abordando los retos del acceso de los pacientes, los marcos normativos y la normalización de la fabricación. Como destaca Aruna, es esencial la necesidad de colaboración e innovación en todo el ecosistema. Trabajando juntos y adoptando nuevas soluciones, las partes interesadas pueden garantizar que los beneficios de estas terapias innovadoras no se vean limitados por la geografía, la complejidad o el coste. Con líderes como Aruna guiando el camino, el sector CGT está preparado para un futuro en el que los tratamientos que cambian la vida sean accesibles a todos los pacientes que los necesitan. Nuestro sincero agradecimiento a Aruna por compartir su tiempo y su experiencia con nosotros.